Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von INZ-701 bei Erwachsenen mit ENPP1-Mangel

Teilnahmeberechtigte Personen müssen alle folgenden Aufnahmekriterien erfüllen:

1. Muss eine schriftliche oder elektronische Einwilligung erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren, gemäß International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
2. Klinische Diagnose eines ENPP1-Mangels, unterstützt durch vorherige Identifizierung von biallelischen ENPP1-Mutationen (d. h. homozygot oder zusammengesetzt heterozygot)
3. Männlich oder weiblich, 18 to
4. PPi
5. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
6. WOCBP und Partner von fruchtbaren Männern, die WOCBP sind, müssen mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung (gemäß CTFG 2020) und eine Barrieremethode anwenden oder sich damit einverstanden erklären Dosis von INZ-701 (mehr als 5 Halbwertszeiten von INZ-701). WOCBP und Partner von fruchtbaren Männern, die WOCBP sind, müssen ebenfalls zustimmen, ab dem Zeitraum nach der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 keine Eizellen zu spenden.
7. Sexuell aktive Männer müssen zustimmen, ab dem Zeitraum nach der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten INZ-701-Dosis Kondome zu verwenden. Männer müssen außerdem zustimmen, in der Zeit nach der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten INZ-701-Dosis kein Sperma zu spenden.
8. Muss nach Meinung des Ermittlers bereit und in der Lage sein, den Dosisbewertungszeitraum abzuschließen.
9. Stimmen Sie zu, Zugang zu relevanten Krankenakten zu gewähren.

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen:

1. Nach Meinung des Prüfarztes das Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit (außer denen, die als mit der Diagnose eines ENPP1-Mangels in Zusammenhang stehend angesehen werden), die eine Studienteilnahme ausschließt oder die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen kann, einschließlich bekannter unkontrollierter kardiovaskulärer Erkrankungen, Schilddrüsenerkrankungen oder nicht damit zusammenhängendes Bindegewebe , Knochen-, Mineral-, Lipid- oder Muskelkrankheit

2. Klinisch signifikantes abnormales Laborergebnis beim Screening nach Meinung des Prüfarztes, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Nachweis von Screening-Laborergebnissen

   1. geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) (Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]-Gleichung) < 60 ml/min/1,73 m2,
   2. 25-Hydroxyvitamin D (25[OH]D)-Spiegel
   3. Parathormon (PTH) > 40 % über der oberen Normgrenze
3. Bekannte aktive Pilz-, Bakterien- und/oder Virusinfektion, einschließlich humanem Immunschwächevirus, Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus oder COVID-19-Virus.
4. Bösartigkeit innerhalb der letzten 5 Jahre, außer Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Zervixkarzinom in situ
5. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber INZ-701 oder einem seiner Hilfsstoffe
6. Unfähig oder nicht bereit, die Einnahme verbotener Medikamente einzustellen (Beispiele sind 1,25-Dihydroxy-Vitamin D, Phosphat, Anti-FGF23 [z. B. Burosumab], Calcimimetika, kalziumhaltige Antazida, systemische Kortikosteroide, PTH-Suppressoren). Ein Absetzen sollte nur vorgenommen werden, wenn dies als nicht schädlich erachtet wird und vom behandelnden Arzt des Patienten angezeigt wird.
7. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Nicht-Inozyme-Studie und/oder Erhalt eines anderen neuen Prüfpräparats innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Dosis des anderen Prüfpräparats oder ab 4 Wochen vor der ersten Dosis von INZ-701, je nachdem, was der Fall ist länger oder Verwendung eines Prüfgeräts durch Abschluss der Teilnahme an der Studie
8. Probanden, die schwanger sind, versuchen, schwanger zu werden oder stillen
9. Subjekte, die versuchen, ein Kind zu zeugen