Evaluatie van veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van INZ-701 bij volwassenen met ENPP1-deficiëntie

Individuen die in aanmerking komen voor deelname, moeten aan alle volgende opnamecriteria voldoen:

1. Moet schriftelijke of elektronische toestemming geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures, volgens Good Clinical Practice (GCP) van de International Conference on Harmonization (ICH)
2. Klinische diagnose van ENPP1-deficiëntie ondersteund door voorafgaande identificatie van biallelische ENPP1-mutaties (dwz homozygoot of samengesteld heterozygoot)
3. Man of vrouw, 18 t/m
4. PPi
5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten bij de screening een negatieve serumzwangerschapstest hebben
6. WOCBP en partners van vruchtbare mannen die WOCBP zijn, moeten 1 zeer effectieve vorm van anticonceptie (volgens CTFG 2020) en een barrièremethode gebruiken of ermee instemmen vanaf ten minste 1 maand vóór de eerste dosis INZ-701 tot 30 dagen na de laatste dosis INZ-701 (meer dan 5 halfwaardetijden van INZ-701). WOCBP en partners van vruchtbare mannetjes die WOCBP zijn, moeten ook overeenkomen om geen eicellen te doneren vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot 30 dagen na de laatste dosis INZ-701.
7. Mannen die seksueel actief zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van condooms vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701. Mannen moeten er ook mee instemmen geen sperma te doneren vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701.
8. Moet naar de mening van de onderzoeker bereid en in staat zijn om de dosisevaluatieperiode te voltooien.
9. Ga ermee akkoord om toegang te verlenen tot relevante medische dossiers.

Personen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname:

1. Naar de mening van de onderzoeker, aanwezigheid van een klinisch significante ziekte (buiten die waarvan wordt aangenomen dat deze verband houdt met de diagnose van ENPP1-deficiëntie) die deelname aan het onderzoek uitsluit of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren, waaronder bekende ongecontroleerde cardiovasculaire aandoeningen, schildklieraandoeningen of niet-gerelateerd bindweefsel bot-, mineraal-, lipide- of spierziekte

2. Klinisch significant abnormaal laboratoriumresultaat bij de screening naar de mening van de onderzoeker, inclusief maar niet beperkt tot screeningslaboratoriumresultaten die aantonen

   1. geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) (Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]-vergelijking) < 60 ml/min/1,73 m2,
   2. 25-hydroxyvitamine D (25[OH]D) niveaus
   3. bijschildklierhormoon (PTH) >40% boven de bovengrens van normaal
3. Bekende actieve schimmel-, bacteriële en/of virale infectie, waaronder humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus of COVID-19-virus.
4. Maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve niet-melanoom huidkanker of cervicaal carcinoom in situ
5. Bekende intolerantie voor INZ-701 of een van zijn hulpstoffen
6. Niet in staat of niet bereid om het gebruik van verboden medicatie te staken (voorbeelden zijn 1,25-dihydroxy vitamine D, fosfaat, anti-FGF23 [bijv. burosumab], calcimimetica, calciumbevattende antacida, systemische corticosteroïden, PTH-onderdrukkers). Stopzetting mag alleen worden ondernomen als dit niet schadelijk wordt geacht en wordt aangegeven door de behandelend arts van de patiënt.
7. Gelijktijdige deelname aan een ander niet-Inozyme interventioneel klinisch onderzoek en/of ontvangst van een ander nieuw onderzoeksgeneesmiddel binnen 5 halfwaardetijden na de laatste dosis van het andere onderzoeksproduct of vanaf 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis INZ-701, afhankelijk van wat van toepassing is langer, of gebruik van een onderzoeksapparaat, door voltooiing van deelname aan het onderzoek
8. Onderwerpen die zwanger zijn, proberen zwanger te worden of borstvoeding geven
9. Onderwerpen die proberen een kind te verwekken