Intravenøs ACP-501 til familiær LCAT-mangel (rhLCAT)

• INKLUSIONSKRITERIER:

Emnet skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at være berettiget til tilmelding til undersøgelsen:

• Større end eller lig med 18 år ved screening;
• Bekræftet FLD-diagnose gennem genotypebekræftelse af en LCAT-mutation, som dokumenteret ved screening eller fra tidligere test;
• Anamnese med HDL-C < 15 mg/dL det seneste år;
• Serumkreatinin > 3 mg/dL;
• Stigende nyreinsufficiens resulterer i ESRD;
• Kronisk samtidig medicin skal være stabil i mindst 2 uger før screening (f.eks. lipidændrende lægemidler og/eller ACE-hæmmere anvendt til behandling af FLD).
• Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde planlagte studiebesøg og er i stand til at tolerere undersøgelsesprocedurer, herunder ugentlige til to-ugentlige infusioner over 1 år.
• Forsøgspersonen skal kunne levere et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der angiver, at forsøgspersonen er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
• Forsøgspersonen kan i øjeblikket være i dialyse eller kræve dialyse under undersøgelsen

EXKLUSIONSKRITERIER:

Forsøgsperson vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen, hvis han præsenterer for et af følgende:

• Anamnese med febril sygdom inden for 5 dage før dosering;
• Aktiv ikke-basalcellet kutan malignitet, der kræver operation, kemoterapi og/eller stråling inden for de seneste 12 måneder.

BEMÆRK: Forsøgspersoner med lokaliseret prostatacancer under en vagtsom-ventende behandlingsplan uden tegn på sygdomsprogression inden for det seneste år kan deltage i undersøgelsen, hvis de godkendes af investigator og sponsor eller udpeget.

BEMÆRK: Forsøgspersoner, der er diagnosticeret med basalcellekarcinom i huden inden for de seneste 12 måneder, skal modtage passende behandling for deres basalcellehudcarcinom før randomisering.

• Aktuelt dokumenteret stof- eller alkoholmisbrug, der ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsesprocedurer;
• Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før dosering.
• Kendt overfølsomhed over for heparin eller IV-infusionsudstyr, plastik, klæbemiddel eller silikone eller kendt historie med hypotension eller reaktioner på infusionsstedet ved IV-administration.
• Andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med forsøgsdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​forsøgsresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre forsøgspersonen uegnet til adgang ind i denne retssag eller kompromittere forsøgspersonens evne til at fortsætte med retssagen.