Оценка безопасности, переносимости и эффективности INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1

Лица, имеющие право на участие, должны соответствовать всем следующим критериям включения:

1. Необходимо предоставить письменное или электронное согласие после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием, в соответствии с Международной конференцией по гармонизации (ICH) Надлежащей клинической практики (GCP)
2. Клинический диагноз дефицита ENPP1, подтвержденный предшествующей идентификацией двуаллельных мутаций ENPP1 (т. е. гомозиготных или составных гетерозиготных)
3. Мужчина или женщина, от 18 до
4. ППи
5. Женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге.
6. WOCBP и партнеры фертильных мужчин, которые являются WOCBP, должны использовать или согласиться использовать 1 высокоэффективную форму контрацепции (в соответствии с CTFG 2020) и барьерный метод не менее чем за 1 месяц до первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы. дозы INZ-701 (более 5 периодов полувыведения INZ-701). WOCBP и партнеры фертильных мужчин, которые являются WOCBP, также должны согласиться не сдавать яйцеклетки в период после первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы INZ-701.
7. Сексуально активные мужчины должны дать согласие на использование презервативов в период после первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы INZ-701. Мужчины также должны согласиться не сдавать сперму в период после первой дозы INZ-701 и до 30 дней после последней дозы INZ-701.
8. По мнению исследователя, он должен быть готов и способен пройти период оценки дозы.
9. Согласитесь предоставить доступ к соответствующим медицинским записям.

К участию не допускаются лица, соответствующие любому из следующих критериев исключения:

1. По мнению исследователя, наличие любого клинически значимого заболевания (кроме тех, которые считаются связанными с диагнозом дефицита ENPP1), которое исключает участие в исследовании или может исказить интерпретацию результатов исследования, включая известные неконтролируемые сердечно-сосудистые заболевания, заболевания щитовидной железы или несвязанные соединительной ткани , костная, минеральная, липидная или мышечная болезнь

2. Клинически значимые аномальные лабораторные результаты при скрининге, по мнению исследователя, включая, помимо прочего, лабораторные результаты скрининга, демонстрирующие

   1. расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) (уравнение Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек [CKD-EPI]) < 60 мл/мин/1,73 м2,
   2. Уровни 25-гидроксивитамина D (25[OH]D)
   3. паратиреоидный гормон (ПТГ) >40% выше верхней границы нормы
3. Известная активная грибковая, бактериальная и/или вирусная инфекция, включая вирус иммунодефицита человека, вирус гепатита В, вирус гепатита С или вирус COVID-19.
4. Злокачественное новообразование в течение последних 5 лет, за исключением немеланомного рака кожи или карциномы шейки матки in situ.
5. Известная непереносимость INZ-701 или любого из его вспомогательных веществ.
6. Неспособность или нежелание прекратить прием каких-либо запрещенных препаратов (примеры включают 1,25-дигидроксивитамин D, фосфаты, анти-FGF23 [например, буросумаб], кальцимиметики, кальцийсодержащие антациды, системные кортикостероиды, супрессоры ПТГ). Прекращение следует проводить только в том случае, если оно не считается вредным и указано лечащим врачом пациента.
7. Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании, не связанном с Инозимом, и/или получение любого другого исследуемого нового препарата в течение 5 периодов полувыведения после последней дозы другого исследуемого продукта или за 4 недели до первой дозы INZ-701, в зависимости от того, что дольше, или использование исследовательского устройства, через завершение участия в исследовании
8. Субъекты, которые беременны, пытаются забеременеть или кормят грудью
9. Субъекты, которые пытаются стать отцами ребенка