ACP-501 intraveineux pour le déficit familial en LCAT (rhLCAT)

• CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Le sujet doit répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligible à l'inscription à l'étude :

• Supérieur ou égal à 18 ans lors de la sélection ;
• Diagnostic FLD confirmé par la confirmation du génotype d'une mutation LCAT, comme documenté lors du dépistage ou lors de tests précédents ;
• Antécédents de HDL-C < 15 mg/dL au cours de la dernière année ;
• Créatinine sérique > 3 mg/dL ;
• Augmentation de la dysfonction rénale entraînant une insuffisance rénale terminale ;
• Les médicaments concomitants chroniques doivent être stables pendant au moins 2 semaines avant le dépistage (par exemple, les médicaments modifiant les lipides et/ou les inhibiteurs de l'ECA utilisés pour le traitement de la FLD).
• - Le sujet est disposé et capable de se conformer aux visites d'étude prévues et est capable de tolérer les procédures d'étude, y compris les perfusions hebdomadaires à toutes les deux semaines sur 1 an.
• Le sujet doit être en mesure de fournir un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le sujet a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
• Le sujet peut être actuellement sous dialyse ou nécessiter une dialyse pendant l'étude

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Le sujet ne sera pas inclus dans l'étude s'il présente l'un des éléments suivants :

• Antécédents de maladie fébrile dans les 5 jours précédant l'administration ;
• Malignité cutanée active non basocellulaire nécessitant une intervention chirurgicale, une chimiothérapie et/ou une radiothérapie au cours des 12 derniers mois.

REMARQUE : Les sujets atteints d'un cancer de la prostate localisé dans le cadre d'un plan de traitement sous surveillance sans signe de progression de la maladie au cours de l'année écoulée peuvent participer à l'étude s'ils sont approuvés par l'investigateur et le sponsor ou la personne désignée.

REMARQUE : Les sujets diagnostiqués avec un carcinome basocellulaire de la peau au cours des 12 derniers mois doivent recevoir un traitement adéquat pour leur carcinome basocellulaire de la peau avant la randomisation.

• Abus actuel de drogue ou d'alcool documenté qui interférerait avec la conformité du sujet aux procédures de l'étude ;
• Traitement avec un médicament expérimental dans les 28 jours précédant l'administration.
• Hypersensibilité connue à l'héparine ou au matériel de perfusion IV, au plastique, à l'adhésif ou au silicone ou antécédents connus d'hypotension ou de réactions au site de perfusion avec l'administration IV.
• Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'essai ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'essai et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapproprié pour l'entrée dans cet essai ou compromettre la capacité du sujet à poursuivre les procédures de l'essai.