Open Label, dosupptrappningsstudie för säkerhet och effekt av STP705 hos vuxna patienter med basalcellscancer
En öppen etikett, dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av lokaliserad injektion av STP705 hos vuxna patienter med basalcellscancer
Denna fas 2, öppna dosupptrappningsstudie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av olika doser av STP705 administrerade som lokaliserade injektioner hos patienter med basalcellscancer (BCC).
Mål:
- För att bestämma den säkra och effektiva rekommenderade dosen av STP705 för behandling av basalcellscancer.
- Analys av biomarkörer som är gemensamma för BCC-bildningsvägar inklusive TGF-β1 och COX-2.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Basalcellscancer förekommer oftast på områden av huden som utsätts för solen, såsom huvud och nacke. Det vanligaste kliniska kännetecknet för basalcellscancer (BCC) är en förhöjd tumör med en pärlemorfärgad och genomskinlig marginal och telangiektasi. Färgen kan variera kraftigt från nästan normal hudfärg till erytematös till violaktig och kan också vara pigmenterad. BCC kan också likna icke-cancerösa hudtillstånd som eksem eller psoriasis. Majoriteten av dessa cancerformer uppstår på hudområden som regelbundet utsätts för solljus eller annan ultraviolett strålning.
Läkemedelssubstansen STP705 (STP705) är sammansatt av två siRNA-oligonukleotider, inriktade på uttrycket av TGF-β1 respektive Cox-2 mRNA. Tillsammans med det HKP-förstärkta leveranssystemet förväntas kombinationen nedreglera TGF-β1- och COX-2-uttryck, vilket resulterar i hämning av tumörtillväxt och tillhandahålla ett alternativt icke-invasivt tillvägagångssätt för behandling av BCC.
Denna fas 2, öppna, dosökningsstudie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av olika doser av STP705 administrerade som lokaliserade injektioner hos patienter med BCC. Denna studie syftar till att fastställa en säker och effektiv rekommenderad dos av STP705 för behandling av BCC. Klinikern kommer att utvärdera förändringen i tumörstorleken vid varje behandlingsbesök. Vid slutet av behandlingsbesöket kommer den kvarvarande tumören, eller tidigare tumörlokalisering, att skäras ut för analys. Uttryck av biomarkörer som är gemensamma för BCC-bildningsvägen, inklusive TGF-β1 och COX-2, kommer att utvärderas.
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas utifrån antalet förekomster av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE). förekomsten av biverkningar och SAE som leder till avbrytande av försöksmedicinering; förekomsten och svårighetsgraden av lokal hudrespons (LSR); hypopigmentering och hyperpigmentering efter behandling; och tolerabiliteten av upprepad lokaliserad administrering av STP705, utvärderad genom utvärdering av reaktioner på injektionsstället för alla patienter och inom varje kohort.
Studien planerar att registrera cirka 15 vuxna patienter på upp till 3 kliniska platser i USA. De 15 patienterna kommer att delas lika mellan 3 kohorter (30, 60 och 90 μg dosnivå) med 5 patienter vardera.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Förenta staterna, 33180
- Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier: Försökspersonerna måste uppfylla alla följande kriterier för registrering i studien:
- Man eller kvinna vuxen ≥ 18 år.
- Primär, histologiskt bekräftad bål eller extremitet (icke-periorbital/-anogenital/-facial/-hårbotten) basalcellscancer lesion lämplig för excision med en minsta diameter på 0,5 cm och med en maximal diameter på 2,0 cm.
- Histologisk diagnos ställs inte mer än 6 månader före screeningbesöket.
- Histologisk biopsi tog bort ≤25 % av den ursprungliga volymen av målskadan.
- Ingen annan dermatologisk sjukdom i BCC-målplatsen eller omgivande område, som enligt utredarens åsikt skulle kunna störa studien.
- Villig att avstå från att använda icke-godkända lotioner eller krämer på målplatsen och omgivningen under behandlingsperioden.
- Villig att avstå från exponering för överdrivet direkt solljus eller ultraviolett ljus och att undvika användning av solarier under hela studien.
- Laboratorievärden för testerna (anges i studieschemat) inom referensintervallen som definierats av det centrala laboratoriet, eller "utanför intervallet" testresultat som är kliniskt acceptabla för utredaren. Förmåga att följa studieanvisningar och sannolikt att fullfölja alla studiekrav.
- Skriftligt informerat samtycke har erhållits, inklusive samtycke till att vävnad ska undersökas och lagras av det centrala histologiska labbet.
- Skriftligt samtycke för att tillåta att fotografier av BCC-målskadan används som en del av studiedata och dokumentation.
- För kvinnor i fertil ålder, ett negativt graviditetstest vid screening och användning av en acceptabel form av preventivmedel (orala/implantat/injicerbara/ transdermala preventivmedel, intrauterin enhet, kondom, diafragma, abstinens eller ett monogamt förhållande med en partner som har haft en vasektomi).
Exklusions kriterier:
- Gravid eller ammande.
- Förekomst av känd eller misstänkt systemisk cancer.
- Histologiska bevis på SCC, eller någon annan icke-BCC-tumör i biopsiprovet.
- Histologiska bevis på infiltrativa eller andra aggressiva histologiska subtyptillväxtmönster i biopsiprovet.
- Historik om återfall av mål-BCC-lesionen.
- Bevis på dermatologisk sjukdom eller förvirrande hudtillstånd med en marginal på 2 cm av BCC-målskadan, t.ex. SCC, aktinisk keratos, rosacea, psoriasis, atopisk dermatit, eksem, xeroderma pigmentosa.
- Samtidig sjukdom eller behandling som hämmar immunsystemet;
- Patienter med baseline QTC > 480 msek med hjälp av Fredericas formel.
- Kroniskt medicinskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa utförandet av studien eller utsätta patienten för en otillbörlig risk.
- Känd känslighet för någon av ingredienserna i studiemedicinen.
- Användning av solarier eller annan överdriven eller långvarig exponering för ultraviolett ljus eller direkt solljus under studien.
- Behandling med systemiska kemoterapeutiska medel inom 6 månader före screeningbesöket.
- Användning av systemiska retinoider inom 6 månader före screeningsperioden.
- Behandling med systemiska immunmodulatorer eller immunsuppressiva medel inom 6 månader före screeningperioden.
- Användning av topikala immunmodulatorer inom 2 cm från mål-BCC-lesionen inom 4 veckor före screeningsperioden.
- Behandling med följande topikala medel inom 2 cm från mål-BCC-lesionen inom 4 veckor före screeningbesöket: aminolevulinsyra, 5-fluorouracil, kortikosteroider, retinoider, diklofenak, ingenolmebutat eller imiquimod.
- Behandling med flytande kväve, kirurgisk excision (exklusive diagnostisk snittbiopsi) eller curettage inom 2 cm från mål-BCC-lesionen under de 4 veckorna före screeningbesöket.
- Bevis på aktuellt kroniskt alkohol- eller drogmissbruk.
- Aktuell registrering i en prövningsläkemedels- eller enhetsstudie eller deltagande i en sådan studie inom 4 veckor efter screeningbesöket.
- Enligt utredarens åsikt, bevis på ovilja eller oförmåga att följa begränsningarna och kraven i protokollet och slutföra studien.
- Att ta någon annan prövningsprodukt inom 1 månad efter den första dosen av STP705.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort A: STP705 30 μg dos
Kohort A: STP705 30 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort B: STP705 60 μg dos
Kohort B: STP705 60 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort C: STP705 90 μg dos
Kohort C: STP705 90 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort D: STP705 120 μg dos
Kohort D: STP705 120 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort E: STP705 180 μg dos
Kohort E: STP705 180 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort F: STP705 240 μg dos
Kohort F: STP705 240 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort G: STP705 320 μg dos
Kohort G: STP705 320 μg dos, lokal injektion, ges en gång i veckan i 6 veckor
|
Torrt pulver för intra- och peri-lesional injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med histologisk clearance av behandlad basalcellscancer lesion vid slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: 6 veckor
|
Histologiskt clearance (HC) kommer att definieras som frånvaron av detekterbara bevis på BCC-tumörcellsbon som bestämts av central patologigranskning.
|
6 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i klinisk diameter för den behandlade basalcellscancerskadan under den 6 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: under den 6 veckor långa behandlingsperioden
|
En baslinjebedömning av lesionens kliniska diameter kommer att göras av utredaren vid T1 (första besöket).
Förändringen i storlek kommer att bedömas varje vecka fram till kirurgisk excision av BCC vid slutet av behandling (EOT) besök.
|
under den 6 veckor långa behandlingsperioden
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Mark Nestor, MD, PhD, Center for Clinical and Cosmetic Research
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SRN-705-006
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .