Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimonsisäinen ACP-501 familiaaliseen LCAT-puutteeseen (rhLCAT)

tiistai 7. toukokuuta 2024 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

ACP-501:tä (ihmisen rekombinanttilesitiini:kolesteroliasyylitransferaasi [rhLCAT]) saaneelta henkilöltä kerättyjen näytteiden analyysi

Tausta:

  • HDL-lipoproteiini eli hyvä kolesteroli siirtää kolesterolin valtimoiden seinämistä takaisin maksaan. Veren entsyymi, joka tunnetaan nimellä LCAT, ylläpitää HDL-tasoja ja auttaa poistamaan kolesterolia kehosta. Perheellinen LCAT-puutos (FLD) on geneettinen sairaus, joka johtaa LCAT:n alhaiseen tasoon tai täydelliseen puuttumiseen. FLD-potilailla on usein munuaisongelmia, ja he voivat kehittää munuaisten vajaatoimintaa. Tutkijat uskovat, että FLD:n kliiniset ongelmat voidaan estää tai jopa kääntää korvaamalla viallinen entsyymi.
  • Ei ole olemassa lääkkeitä, jotka lisäävät LCAT:tä. Se on valmistettava keinotekoisesti ja infusoitava kehoon. Keinotekoista LCAT:ta kutsutaan rekombinantti ihmisen LCAT:ksi tai ACP-501:ksi. Tutkijat haluavat nähdä, kuinka hyvin se toimii yhdellä henkilöllä, jolla on FLD ja huono munuaisten toiminta.

Tavoitteet:

- Katsoa, ​​voiko ACP-501 parantaa FLD:n oireita.

Kelpoisuus:

- Yksi henkilö (tutkimuksen osallistuja), jolla on FLD.

Design:

  • Osallistuja seulotaan fyysisellä kokeella ja sairaushistorialla. Verinäytteitä otetaan.
  • Osallistuja saa ACP-501:n ja pysyy sairaalassa 24 tuntia säännöllisiä verikokeita varten. Osallistuja voi jäädä sairaalaan tai palata päivittäisille klinikkakäynneille, kunnes on aika ottaa seuraava annos. Toinen annos annetaan päivänä 4 tai 8.
  • Jos optimaalista annosta ei ole vielä tunnistettu, kolmas annos annetaan 7 päivää toisen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja menee sitten kotiin, mutta hänen on palattava sairaalaan ACP-501-infuusioita ja verikokeita varten 1 tai 2 viikon välein tarpeen mukaan. Kolmen kuukauden välein osallistujalla on täydellinen klinikkakäynti verikokeineen ja muineen tutkimuksineen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimuksen ensisijainen tavoite oli käyttää ACP-501:tä (rekombinantti LCAT - rhLCAT) laajennettuna pääsyprotokollana yhdelle nimetylle henkilölle, jolla on suvullinen LCAT-puutos (FLD), toivoen hidastaa tai estää munuaisten vajaatoiminnan etenemistä ja eliminoida dialyysin tarve. Tämä oli ensimmäinen ihmisillä tehty ACP-501-tutkimus (rhLCAT) FLD-potilaalla. rhLCAT:n turvallisuus ja siedettävyys arvioitiin useiden infuusioiden jälkeen. Arvioitiin myös rhLCAT:n farmakokinetiikka (PK) ja sen vaikutus HDL-C- ja HDL-alapopulaatioiden farmakodynamiikkaan (PD). PK- ja PD-parametrien kesto vaikuttaa tuleviin toistuvaannostutkimuksiin annoksen (mg/kg) ja annosteluvälin osalta. Nykyinen protokolla täydensi ensisijaisen vastalauseen ja on siirtynyt kerättyjen näytteiden toissijaiseen analyysiin. FLD on äärimmäisen harvinainen geneerinen sairaus, ja uusia vaiheen 1 kokeita suunnitella on liian vähän, ja nämä pitkittäiset näytteet, jotka osoittavat normaalin HDL:n esiintymisen mahdollisten biomarkkerien kanssa, ovat hyödyllisiä ja voivat auttaa ohjaamaan pienen lopullisen vaiheen II/II suunnittelua. oikeudenkäyntiä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 100 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Yksittäinen potilas

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Tutkittavan on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit, jotta hän voi osallistua tutkimukseen:

  • Yli tai yhtä suuri kuin 18 vuotta seulonnassa;
  • Vahvistettu FLD-diagnoosi LCAT-mutaation genotyyppivarmistuksella, kuten seulonnassa tai aiemmissa testeissä on dokumentoitu;
  • HDL-kolesterolin historia < 15 mg/dl viimeisen vuoden aikana;
  • Seerumin kreatiniini > 3 mg/dl;
  • Lisääntyvä munuaisten vajaatoiminta, joka johtaa ESRD:hen;
  • Kroonisten samanaikaisten lääkkeiden on oltava stabiileja vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa (esimerkiksi lipidejä muuttavat lääkkeet ja/tai ACE:n estäjät, joita käytetään FLD:n hoitoon).
  • Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja opintokäyntejä ja pystyy sietämään tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien viikoittain tai kahdesti viikossa annettavat infuusiot yli vuoden ajan.
  • Tutkittavan on kyettävä toimittamaan henkilökohtaisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että tutkittavalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
  • Kohde voi olla parhaillaan dialyysihoidossa tai tarvita dialyysihoitoa tutkimuksen aikana

POISTAMISKRITEERIT:

Tutkittavaa ei oteta mukaan tutkimukseen, jos hän esittää jotakin seuraavista:

  • Kuumesairaus 5 päivän aikana ennen annostelua;
  • Aktiivinen ei-tyvisoluinen ihon maligniteetti, joka vaatii leikkausta, kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa viimeisten 12 kuukauden aikana.

HUOMAUTUS: Koehenkilöt, joilla on paikallinen eturauhassyöpä ja jotka ovat valppaana odottavan hoitosuunnitelman alaisia ​​ilman näyttöä taudin etenemisestä viimeisen vuoden aikana, voivat osallistua tutkimukseen, jos tutkija ja sponsori tai nimetty henkilö ovat hyväksyneet sen.

HUOMAUTUS: Potilaiden, joilla on diagnosoitu ihon tyvisolusyöpä viimeisen 12 kuukauden aikana, on saatava riittävä hoito tyvisolukarsinoomaansa ennen satunnaistamista.

  • Nykyinen dokumentoitu huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, joka häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimusmenettelyissä;
  • Hoito tutkimuslääkkeellä 28 päivän sisällä ennen annostelua.
  • Tunnettu yliherkkyys hepariinille tai suonensisäiselle infuusiovälineelle, muoville, liima-aineelle tai silikonille tai tunnettu hypotensio tai infuusiokohdan reaktio suonensisäisen annon yhteydessä.
  • Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tutkijan harkinnan mukaan tekisi koehenkilöstä sopimattoman pääsyn osallistua tähän tutkimukseen tai vaarantaa tutkittavan kyvyn jatkaa kokeen menettelyjä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
1
Tämä on laajennettu käyttöprotokolla nimetylle aiheelle.
Lääke: Rekombinantti LCAT
iv-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HDL
Aikaikkuna: viikoittain
Lisääntynyt
viikoittain

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LCAT
Aikaikkuna: viikoittain
Lisääntynyt
viikoittain

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2013

Opintojen valmistuminen

Torstai 12. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 18. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 130060
  • 13-H-0060

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen LCAT-puutos

Kliiniset tutkimukset Rekombinantti LCAT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa