A HTD1801 nyílt vizsgálata elsődleges epecholangitisben szenvedő felnőtt alanyokon (PRONTO-PBC)
2026. augusztus 8. frissítette: HighTide Therapeutics (Hong Kong) Limited
2. fázisú nyílt címke, a HTD1801 (BUDCA) koncepciójának bizonyítása primer biliaris cholangitisben (PBC) szenvedő felnőtt alanyoknál, és nem megfelelő válasz a standard terápiára – PRONTO-PBC
Ennek a nyílt elrendezésű vizsgálatnak a célja a HDT1801 (BUDCA) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 12 héten keresztül PBC-ben szenvedő felnőtteknél, akik nem reagálnak megfelelően a standard terápiára.
Nem megfelelő válasznak minősül, ha tartósan emelkedett szérum alkalikus foszfatázszint a tesztlabor normálértékének felső határának 1,5-szeresénél nagyobb vagy egyenlő, annak ellenére, hogy a szokásos UDCA (urzodezoxikólsav) 13-15 mg-os terápia megfelelő dózisát kapták. /kg legalább 6 hónapig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami Schiff Center for Liver Disease
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Health Services
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Northshore University Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02905
- University GI
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
- Baylor Research Institute
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
- The Texas Liver Institute
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Egyesült Államok, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23226
- Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
A PBC klinikai diagnózisa, amelyet a beteg anamnézis igazol, összhangban van az Amerikai Májbetegségek Tanulmányozó Szövetsége (AASLD) gyakorlati irányelveivel, amelyet a következő három kritérium közül kettő igazol:
- A kolesztázis biokémiai bizonyítékai az ALP aktivitás emelkedésével
- Antimitokondriális antitest (AMA) jelenléte
- A nem gennyes cholangitis és a kis vagy közepes méretű epeutak pusztulása kórszövettani bizonyítéka, ha biopsziát végeztek Megjegyzés: az AMA és a máj biopsziás történeti adatai felhasználhatók, de rögzíteni kell a forrásdokumentációban.
- Legalább 6 hónapig stabil, megfelelő dózisú, legalább (13-15 mg/ttkg/nap) UDCA-t szedett, és a szérum ALP-értéke legalább ≥1,5 × ULN bármikor, miután több mint 6 hónapig UDCA-t kapott (történelmi érték) és a Szűrésnél. Ha a történeti ALP-t kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt szerezték meg a standard ellátás részeként, az alany szűrhető, és a szűrés részeként egy második ALP-értéket kell szerezni. Legalább 4 hetes intervallumnak kell eltelnie az ALP-értékeknek és az ALP-értékeknek ≥1,5 × ULN-nek kell lenniük
- Ha az alany viszketés miatt kolesztramint vagy más epesav-megkötő szert szed, a kiindulási vizit előtt legalább 8 hétig stabil adagot kell szednie, legfeljebb naponta egyszer. Hajlandónak és képesnek kell lennie kolesztiramin szedésére legalább 2 órával a vizsgálati gyógyszeres kezelés előtt vagy után
- A vizsgálatban részt vevő, fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak vagy vállalniuk kell legalább két jóváhagyott, akadálymentes fogamzásgátlási módszer alkalmazását, vagy teljes mértékben tartózkodniuk kell a szexuális aktustól, ha ez szokásos és preferált életmódjuk, a vizsgálat teljes időtartama alatt és három hónappal a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után. A posztmenopauzás nőknek megfelelő dokumentációval kell rendelkezniük
- Képes beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Nem kontrollált egyidejű autoimmun hepatitis (AIH). Az alany nem kaphat több mint 5 mg/nap prednizont (vagy ezzel egyenértékű dózist más kortikoszteroidok esetében), vagy legfeljebb 150 mg/nap azatioprint stabil dózisok mellett, és a szérum ALT-értéke ≤ 5 × ULN legyen. Az ellenőrzött AIH-val rendelkező alanyok felvétele összesen 5 alanyra korlátozódik.
- Alkohollal vagy szerekkel való visszaélés története
- Korábbi májátültetés, vagy jelenleg májátültetésre jelölték
- Krónikus B vagy C típusú vírusos hepatitis a kórtörténetében
- Thrombocytaszám ≤150 000/mm3, albumin <3,0 g/dl, nemzetközi normalizált arány (INR) >1,2, vagy a kórelőzményben ascites vagy encephalopathia, vagy visszérvérzés szerepel
- Az összbilirubin > 1,3 × ULN, kivéve, ha az alany Gilbert-szindrómás. Ha az alany összbilirubinszintje megemelkedett Gilbert-szindróma miatt, akkor a direkt bilirubinnak <0,3 mg/dl-nek kell lennie.
- Hemoglobin <10 g/dl férfiaknál vagy nőknél
- Szérum TSH szint <0,1 vagy >10 u/mL (az alany újra szűrhető, ha a hyper- vagy hypothyreosis korrekcióra került)
- Vesekárosodás <60 ml/perc eGFR mellett (CKD 3., 4. vagy 5. stádium)
- Humán immunhiány vírus (HIV)-1 vagy HIV-2 fertőzés az anamnézis alapján
- Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz (G6PD) hiány
- Rosszindulatú daganat az elmúlt 2 évben, vagy folyamatban lévő rosszindulatú daganat, amely nem bazálissejtes karcinóma, vagy reszekált, nem invazív bőrlaphámrák
- Aktív, súlyos fertőzések, amelyek parenterális antibiotikum vagy gombaellenes kezelést igényelnek a szűrést megelőző 30 napon belül
- Jelentősebb műtéti beavatkozás a szűrést követő 30 napon belül vagy az előző szilárd szervátültetést követően
- Terhes vagy szoptató nőstények
- Jelenlegi vagy várható kezelés sugárterápiával, citotoxikus kemoterápiás szerekkel és immunmoduláló szerekkel (például interleukinekkel, interferonokkal)
- Betegségek, amelyek az eperendszeren kívüli forrásokból származó megnövekedett szérum ALP-aktivitást eredményezhetnek (pl. Paget-féle csontbetegség, osteomalacia)
- Allergia a klinikai vizsgálati anyagra vagy annak összetevőire
- Bármilyen kísérleti gyógyszert kapott a szűrést megelőző 28 napon belül
- A bezafibrát vagy fenofibrát alkalmazása az IP-adagolás első napját megelőző 28 napon belül
- Obetikolsav (OCA) használata az IP-adagolás első napját megelőző 28 napon belül
- Bármilyen más klinikailag jelentős rendellenesség vagy korábbi terápia, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyot a vizsgálatra, vagy nem képes megfelelni az adagolási és protokollkövetelményeknek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nyitott címke
HTD1801 (BUDCA) 250 mg-os tabletta.
BID 1000 mg-os adagolás étkezés közben.
|
HTD1801 (BUDCA) 250 mg-os tabletta.
Naponta kétszer 1000 mg étkezés közben, 12 héten keresztül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alkalikus foszfatáz (ALP) százalékos változása a 12. héten az alapértékhez képest
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A HTD1801 szérum ALP-re gyakorolt hatásának értékelése PBC-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik nem reagáltak megfelelően a standard terápiára. A nem megfelelő válasz akkor definiálható, ha az ALP ≥1,5-szerese a normál felső határának (ULN) annak ellenére, hogy legalább 6 hónapig megfelelő dózisú urzodezoxikólsavat (UDCA) kaptak. Az ALP csökkenése javulást jelent. |
Alaphelyzet a 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összbilirubin változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A HTD1801 hatásának értékelése a kolesztázis szérum markereire.
A teljes bilirubin csökkenése a kolesztázis markerének javulását jelenti.
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
A szérum gamma-glutamil transzferáz (GGT) változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A HTD1801 hatásának értékelése a kolesztázis szérum markereire.
A GGT csökkenése a kolesztázis markerének javulását jelenti.
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
A szérum összkoleszterinszintjének változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A HTD1801 szérum lipidekre gyakorolt hatásának értékelése.
A teljes koleszterinszint csökkenése a szérum lipidszintjének javulását jelenti.
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
Az immunglobulin M (IgM) változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A HTD1801 hatásának értékelése a gyulladás szérum markereire.
Az IgM csökkenése a gyulladás markerének javulását jelenti.
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
Változás a GLOBE-pontszámban az alapvonal és a 12. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A GLOBE pontszám egy validált kockázatelemző eszköz, amely becslést ad a PBC-ben szenvedő betegek transzplantációmentes túléléséről.
A GLOBAL PBC Study Group fejlesztette ki Cox-regressziós modell segítségével, több mint 4000 PBC-ben szenvedő betegen.
Az alacsonyabb GLOBE pontszám alacsonyabb kockázatot vetít előre.
Az életkor és az ALP, a teljes bilirubin, a vérlemezkék és az albumin szintjei alapján számítják ki.
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
A viszketés változása a viszketés vizuális analóg pontszámával (VAS) mérve az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Kiindulási helyzet a 12. hétig.
|
A pruritus Visual Analog Scale (VAS) egy önbeszámoló műszer a viszketés intenzitásának mérésére 24 órás visszahívási periódus használatával.
Az alanyokat arra kérték, hogy értékeljék a viszketésük átlagos intenzitását egy 10 cm-es vízszintes vonalon, amely 0 cm-től (nincs viszketés) 10 cm-ig (az elképzelhető legrosszabb viszketésig) terjedt.
A pruritus VAS csökkenése a viszketés intenzitásának javulását jelenti.
|
Kiindulási helyzet a 12. hétig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Adrian DiBisceglie, MD, HighTide Therapeutics Biopharma Pty.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. május 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. október 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 21.
Első közzététel (Tényleges)
2020. október 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 8.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HTD1801.PCT013
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .