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가족성 LCAT 결핍(rhLCAT)에 대한 정맥 ACP-501

2026년 6월 4일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

ACP-501(Human Recombinant Lecithin:Cholesterol Acyltransferase[rhLCAT])을 투여받은 피험자로부터 채취한 샘플 분석

배경:

  • HDL(고밀도 지단백) 또는 좋은 콜레스테롤은 콜레스테롤을 동맥벽에서 간으로 다시 이동시킵니다. LCAT로 알려진 혈액 효소는 HDL 수치를 유지하고 신체에서 콜레스테롤을 제거하는 데 도움을 줍니다. 가족성 LCAT 결핍증(FLD)은 LCAT 수치가 낮거나 아예 없는 유전 질환입니다. FLD 환자는 종종 신장 문제가 있으며 신부전이 발생할 수 있습니다. 연구자들은 결함이 있는 효소를 대체함으로써 FLD의 임상적 문제를 예방하거나 되돌릴 수 있다고 생각합니다.
  • LCAT를 증가시키는 약물은 없습니다. 인위적으로 만들어 몸에 주입해야 합니다. 인공 LCAT는 재조합 인간 LCAT 또는 ACP-501이라고 합니다. 연구자들은 FLD와 신장 기능이 좋지 않은 한 사람에게 그것이 얼마나 잘 작용하는지 보고 싶어합니다.

목표:

- ACP-501이 FLD 증상을 호전시킬 수 있는지 알아보기 위해.

적임:

- FLD를 가진 1명(연구 참여자).

설계:

  • 참가자는 신체 검사 및 병력으로 선별됩니다. 혈액 샘플을 수집합니다.
  • 참가자는 ACP-501을 받고 정기적인 혈액 검사를 위해 24시간 동안 병원에 머물게 됩니다. 참가자는 병원에 머물거나 다음 투여 시간이 될 때까지 매일 클리닉 방문을 위해 돌아올 수 있습니다. 두 번째 용량은 4일차 또는 8일차에 제공됩니다.
  • 최적 용량이 아직 확인되지 않은 경우 2차 접종 후 7일 후에 3차 접종을 합니다.
  • 그런 다음 참가자는 집으로 돌아가지만 필요에 따라 1주 또는 2주마다 ACP-501 주입 및 혈액 검사를 위해 병원으로 돌아와야 합니다. 3개월마다 참가자는 혈액 검사 및 기타 연구를 통해 전체 클리닉을 방문합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 가족성 LCAT 결핍증(FLD)이 있는 명명된 피험자 한 명을 위해 ACP-501(재조합 LCAT - rhLCAT)을 확장 액세스 프로토콜로 사용하는 것이었습니다. 투석의 필요성. 이것은 FLD 환자를 대상으로 한 ACP-501(rhLCAT)에 대한 최초의 인체 연구였습니다. rhLCAT의 안전성과 내약성은 다중 주입 후에 평가되었습니다. rhLCAT의 약동학(PK)과 HDL-C 및 HDL 하위 집단의 약력학(PD)에 미치는 영향도 평가했습니다. PK 및 PD 매개변수의 기간은 용량(mg/kg) 및 투여 간격과 관련하여 향후 다중 투여 연구에 알려줄 것입니다. 현재 프로토콜은 1차 반대를 완료하고 수집된 샘플의 2차 분석으로 이동했습니다. FLD는 극히 드문 일반 질환이며 추가 1상 시험을 설계하기에는 피험자가 너무 적습니다. 가능한 바이오마커와 함께 정상 HDL의 모습을 보여주는 이러한 종적 샘플은 도움이 될 것이며 소규모 최종 2/2상 설계를 안내하는 데 도움이 될 수 있습니다. 재판.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

1

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

단일 환자

설명

  • 포함 기준:

피험자는 연구에 등록할 수 있는 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 스크리닝 시 18세 이상;
  • 스크리닝 시 또는 이전 테스트에서 문서화된 LCAT 돌연변이의 유전자형 확인을 통해 확인된 FLD 진단
  • 지난 1년 동안 HDL-C < 15 mg/dL 이력;
  • 혈청 크레아티닌 > 3 mg/dL;
  • ESRD를 초래하는 증가하는 신장 기능 장애;
  • 만성 병용 약물은 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다(예: FLD 치료에 사용되는 지질 변경 약물 및/또는 ACE 억제제).
  • 피험자는 예정된 연구 방문에 따를 의지와 능력이 있고 1년에 걸쳐 매주에서 격주로 주입하는 것을 포함하는 연구 절차를 견딜 수 있습니다.
  • 피험자는 피험자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명하고 날짜가 기재된 사전 동의 문서를 제공할 수 있어야 합니다.
  • 피험자는 현재 투석 중이거나 연구 중에 투석이 필요할 수 있습니다.

제외 기준:

피험자는 다음 중 하나를 제시하는 경우 연구에 포함되지 않습니다.

  • 투약 전 5일 이내의 열병 병력;
  • 지난 12개월 동안 수술, 화학 요법 및/또는 방사선이 필요한 활동성 비기저 세포 피부 악성 종양.

참고: 작년에 질병 진행의 증거 없이 주의 깊은 대기 치료 계획에 따라 국소 전립선암을 가진 피험자는 조사자, 후원자 또는 지정인이 승인한 경우 연구에 참여할 수 있습니다.

참고: 지난 12개월 이내에 피부의 기저 세포 암종 진단을 받은 피험자는 무작위 배정 전에 기저 세포 피부 암종에 대한 적절한 치료를 받아야 합니다.

  • 피험자의 연구 절차 준수를 방해하는 현재 문서화된 약물 또는 알코올 남용;
  • 투약 전 28일 이내에 시험용 약물로 치료.
  • 헤파린 또는 IV 주입 장비, 플라스틱, 접착제 또는 실리콘에 대해 알려진 과민성 또는 알려진 저혈압 병력 또는 IV 투여 시 주입 부위 반응.
  • 시험 참여 또는 시험 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 시험 결과의 해석을 방해할 수 있고 시험자의 판단에 따라 피험자를 등록에 부적절하게 만들 수 있는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상 이 재판에 참여하거나 재판 절차를 계속할 수 있는 피험자의 능력을 손상시킵니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
1
이것은 명명된 대상에 대한 확장된 사용 프로토콜입니다.
의약품: 재조합 LCAT
IV 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HDL
기간: 주간
증가
주간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LCAT
기간: 주간
증가
주간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 1월 24일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 12일

연구 완료

2013년 12월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 3일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 22일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 130060
  • 13-H-0060

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

이는 단일 환자에 대한 확장된 접근 연구입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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