Az INZ-701 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése ENPP1 hiányos felnőtteknél

A részvételre jogosult személyeknek meg kell felelniük az alábbi felvételi feltételek mindegyikének:

1. Írásbeli vagy elektronikus beleegyezést kell adnia a vizsgálat természetének magyarázata után, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt, a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) helyes klinikai gyakorlata (GCP) szerint.
2. Az ENPP1-hiány klinikai diagnózisa a biallélikus ENPP1-mutációk előzetes azonosításával (azaz homozigóta vagy összetett heterozigóta)
3. Férfi vagy nő, 18-tól
4. PPi
5. A fogamzóképes korú nőknél (WOCBP) negatív szérum terhességi tesztet kell végezni a szűrés során
6. A WOCBP-nek és a WOCBP-s termékeny férfiak partnereinek 1 rendkívül hatékony fogamzásgátlási formát (a CTFG 2020 szerint) és valamilyen barrier módszert kell használniuk, vagy el kell fogadniuk ezek alkalmazását legalább 1 hónappal az INZ-701 első adagja előtt és az utolsó utáni 30 napig. adag INZ-701 (több mint 5 INZ-701 felezési ideje). A WOCBP-nek és a WOCBP-s termékeny hímek partnereinek bele kell egyezniük abba is, hogy az INZ-701 első adagját követő időszaktól az utolsó INZ-701 adag utáni 30 napig nem adnak petesejteket.
7. A szexuálisan aktív férfiaknak bele kell egyezniük az óvszer használatába az INZ-701 első adagját követő időszaktól az INZ-701 utolsó adagját követő 30 napig. A férfiaknak bele kell egyezniük abba is, hogy az INZ-701 első adagját követő időszaktól az utolsó INZ-701 adag utáni 30 napig nem adnak spermát.
8. A Vizsgáló véleménye szerint hajlandónak és képesnek kell lennie a Dózisértékelési időszak elvégzésére.
9. Fogadja el, hogy hozzáférést biztosít a vonatkozó egészségügyi feljegyzésekhez.

Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kizárási feltételek bármelyikének, nem vehetnek részt:

1. A vizsgáló véleménye szerint bármely olyan klinikailag jelentős betegség jelenléte (azokon kívül, amelyeket az ENPP1-hiány diagnosztizálásával összefüggésbe hozható), amely kizárja a vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, beleértve az ismert, nem kontrollált szív- és érrendszeri, pajzsmirigybetegséget vagy a nem kapcsolódó kötőszövetet , csont-, ásványianyag-, lipid- vagy izombetegség

2. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredmény a Szűréskor a Vizsgáló véleménye szerint, beleértve, de nem kizárólagosan a szűrési laboratóriumi eredményeket,

   1. becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) (krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés [CKD-EPI] egyenlet) < 60 ml/perc/1,73 m2,
   2. 25-hidroxi-D-vitamin (25[OH]D) szintje
   3. mellékpajzsmirigyhormon (PTH) >40%-kal meghaladja a normál érték felső határát
3. Ismert aktív gombás, bakteriális és/vagy vírusfertőzés, beleértve a humán immunhiány vírust, a hepatitis B vírust, a hepatitis C vírust vagy a COVID-19 vírust.
4. Rosszindulatú daganatok az elmúlt 5 évben, kivéve a nem melanómás bőrrákot vagy az in situ méhnyakrákot
5. Az INZ-701 vagy bármely segédanyag ismert intoleranciája
6. Nem tudja vagy nem akarja abbahagyni bármely tiltott gyógyszer alkalmazását (például 1,25-dihidroxi-D-vitamin, foszfát, anti-FGF23 [pl. burosumab], kalcimimetikumok, kalciumtartalmú antacidumok, szisztémás kortikoszteroidok, PTH-szuppresszorok). A kezelés abbahagyására csak akkor kerülhet sor, ha az nem káros, és az alany kezelőorvosa ezt jelezte.
7. Egyidejű részvétel egy másik, nem Inozyme intervenciós klinikai vizsgálatban és/vagy bármely más új vizsgálati gyógyszer átvétele a másik vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 5 felezési időn belül vagy az INZ-701 első adagja előtt 4 héttel, attól függően, hogy melyik hosszabb ideig, vagy vizsgálati eszköz használata a vizsgálatban való részvétel befejezésével
8. Olyan alanyok, akik terhesek, teherbe akarnak esni vagy szoptatnak
9. Alanyok, akik gyermeket próbálnak apává tenni