Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności INZ-701 u dorosłych z niedoborem ENPP1

Osoby kwalifikujące się do udziału muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

1. Musi przedstawić pisemną lub elektroniczną zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami, zgodnie z Międzynarodową Konferencją na temat Harmonizacji (ICH) Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP)
2. Rozpoznanie kliniczne niedoboru ENPP1 poparte wcześniejszą identyfikacją biallelicznych mutacji ENPP1 (tj. homozygotycznych lub złożonych heterozygotycznych)
3. Mężczyzna lub kobieta, 18 do
4. PPi
5. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego
6. WOCBP i partnerzy płodnych mężczyzn będących WOCBP muszą stosować lub wyrazić zgodę na stosowanie 1 wysoce skutecznej metody antykoncepcji (zgodnie z CTFG 2020) i metody mechanicznej od co najmniej 1 miesiąca przed pierwszą dawką INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawka INZ-701 (dłuższa niż 5 okresów półtrwania INZ-701). WOCBP i partnerzy płodnych samców będących WOCBP muszą również wyrazić zgodę na nieoddawanie komórek jajowych od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
7. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701. Mężczyźni muszą również wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
8. W opinii badacza musi być chętny i zdolny do ukończenia okresu oceny dawki.
9. Zgoda na udostępnienie odpowiedniej dokumentacji medycznej.

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą kwalifikować się do udziału:

1. W opinii Badacza obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby (poza tymi, które uważa się za związane z rozpoznaniem niedoboru ENPP1), która wyklucza udział w badaniu lub może zakłócić interpretację wyników badania, w tym znane niekontrolowane choroby układu krążenia, choroby tarczycy lub niepowiązane choroby tkanki łącznej kości, minerałów, lipidów lub mięśni

2. Klinicznie istotny nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego w opinii Badacza, w tym między innymi przesiewowe wyniki badań laboratoryjnych wykazujące

   1. szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) (równanie przewlekłej choroby nerek i epidemiologii [CKD-EPI]) < 60 ml/min/1,73 m2,
   2. Poziomy 25-hydroksywitaminy D (25[OH]D).
   3. parathormon (PTH) >40% powyżej górnej granicy normy
3. Znana aktywna infekcja grzybicza, bakteryjna i/lub wirusowa, w tym ludzki wirus niedoboru odporności, wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C lub wirus COVID-19.
4. Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry lub raka in situ szyjki macicy
5. Znana nietolerancja INZ-701 lub którejkolwiek z jego substancji pomocniczych
6. Niezdolność lub niechęć do zaprzestania stosowania jakichkolwiek zabronionych leków (przykłady obejmują 1,25-dihydroksywitaminę D, fosforany, anty-FGF23 [np. Przerwanie należy podjąć tylko wtedy, gdy zostanie uznane za nieszkodliwe i wskazane przez lekarza prowadzącego pacjenta.
7. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym innym niż Inozyme i/lub przyjmowanie jakiegokolwiek innego badanego nowego leku w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniej dawki innego badanego produktu lub od 4 tygodni przed pierwszą dawką INZ-701, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłużej lub używania urządzenia badawczego, poprzez zakończenie udziału w badaniu
8. Osoby w ciąży, próbujące zajść w ciążę lub karmiące piersią
9. Podmioty, które próbują spłodzić dziecko