Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti INZ-701 u dospělých s nedostatkem ENPP1

Osoby způsobilé k účasti musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

1. Musí poskytnout písemný nebo elektronický souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie, a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem podle Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH) správné klinické praxe (GCP)
2. Klinická diagnóza deficitu ENPP1 podpořená předchozí identifikací bialelických mutací ENPP1 (tj. homozygotní nebo složené heterozygotní)
3. Muž nebo žena, 18 až
4. PPi
5. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru
6. WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí používat nebo souhlasit s používáním 1 vysoce účinné formy antikoncepce (podle CTFG 2020) a bariérové ​​metody od nejméně 1 měsíce před první dávkou INZ-701 do 30 dnů po poslední dávka INZ-701 (více než 5 poločasů INZ-701). WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí také souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
7. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním kondomů od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701. Muži také musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
8. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit Období hodnocení dávky.
9. Souhlasíte s poskytnutím přístupu k příslušným lékařským záznamům.

Osoby, které splňují některé z následujících kritérií vyloučení, se nebudou moci zúčastnit:

1. Podle názoru výzkumníka přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění (kromě těch, které jsou považovány za spojené s diagnózou nedostatku ENPP1), které brání účasti ve studii nebo mohou zmást interpretaci výsledků studie, včetně známého nekontrolovaného kardiovaskulárního onemocnění, onemocnění štítné žlázy nebo nesouvisející pojivové tkáně onemocnění kostí, minerálů, lipidů nebo svalů

2. Klinicky významný abnormální laboratorní výsledek při screeningu podle názoru zkoušejícího, včetně, ale bez omezení na screeningové laboratorní výsledky prokazující

   1. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) (rovnice spolupráce chronického onemocnění ledvin a epidemiologie [CKD-EPI]) < 60 ml/min/1,73 m2,
   2. Hladiny 25-hydroxyvitamínu D (25[OH]D).
   3. parathormon (PTH) >40 % nad horní hranicí normálu
3. Známá aktivní plísňová, bakteriální a/nebo virová infekce včetně viru lidské imunodeficience, viru hepatitidy B, viru hepatitidy C nebo viru COVID-19.
4. Malignita za posledních 5 let, kromě nemelanomových kožních nádorů nebo karcinomu děložního čípku in situ
5. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
6. Neschopnost nebo ochota přerušit užívání jakékoli zakázané medikace (příklady zahrnují 1,25-dihydroxy vitamín D, fosfát, anti-FGF23 [např. burosumab], kalcimimetika, antacida obsahující vápník, systémové kortikosteroidy, supresory PTH). Přerušení by mělo být provedeno pouze tehdy, pokud to není považováno za škodlivé a indikováno ošetřujícím lékařem subjektu.
7. Současná účast v jiné intervenční klinické studii bez Inozymu a/nebo příjem jakéhokoli jiného hodnoceného nového léku během 5 poločasů od poslední dávky jiného hodnoceného přípravku nebo od 4 týdnů před první dávkou INZ-701, podle toho, co delší dobu nebo použití zkoumaného zařízení prostřednictvím dokončení účasti ve studii
8. Subjekty, které jsou těhotné, snaží se otěhotnět nebo kojí
9. Subjekty, které se snaží zplodit dítě