Внутривенный ACP-501 при семейном дефиците LCAT (rhLCAT)

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект должен соответствовать всем следующим критериям включения, чтобы иметь право на участие в исследовании:

• Больше или равно 18 годам на момент скрининга;
• Подтвержденный диагноз FLD путем подтверждения генотипа мутации LCAT, как это было задокументировано при скрининге или в результате предыдущего тестирования;
• История HDL-C < 15 мг/дл за последний год;
• креатинин сыворотки > 3 мг/дл;
• Усиление почечной дисфункции, приводящее к терминальной стадии почечной недостаточности;
• Хронические сопутствующие препараты должны быть стабильными в течение как минимум 2 недель до скрининга (например, препараты, изменяющие уровень липидов, и/или ингибиторы АПФ, используемые для лечения ФЛД).
• Субъект желает и может соблюдать запланированные учебные визиты и может переносить исследовательские процедуры, включая еженедельные или двухнедельные инфузии в течение 1 года.
• Субъект должен быть в состоянии предоставить лично подписанный и датированный документ информированного согласия, указывающий, что субъект был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
• Субъект может в настоящее время находиться на диализе или нуждаться в диализе во время исследования.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект не будет включен в исследование, если у него возникнет любое из следующего:

• История лихорадки заболевания в течение 5 дней до дозирования;
• Активное небазальноклеточное злокачественное новообразование кожи, требующее хирургического вмешательства, химиотерапии и/или лучевой терапии в течение последних 12 месяцев.

ПРИМЕЧАНИЕ. Субъекты с локализованным раком предстательной железы, получающие план лечения с выжидательным наблюдением и не имеющие признаков прогрессирования заболевания за последний год, могут участвовать в исследовании, если это одобрено исследователем и спонсором или уполномоченным лицом.

ПРИМЕЧАНИЕ. Субъекты, у которых в течение последних 12 месяцев диагностирован базально-клеточный рак кожи, должны пройти адекватное лечение базально-клеточного рака кожи до рандомизации.

• Текущее задокументированное злоупотребление наркотиками или алкоголем, которое может помешать соблюдению субъектом процедур исследования;
• Лечение исследуемым препаратом в течение 28 дней до введения дозы.
• Известная гиперчувствительность к гепарину или оборудованию для внутривенных инфузий, пластику, клею или силикону или известная история гипотензии или реакций в месте введения при внутривенном введении.
• Другое тяжелое острое или хроническое медицинское или психиатрическое заболевание или отклонение лабораторных показателей, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или введением исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, могут сделать субъекта неприемлемым для включения участвовать в этом испытании или поставить под угрозу способность субъекта продолжать процедуры испытания.