Utvärdering av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av INZ-701 hos vuxna med ENPP1-brist

Individer som är berättigade att delta måste uppfylla alla följande inkluderingskriterier:

1. Måste ge skriftligt eller elektroniskt samtycke efter att studiens karaktär har förklarats, och före eventuella forskningsrelaterade procedurer, enligt International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
2. Klinisk diagnos av ENPP1-brist stödd av tidigare identifiering av bialleliska ENPP1-mutationer (dvs homozygota eller sammansatta heterozygota)
3. Man eller kvinna, 18 till
4. Ppi
5. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening
6. WOCBP och partners till fertila män som är WOCBP måste använda eller samtycka till att använda en mycket effektiv form av preventivmedel (enligt CTFG 2020) och en barriärmetod från minst 1 månad före den första dosen av INZ-701 till 30 dagar efter den sista dos av INZ-701 (längre än 5 halveringstider av INZ-701). WOCBP och partners till fertila män som är WOCBP måste också komma överens om att inte donera ägg från perioden efter den första dosen av INZ-701 till 30 dagar efter den sista dosen av INZ-701.
7. Män som är sexuellt aktiva måste gå med på att använda kondom från perioden efter första dosen av INZ-701 till 30 dagar efter den sista dosen av INZ-701. Hanar måste också gå med på att inte donera spermier från perioden efter den första dosen av INZ-701 till 30 dagar efter den sista dosen av INZ-701.
8. Enligt utredarens åsikt måste den vara villig och kapabel att slutföra dosutvärderingsperioden.
9. Gå med på att ge tillgång till relevanta journaler.

Individer som uppfyller något av följande uteslutningskriterier kommer inte att vara berättigade att delta:

1. Enligt utredarens åsikt, förekomst av någon kliniskt signifikant sjukdom (utöver de som anses förknippade med diagnosen ENPP1-brist) som utesluter studiedeltagande eller kan förvirra tolkningen av studieresultat, inklusive känd okontrollerad kardiovaskulär sjukdom, sköldkörtelsjukdom eller obesläktad bindväv. ben-, mineral-, lipid- eller muskelsjukdom

2. Kliniskt signifikant onormalt laboratorieresultat vid screening enligt utredarens åsikt, inklusive men inte begränsat till screening av laboratorieresultat som visar

   1. uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) (ekvation för kronisk njursjukdom-epidemiologisk samverkan [CKD-EPI]) < 60 mL/min/1,73 m2,
   2. 25-hydroxivitamin D (25[OH]D) nivåer
   3. bisköldkörtelhormon (PTH) >40 % över den övre normalgränsen
3. Känd aktiv svamp-, bakterie- och/eller virusinfektion inklusive humant immunbristvirus, hepatit B-virus, hepatit C-virus eller COVID-19-virus.
4. Malignitet under de senaste 5 åren, förutom icke-melanom hudcancer eller livmoderhalscancer in situ
5. Känd intolerans mot INZ-701 eller något av dess hjälpämnen
6. Kan inte eller vill avbryta användningen av någon förbjuden medicin (exempel inkluderar 1,25-dihydroxi-vitamin D, fosfat, anti-FGF23 [t.ex. burosumab], kalcimimetika, kalciuminnehållande antacida, systemiska kortikosteroider, PTH-suppressorer). Avbrytande av behandlingen bör endast göras om det anses inte vara skadligt och indikeras av patientens behandlande läkare.
7. Samtidigt deltagande i en annan icke-Inozym interventionell klinisk studie och/eller mottagande av något annat nytt prövningsläkemedel inom 5 halveringstider från den sista dosen av den andra prövningsprodukten eller från 4 veckor före den första dosen av INZ-701, beroende på vilket som är längre, eller användning av en undersökningsanordning, genom att slutföra deltagande i studien
8. Försökspersoner som är gravida, försöker bli gravida eller ammar
9. Ämnen som försöker skaffa ett barn