Intravenózní ACP-501 pro familiární deficit LCAT (rhLCAT)

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Subjekt musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby byl způsobilý k zápisu do studie:

• Větší nebo rovno 18 let při screeningu;
• Potvrzená diagnóza FLD prostřednictvím potvrzení genotypu mutace LCAT, jak bylo zdokumentováno při screeningu nebo z předchozího testování;
• Historie HDL-C < 15 mg/dl za poslední rok;
• Sérový kreatinin > 3 mg/dl;
• Zvyšující se renální dysfunkce vedoucí k ESRD;
• Chronická souběžná medikace musí být stabilní alespoň 2 týdny před screeningem (například léky ovlivňující lipidy a/nebo ACE inhibitory používané k léčbě FLD).
• Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plánované studijní návštěvy a je schopen tolerovat studijní postupy, včetně týdenních až dvoutýdenních infuzí po dobu 1 roku.
• Subjekt musí být schopen poskytnout osobně podepsaný a datovaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech příslušných aspektech studie.
• Subjekt může být aktuálně na dialýze nebo může vyžadovat dialýzu během studie

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Subjekt nebude zařazen do studie, pokud předloží některý z následujících bodů:

• Horečnaté onemocnění v anamnéze během 5 dnů před podáním dávky;
• Aktivní nebazocelulární kožní malignita vyžadující chirurgický zákrok, chemoterapii a/nebo ozařování v posledních 12 měsících.

POZNÁMKA: Subjekty s lokalizovanou rakovinou prostaty v rámci plánu léčby s pozorným čekáním bez důkazů progrese onemocnění v posledním roce se mohou zúčastnit studie, pokud to schválí zkoušející a sponzor nebo pověřená osoba.

POZNÁMKA: Subjekty, u kterých byl diagnostikován bazaliom kůže během posledních 12 měsíců, musí před randomizací dostat adekvátní léčbu pro jejich bazocelulární karcinom.

• Současné dokumentované zneužívání drog nebo alkoholu, které by narušovalo dodržování studijních postupů ze strany subjektu;
• Léčba zkoumaným lékem během 28 dnů před podáním dávky.
• Známá přecitlivělost na heparin nebo IV infuzní zařízení, plasty, lepidlo nebo silikon nebo známá anamnéza hypotenze nebo reakce v místě infuze při IV aplikaci.
• Jiný závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že subjekt není vhodný pro vstup do tohoto hodnocení nebo ohrozit schopnost subjektu pokračovat v postupech hodnocení.