Intravenøs ACP-501 for familiær LCAT-mangel (rhLCAT)

• INKLUSJONSKRITERIER:

Emnet må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å være kvalifisert for påmelding til studiet:

• Større enn eller lik 18 år ved screening;
• Bekreftet FLD-diagnose gjennom genotypebekreftelse av en LCAT-mutasjon, som dokumentert ved screening eller fra tidligere testing;
• Historie med HDL-C < 15 mg/dL det siste året;
• Serumkreatinin > 3 mg/dL;
• Økende nyredysfunksjon som resulterer i ESRD;
• Kroniske samtidige medisiner må være stabile i minst 2 uker før screening (for eksempel lipidsandrende legemidler og/eller ACE-hemmere som brukes til behandling av FLD).
• Forsøkspersonen er villig og i stand til å overholde planlagte studiebesøk og er i stand til å tolerere studieprosedyrer, inkludert ukentlige til to-ukentlige infusjoner over 1 år.
• Forsøkspersonen må kunne levere et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
• Forsøkspersonen kan være i dialyse eller trenge dialyse under studien

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Forsøkspersonen vil ikke bli inkludert i studien hvis han presenterer noe av følgende:

• Anamnese med febersykdom innen 5 dager før dosering;
• Aktiv ikke-basalcelle kutan malignitet som krever kirurgi, kjemoterapi og/eller stråling de siste 12 månedene.

MERK: Forsøkspersoner med lokalisert prostatakreft under en påpasselig behandlingsplan uten bevis på sykdomsprogresjon det siste året kan delta i studien hvis de godkjennes av etterforskeren og sponsoren eller utpekt.

MERK: Personer som er diagnostisert med basalcellekarsinom i huden i løpet av de siste 12 månedene, må få adekvat behandling for sitt basalcellehudkarsinom før randomisering.

• Aktuelt dokumentert narkotika- eller alkoholmisbruk som ville forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av studieprosedyrer;
• Behandling med et undersøkelsesmiddel innen 28 dager før dosering.
• Kjent overfølsomhet overfor heparin eller IV-infusjonsutstyr, plast, lim eller silikon eller kjent historie med hypotensjon eller reaksjoner på infusjonsstedet ved IV-administrasjon.
• Andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med prøvedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av prøveresultatene og, etter etterforskerens vurdering, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for innreise inn i denne rettssaken eller kompromittere forsøkspersonens evne til å fortsette med prosedyrene for rettssaken.