Säkerhetsstudie för att utvärdera bilaterala CNTF-implantat hos patienter med MacTel typ 2

Allmänna inkluderingskriterier

1. Deltagare från NTMT-03-studien måste ha genomfört månad-24-besöket
2. Deltagare i MacTel fas 1/2-förlängningsstudien (NTMT-01/02E) eller fas 3-studien måste lämna dessa studier innan de går in i den bilaterala implantatsäkerhetsstudien (NTMT-02B)
3. Deltagaren måste vara villig och kunna följa studieinstruktionerna och vara villig och kunna genomföra alla erforderliga studieprocedurer och besök
4. Deltagare måste vara villig och kunna tillhandahålla ett undertecknat informerat samtycke, samt skriftlig dokumentation i enlighet med relevanta lands- och lokala integritetskrav, t.ex. skriftligt dataskyddssamtycke
5. Kvinnor i fertil ålder måste samtycka till ett graviditetstest innan de går in i studien
6. En deltagares vägran att tillåta insamling av blodprover för analys av serum CNTF, serum Ab eller Nab till CNTF, Ab till NTC-201.6A-celler och Ab till DFHR-nivåer i ett öga kommer inte att utesluta deltagaren från studiedeltagandet

Okulära inklusionskriterier

1. Deltagaren måste ha en positiv diagnos av MacTel typ 2 med tecken på fluoresceinläckage som är typiskt för MacTel och minst en av de andra egenskaperna som inkluderar hyperpigmentering som ligger utanför en radie på 500 mikron från mitten av fovea, retinal opacifiering, kristallina avlagringar , rätvinkliga kärl eller inre/yttre lamellhålor i studieögat
2. Deltagaren måste ha stadig fixering i foveala eller parafoveala området i studieögat och tillräckligt tydliga media för fotografier av god kvalitet

Allmänna uteslutningskriterier

1. Kvinnor i fertil ålder (de som inte är kirurgiskt steriliserade eller postmenopausala, d.v.s. avsaknad av menstruation i 12 månader eller längre) får inte delta i studien om något av följande tillstånd föreligger:

   • Gravid (positivt graviditetstest vid besök 1 eller har för avsikt att bli gravid under studien)
   • Amning (ammande)
   • Gå inte med på att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet och fram till 90 dagar efter den senaste administreringen av studieläkemedlet (lämpliga preventivmedel är: hormonella - orala, implanterbara, transdermala eller injicerbara preventivmedel; mekaniska - spermiedödande medel i kombination med en barriär som kondom eller diafragma, intrauterin enhet [IUD] eller kirurgisk sterilisering av partner eller total sexuell avhållsamhet)
2. Deltagaren är för sjuk för att sannolikt slutföra hela studien, baserat på utredarens bedömning
3. Deltagare är enligt utredarens uppfattning inte lämplig för studiedeltagande
4. Deltagare med något screeninglaboratoriefynd (serumkemi, hematologi, urinanalys) som enligt utredaren inte är lämplig för studiedeltagande
5. Deltagaren har en historia eller aktuella bevis för allvarlig överkänslighet mot NT-501-implantatet
6. Deltagaren har en historia eller aktuella bevis på ett medicinskt tillstånd (systemisk eller oftalmisk sjukdom, metabolisk dysfunktion, fynd av fysisk undersökning eller kliniska laboratoriefynd) som enligt utredaren kan utesluta säker administrering av NT-501-implantatet eller vidhäftning till schemalagda studiebesök, säkert deltagande i studien eller påverka studiens resultat (t.ex. instabil eller progressiv kardiovaskulär, cerebral vaskulär, lung-, Parkinsons-, lever- eller njursjukdom; depression, cancer eller demenssjukdom

Okulära uteslutningskriterier

1. Deltagaren har en historia eller bevis på följande operationer/procedurer i studieögat, enligt bedömning vid besök 1, inklusive:

   • Submakulär kirurgi
   • Vitrektomi
   • Näthinneavlossning
   • Incisional glaukomoperation
   • Trabekulektomi eller trabekuloplastik
   • Kataraktkirurgi eller laserassisterad in situ keratomileusis (LASIK) utförd under de senaste 6 månaderna
2. Deltagaren har okontrollerat glaukom; eller okulär hypertoni, dvs IOP ≥ 25 mmHg i studieögat
3. Deltagaren har tecken på intraretinal eller subretinal neovaskularisering eller central serös korioretinopati i studieögat
4. Deltagaren har bevis på okulära störningar i studieögat av en svårighetsgrad som kan förvirra tolkningen av studieresultat, äventyra synskärpan eller kräva medicinsk eller kirurgisk ingrepp under studieperioden, inklusive retinal vaskulär ocklusion, allvarlig icke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati näthinneavlossning, makulärt hål, geografisk atrofi, intraretinal eller subretinal neovaskularisering, central serös chorio-retinopati, patologisk närsynthet
5. Deltagaren har en glaskroppsblödning i studieögat vid besök 1 (screening)
6. Deltagaren har en sfärisk motsvarighet till brytningsfelet i studieögat som visar mer än 8 dioptrier av närsynthet
7. Deltagaren har en historia eller bevis på penetrerande ögontrauma i studieögat
8. Deltagaren har ett förväntat behov av kataraktextraktion i studieögat inom 6 månader efter besök 1 (screening) såsom kortikal opacitet > standard 3, posterior subkapsulär opacitet > standard 2, eller en nukleär opacitet > standard 3 mätt på åldersrelaterad Eye Disease Study (AREDS) kliniskt linsgraderingssystem
9. Deltagaren har uveit, historia av uveit i något öga eller historia av okulärt herpesvirus i något öga
10. Deltagaren har genomgått en större operation under de senaste 6 månaderna (systemisk eller okulär i något öga) eller som sannolikt kommer att behöva större operation inom 6 månader efter besök 1 (screening)
11. Deltagaren har periokulär eller okulär/intraokulär infektion eller inflammation i något öga (såsom infektiös konjunktivit, keratit, sklerit, endoftalmit) inom 3 månader före besök 1 (screening)
12. Deltagaren har okulär hypotoni i båda ögat (<6 mmHg) som enligt utredaren skulle störa insättningen av NT-501-implantatet
13. Deltagaren har en historia av sklerit, skleral förtunning, periokulär, okulär eller intraokulär infektion eller inflammation, cikatriserande konjunktivala sjukdomar eller andra okulära tillstånd i studieögat som kan störa eller komplicera operationen i samband med NT-501implantatinsättning