家族性 LCAT 缺陷症 (rhLCAT) 静脉注射 ACP-501

• 纳入标准：

受试者必须满足以下所有纳入标准才有资格参加研究：

• 筛选时大于或等于 18 岁；
• 通过 LCAT 突变的基因型确认来确认 FLD 诊断，如筛选时或之前的测试所记录的那样；
• 过去一年 HDL-C < 15 mg/dL 的病史；
• 血清肌酐 > 3 毫克/分升；
• 增加肾功能不全导致 ESRD；
• 慢性合并用药必须在筛选前稳定至少 2 周（例如，用于治疗 FLD 的脂质改变药物和/或 ACE 抑制剂）。
• 受试者愿意并能够遵守预定的研究访问，并且能够耐受研究程序，包括 1 年内每周至每两周输注一次。
• 受试者必须能够提供一份亲笔签名并注明日期的知情同意书，表明受试者已被告知研究的所有相关方面。
• 受试者目前可能正在接受透析或在研究期间需要透析

排除标准：

如果受试者出现以下任何一项，则受试者将不会被纳入研究：

• 给药前 5 天内有发热性疾病史；
• 在过去 12 个月内需要手术、化疗和/或放疗的活动性非基底细胞皮肤恶性肿瘤。

注意：在观察等待治疗计划下患有局限性前列腺癌的受试者在过去一年中没有疾病进展的证据，如果得到研究者和申办者或指定人员的批准，则可以参加该研究。

注意：在过去 12 个月内被诊断患有皮肤基底细胞癌的受试者必须在随机化之前接受足够的基底细胞皮肤癌治疗。

• 当前记录的药物或酒精滥用会干扰受试者遵守研究程序；
• 在给药前 28 天内用研究药物治疗。
• 已知对肝素或 IV 输注设备、塑料、粘合剂或硅胶过敏，或已知的低血压史或 IV 给药输注部位反应。
• 其他严重的急性或慢性医学或精神疾病或实验室异常，可能会增加与试验参与或研究产品给药相关的风险，或可能会干扰试验结果的解释，并且根据研究者的判断，会使受试者不适合进入进入该试验或损害受试者继续试验程序的能力。