Sikkerhetsstudie for å evaluere bilaterale CNTF-implantater hos personer med MacTel Type 2

Generelle inkluderingskriterier

1. Deltakere fra NTMT-03-studien må ha gjennomført måned-24-besøket
2. Deltaker i MacTel fase 1/2-utvidelsesstudien (NTMT-01/02E) eller fase 3-studien må forlate disse studiene før de går inn i den bilaterale implantatsikkerhetsstudien (NTMT-02B)
3. Deltakeren må være villig og i stand til å følge studieinstruksjonene og være villig og i stand til å fullføre alle nødvendige studieprosedyrer og besøk
4. Deltakeren må være villig og i stand til å gi et signert informert samtykke, samt skriftlig dokumentasjon i samsvar med relevante land og lokale personvernkrav, f.eks. skriftlig samtykke til databeskyttelse
5. Kvinner i fertil alder må samtykke til en graviditetstest før de deltar i studien
6. En deltakers avslag på å tillate innsamling av blodprøver for analyse av serum CNTF, serum Ab eller Nab til CNTF, Ab til NTC-201.6A-celler og Ab til DFHR-nivåer i ett øye, vil ikke utelukke deltakeren fra studiedeltakelse

Okulære inklusjonskriterier

1. Deltakeren må ha en positiv diagnose av MacTel type 2 med tegn på fluoresceinlekkasje som er typisk for MacTel og minst ett av de andre funksjonene som inkluderer hyperpigmentering som er utenfor en radius på 500 mikron fra midten av fovea, retinal opasifisering, krystallinske avleiringer , rettvinklede kar, eller indre/ytre lamellære hulrom i studieøyet
2. Deltakeren må ha jevn fiksering i foveal- eller parafovealområdet i studieøyet og tilstrekkelig klare medier for fotografier av god kvalitet

Generelle eksklusjonskriterier

1. Kvinner i fertil alder (de som ikke er kirurgisk sterilisert eller postmenopausale, dvs. fravær av menstruasjon i 12 måneder eller lenger) kan ikke delta i studien hvis noen av følgende forhold eksisterer:

   • Gravid (positiv graviditetstest ved besøk 1 eller har tenkt å bli gravid under studien)
   • Amming (ammende)
   • Ikke godta å bruke adekvate prevensjonsmetoder i løpet av studiens varighet og inntil 90 dager etter siste administrering av studiemedikamentet (adekvate prevensjonsmetoder er: hormonelle - orale, implanterbare, transdermale eller injiserbare prevensjonsmidler; mekanisk - spermicid i forbindelse med en barriere som kondom eller diafragma, intrauterin enhet [IUD] eller kirurgisk sterilisering av partner, eller total seksuell avholdenhet)
2. Deltakeren er for syk til å sannsynligvis fullføre hele studien, basert på etterforskerens vurdering
3. Deltaker, etter utrederens oppfatning, er ikke egnet for studiedeltakelse
4. Deltaker med noen laboratoriefunn (serumkjemi, hematologi, urinanalyse) som etter utforskeren ikke er egnet for studiedeltakelse
5. Deltakeren har en historie eller nåværende bevis på alvorlig overfølsomhet overfor NT-501-implantatet
6. Deltakeren har en historie eller nåværende bevis på en medisinsk tilstand (systemisk eller oftalmisk sykdom, metabolsk dysfunksjon, funn av fysisk undersøkelse eller kliniske laboratoriefunn) som etter etterforskeren kan utelukke sikker administrering av NT-501-implantatet eller overholdelse av planlagte studiebesøk, sikker deltakelse i studien eller påvirke resultatene av studien (f.eks. ustabil eller progressiv kardiovaskulær, cerebral vaskulær, lunge-, Parkinsons-, lever- eller nyresykdom; depresjon, kreft eller demens

Okulære eksklusjonskriterier

1. Deltakeren har en historie eller bevis på følgende operasjoner/prosedyrer i studieøyet, vurdert ved besøk 1, inkludert:

   • Submakulær kirurgi
   • Vitrektomi
   • Netthinneavløsning
   • Incisional glaukomoperasjon
   • Trabekulektomi eller trabekuloplastikk
   • Kataraktkirurgi eller laserassistert in situ keratomileusis (LASIK) utført i løpet av de siste 6 månedene
2. Deltaker har ukontrollert glaukom; eller okulær hypertensjon, dvs. IOP ≥ 25 mmHg i studieøyet
3. Deltakeren har tegn på intraretinal eller subretinal neovaskularisering eller sentral serøs chorioretinopati i studieøyet
4. Deltakeren har bevis på øyelidelser i studieøyet av en alvorlighetsgrad som kan forvirre tolkningen av studieresultatene, kompromittere synsskarphet eller kreve medisinsk eller kirurgisk intervensjon i løpet av studieperioden, inkludert retinal vaskulær okklusjon, alvorlig ikke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati , netthinneløsning, makulært hull, geografisk atrofi, intraretinal eller subretinal neovaskularisering, sentral serøs chorio-retinopati, patologisk nærsynthet
5. Deltaker har en glasslegemeblødning i studieøyet ved besøk 1 (Screening)
6. Deltakeren har en sfærisk ekvivalent av brytningsfeilen i studieøyet som viser mer enn 8 dioptrier av nærsynthet
7. Deltakeren har en historie eller bevis for penetrerende okulær traume i studieøyet
8. Deltakeren har et forventet behov for kataraktekstraksjon i studieøyet innen 6 måneder etter besøk 1 (screening) slik som kortikal opasitet > standard 3, bakre subkapsulær opasitet > standard 2, eller en nukleær opasitet > standard 3 målt på aldersrelatert AREDS (Eye Disease Study) klinisk linsegraderingssystem
9. Deltakeren har uveitt, historie med uveitt i et av øynene eller historie med okulær herpesvirus i begge øynene
10. Deltakeren har gjennomgått større operasjoner i løpet av de siste 6 månedene (systemisk eller okulær i begge øynene) eller som sannsynligvis vil trenge større operasjoner innen 6 måneder etter besøk 1 (screening)
11. Deltakeren har periokulær eller okulær/intraokulær infeksjon eller betennelse i et av øynene (som infeksiøs konjunktivitt, keratitt, skleritt, endoftalmitt) innen 3 måneder før besøk 1 (screening)
12. Deltakeren har okulær hypotensjon i begge øynene (<6 mmHg) som etter etterforskerens oppfatning vil forstyrre innsettingen av NT-501-implantatet
13. Deltakeren har en historie med skleritt, skleral tynning, periokulær, okulær eller intraokulær infeksjon eller betennelse, cicatrizing conjunctival sykdommer, andre okulære tilstander i studieøyet som kan forstyrre eller komplisere operasjonen forbundet med NT-501implantatinnsetting