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원발성 담즙성 담관염이 있는 성인 피험자에서 HTD1801의 공개 라벨 연구 (PRONTO-PBC)

2024년 3월 27일 업데이트: HighTide Biopharma Pty Ltd

원발성 담즙성 담관염(PBC) 및 표준 요법에 대한 부적절한 반응을 보이는 성인 피험자를 대상으로 HTD1801(BUDCA)의 2상 오픈 라벨, 개념 증명 연구 - PRONTO-PBC

이 오픈 라벨 연구의 목적은 표준 요법에 대한 반응이 부적절한 PBC 성인 피험자를 대상으로 12주 동안 HDT1801(BUDCA)의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 부적절한 반응은 UDCA(우르소데옥시콜산) 13~15mg의 표준 요법을 적절하게 투여했음에도 불구하고 실험실 정상 상한치의 1.5배 이상으로 지속적으로 상승된 혈청 알칼리성 포스파타아제로 정의됩니다. 최소 6개월 동안 /kg.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Schiff Center for Liver Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Health Services
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
        • Northshore University Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02905
        • University GI
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • Baylor Research Institute
      • San Antonio, Texas, 미국, 78215
        • The Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, 미국, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Liver Institute Northwest

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 다음 세 가지 기준 중 두 가지로 확인된 미국 간 질환 연구 협회(AASLD) 실행 지침과 일치하는 환자 병력으로 확인된 PBC의 임상 진단이 있어야 합니다.

    1. ALP 활동의 상승에 따른 담즙정체의 생화학적 증거
    2. 항미토콘드리아 항체(AMA)의 존재
    3. 비화농성 담관염의 조직병리학적 증거 및 생검 수행 시 중소형 담관 파괴 참고: 과거 AMA 및 간 생검 데이터를 사용할 수 있지만 원본 문서에 기록해야 합니다.
  • >6개월 동안 UDCA를 복용한 후 언제든지 최소 ​​≥1.5 × ULN의 혈청 ALP와 함께 최소 6개월 동안 안정적이고 적절한 용량(13-15mg/kg/일)의 UDCA를 복용하고 있습니다. (역사적 가치) 및 스크리닝시. 과거 ALP가 표준 치료의 일부로 연구 시작 전 6개월 미만에 획득된 경우 대상을 선별할 수 있으며 선별의 일부로 두 번째 ALP 값을 획득해야 합니다. 사이에는 최소 4주 간격이 있어야 합니다. ALP 값과 ALP 값은 ≥1.5 × ULN이어야 합니다.
  • 피험자가 소양증을 위해 콜레스트라민 또는 기타 담즙산 격리제를 복용하는 경우 기준선 방문 전 최소 8주 동안 하루에 한 번 이하의 안정적인 용량이어야 합니다. 연구 약물 치료 전후 최소 2시간 동안 콜레스티라민을 기꺼이 복용할 수 있어야 합니다.
  • 가임 여성과 연구에 참여하는 남성은 적어도 두 가지의 승인된 장벽 피임법을 사용하는 데 동의하거나 성교가 일반적이고 선호하는 생활 방식인 경우 연구 기간 내내 그리고 다음 기간 동안 성교를 완전히 금해야 합니다. 연구 약물 중단 후 3개월. 폐경기 여성은 적절한 문서를 소지해야 합니다.
  • 동의 제공 가능

제외 기준:

  • 조절되지 않는 수반되는 자가면역 간염(AIH). 피험자는 하루 5mg 이하의 프레드니손(또는 다른 코르티코스테로이드의 경우 동등한 용량) 또는 안정적인 용량의 아자티오프린 150mg 이하이어야 하며 혈청 ALT는 ≤ 5 × ULN이어야 합니다. 제어된 AIH가 있는 피험자의 등록은 총 5개의 피험자로 제한됩니다.
  • 알코올 또는 약물 남용의 역사
  • 이전 간 이식 또는 현재 간 이식 목록에 있는 경우
  • B형 또는 C형 만성 바이러스성 간염 병력
  • 혈소판 수 ≤150,000/mm3, 알부민 <3.0g/dL, INR(International Normalized Ratio) >1.2, 또는 복수 또는 뇌병증의 병력 또는 정맥류 출혈의 병력
  • 대상이 길버트 증후군을 갖지 않는 한 총 빌리루빈 >1.3 × ULN. 대상자가 길버트 증후군으로 인해 총 빌리루빈이 증가한 경우 직접 빌리루빈은 <0.3mg/dL이어야 합니다.
  • 남성 또는 여성의 헤모글로빈 <10g/dL
  • 혈청 TSH 수치 <0.1 또는 >10 u/mL
  • eGFR <60 ml/min(CKD 단계 3, 4 또는 5)인 신장애
  • 병력에 의한 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 또는 HIV-2 감염
  • 포도당-6-인산 탈수소효소(G6PD) 결핍
  • 지난 2년 이내에 악성 종양의 병력이 있거나 기저 세포 암종 또는 절제된 비침습성 피부 편평 세포 암종 이외의 진행 중인 악성 종양
  • 스크리닝 전 30일 이내에 비경구적 항생제 또는 항진균제 요법이 필요한 활동성 중증 감염
  • 스크리닝 또는 이전 고형 장기 이식 후 30일 이내의 대수술
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
  • 방사선 요법, 세포독성 화학요법제 및 면역 조절제(예: 인터루킨, 인터페론)를 사용한 현재 또는 예상되는 치료
  • 담도계 이외의 원인으로 인해 혈청 ALP 활동이 증가할 수 있는 질병(예: 골 파제트병, 골연화증)
  • 임상 시험 재료 또는 그 구성 요소에 대한 알레르기
  • 스크리닝 전 28일 이내에 임의의 실험 약물을 받은 경우
  • IP 투약 첫 날 이전 28일 이내에 베자피브레이트 또는 페노피브레이트 사용
  • IP 투여 첫 날 이전 28일 이내에 오베티콜산(OCA) 사용
  • 연구자의 의견에 따라 피험자를 연구에 부적합하게 만들거나 투약 및 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없게 만드는 임의의 다른 임상적으로 유의한 장애 또는 선행 요법

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
HTD1801(BUDCA) 250mg 정제. 음식과 함께 1000mg BID로 투여.
의약품: HTD1801(버드카)
HTD1801(BUDCA) 250mg 정제. 12주 동안 음식과 함께 1일 2회 1000mg을 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선과 비교한 12주차 알칼리성 인산분해효소(ALP)의 변화율(%)
기간: 12주차까지의 기준선

표준 요법에 대한 부적절한 반응을 경험한 PBC 성인 피험자의 혈청 ALP에 대한 HTD1801의 효과를 평가합니다.

부적절한 반응은 최소 6개월 동안 우르소데옥시콜산(UDCA)을 적절한 용량으로 복용했음에도 불구하고 ALP ≥1.5 × 정상 상한(ULN)인 것으로 정의됩니다. ALP의 감소는 개선을 의미합니다.
12주차까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주차까지 총 빌리루빈의 변화
기간: 12주차까지의 기준선
담즙정체의 혈청 표지자에 대한 HTD1801의 효과를 평가합니다. 총 빌리루빈의 감소는 담즙울체 지표의 개선을 의미합니다.
12주차까지의 기준선
베이스라인에서 12주차까지 혈청 감마-글루타밀 전이효소(GGT)의 변화
기간: 12주차까지의 기준선
담즙정체의 혈청 표지자에 대한 HTD1801의 효과를 평가합니다. GGT의 감소는 담즙울체 지표의 개선을 의미합니다.
12주차까지의 기준선
기준선에서 12주차까지의 혈청 총 콜레스테롤 변화
기간: 12주차까지의 기준선
혈청 지질에 대한 HTD1801의 효과를 평가합니다. 총 콜레스테롤의 감소는 혈청 지질의 개선을 의미합니다.
12주차까지의 기준선
기준치에서 12주차까지 면역글로불린 M(IgM)의 변화
기간: 12주차까지의 기준선
염증의 혈청 표지자에 대한 HTD1801의 효과를 평가합니다. IgM의 감소는 염증 지표의 개선을 의미합니다.
12주차까지의 기준선
기준선과 12주차 사이의 GLOBE 점수 변화
기간: 12주차까지의 기준선
GLOBE 점수는 PBC 환자의 무이식 생존율 추정치를 제공하는 검증된 위험 평가 도구입니다. 이는 4,000명 이상의 PBC 환자를 대상으로 Cox 회귀 모델을 사용하여 GLOBAL PBC 연구 그룹에 의해 개발되었습니다. GLOBE 점수가 낮을수록 위험도가 낮아질 것으로 예측됩니다. 이는 연령과 ALP, 총 빌리루빈, 혈소판 및 알부민 수치를 사용하여 계산됩니다.
12주차까지의 기준선
기준선부터 12주차까지 소양증 시각 상사 점수(VAS)로 측정한 소양증의 변화
기간: 12주까지의 기준선.
가려움증 시각 아날로그 척도(VAS)는 24시간 회상 기간을 사용하여 가려움증 강도를 측정하는 자가 보고형 도구입니다. 피험자들에게 0cm(가려움증 없음)부터 10cm(상상할 수 있는 가장 심한 가려움증) 범위의 10cm 수평선을 기준으로 가려움증의 평균 강도를 평가하도록 요청했습니다. 가려움증 VAS의 감소는 가려움증 강도의 개선을 나타냅니다.
12주까지의 기준선.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

HighTide Biopharma Pty Ltd

수사관

  • 연구 책임자: Adrian DiBisceglie, MD, HighTide Therapeutics Biopharma Pty.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 27일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 31일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 10월 21일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 27일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HTD1801.PCT013

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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