Intravenös ACP-501 för familjär LCAT-brist (rhLCAT)

• INKLUSIONSKRITERIER:

Försökspersonen måste uppfylla alla följande inklusionskriterier för att vara berättigad till registrering i studien:

• Mer än eller lika med 18 år vid screening;
• Bekräftad FLD-diagnos genom genotypbekräftelse av en LCAT-mutation, som dokumenterats vid screening eller från tidigare testning;
• Historik med HDL-C < 15 mg/dL under det senaste året;
• Serumkreatinin > 3 mg/dL;
• Ökad njurdysfunktion som resulterar i ESRD;
• Kroniska samtidiga läkemedel måste vara stabila i minst 2 veckor före screening (till exempel lipidförändrande läkemedel och/eller ACE-hämmare som används för behandling av FLD).
• Försökspersonen är villig och kapabel att följa schemalagda studiebesök och kan tolerera studieprocedurer, inklusive infusioner varje vecka till varannan vecka under 1 år.
• Försökspersonen måste kunna tillhandahålla ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som anger att försökspersonen har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
• Försökspersonen kan för närvarande vara i dialys eller behöva dialys under studien

EXKLUSIONS KRITERIER:

Försökspersonen kommer inte att inkluderas i studien om han presenterar något av följande:

• Anamnes med febersjukdom inom 5 dagar före dosering;
• Aktiv icke-basalcells kutan malignitet som kräver operation, kemoterapi och/eller strålning under de senaste 12 månaderna.

OBSERVERA: Försökspersoner med lokaliserad prostatacancer under en uppmärksam behandlingsplan utan tecken på sjukdomsprogression under det senaste året kan delta i studien om de godkänns av utredaren och sponsorn eller utses.

OBS: Försökspersoner som diagnostiserats med basalcellscancer i huden under de senaste 12 månaderna måste få adekvat behandling för sin basalcellscancer innan randomisering.

• Aktuellt dokumenterat drog- eller alkoholmissbruk som skulle störa försökspersonens efterlevnad av studieprocedurer;
• Behandling med ett prövningsläkemedel inom 28 dagar före dosering.
• Känd överkänslighet mot heparin eller IV-infusionsutrustning, plast, lim eller silikon eller känd historia av hypotoni eller reaktioner på infusionsstället vid IV-administrering.
• Andra allvarliga akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd eller laboratorieavvikelser som kan öka risken förknippad med deltagande i försök eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av försöksresultat och, enligt utredarens bedömning, skulle göra försökspersonen olämplig för inträde in i denna rättegång eller äventyra försökspersonens förmåga att fortsätta med rättegångens procedurer.