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ACP-501 endovenoso per deficit familiare di LCAT (rhLCAT)

29 maggio 2026 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Analisi dei campioni raccolti da un soggetto che ha ricevuto ACP-501 (lecitina ricombinante umana: colesterolo aciltransferasi [rhLCAT])

Sfondo:

  • Le lipoproteine ​​ad alta densità (HDL), o colesterolo buono, spostano il colesterolo dalle pareti delle arterie al fegato. Un enzima del sangue noto come LCAT mantiene i livelli di HDL e aiuta a rimuovere il colesterolo dal corpo. Il deficit familiare di LCAT (FLD) è una malattia genetica che si traduce in bassi livelli o totale assenza di LCAT. Le persone con FLD hanno spesso problemi ai reni e possono sviluppare insufficienza renale. I ricercatori pensano che i problemi clinici della FLD possano essere prevenuti o addirittura invertiti sostituendo l'enzima difettoso.
  • Non ci sono farmaci che aumentano LCAT. Deve essere prodotto artificialmente e infuso nel corpo. L'LCAT artificiale è chiamato LCAT umano ricombinante o ACP-501. I ricercatori vogliono vedere come funziona in una persona con FLD e scarsa funzionalità renale.

Obiettivi:

- Per vedere se ACP-501 può migliorare i sintomi della FLD.

Eleggibilità:

- Una persona (il partecipante allo studio) con FLD.

Progetto:

  • Il partecipante verrà selezionato con un esame fisico e una storia medica. Saranno raccolti campioni di sangue.
  • Il partecipante riceverà ACP-501 e rimarrà in ospedale per 24 ore per esami del sangue regolari. Il partecipante può rimanere in ospedale o tornare per le visite cliniche giornaliere fino al momento della dose successiva. La seconda dose verrà somministrata il giorno 4 o il giorno 8.
  • Se non è stata ancora identificata una dose ottimale, verrà somministrata una terza dose 7 giorni dopo la seconda dose.
  • Il partecipante tornerà quindi a casa, ma dovrà tornare in ospedale per le infusioni ACP-501 e gli esami del sangue ogni 1 o 2 settimane, secondo necessità. Ogni 3 mesi, il partecipante avrà una visita clinica completa con esami del sangue e altri studi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo obiettivo primario dello studio era utilizzare ACP-501 (LCAT ricombinante - rhLCAT) come protocollo di accesso esteso per un soggetto nominato con deficit familiare di LCAT (FLD) con la speranza di rallentare o prevenire la progressione della disfunzione renale ed eliminare la necessità della dialisi. Questo è stato il primo studio sull'uomo di ACP-501 (rhLCAT) in un soggetto con FLD. La sicurezza e la tollerabilità di rhLCAT sono state valutate dopo infusioni multiple. Sono stati valutati anche la farmacocinetica (PK) di rhLCAT e il suo effetto sulla farmacodinamica (PD) delle sottopopolazioni HDL-C e HDL. La durata dei parametri PK e PD informerà i futuri studi sulla dose multipla rispetto alla dose (mg/kg) e all'intervallo di somministrazione. L'attuale protocollo ha completato l'obiezione primaria ed è passato all'analisi secondaria dei campioni raccolti. La FLD è una malattia generica estremamente rara e ci sono troppo pochi soggetti per progettare ulteriori studi di fase 1 e questi campioni longitudinali che dimostrano l'aspetto di HDL normale insieme a possibili biomarcatori saranno utili e possono aiutare a guidare la progettazione di una piccola fase definitiva II/II processo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Singolo paziente

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Il soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per essere idoneo all'iscrizione allo studio:

  • Maggiore o uguale a 18 anni allo screening;
  • Diagnosi FLD confermata attraverso la conferma del genotipo di una mutazione LCAT, come documentato allo screening o da test precedenti;
  • Storia di HDL-C < 15 mg/dL nell'ultimo anno;
  • Creatinina sierica > 3 mg/dL;
  • Aumento della disfunzione renale con conseguente ESRD;
  • I farmaci concomitanti cronici devono essere stabili per almeno 2 settimane prima dello screening (ad esempio, farmaci che alterano i lipidi e/o ACE-inibitori utilizzati per il trattamento della FLD).
  • - Il soggetto è disposto e in grado di rispettare le visite di studio programmate ed è in grado di tollerare le procedure di studio, comprese le infusioni da settimanali a bisettimanali nell'arco di 1 anno.
  • Il soggetto deve essere in grado di fornire un documento di consenso informato firmato e datato personalmente indicando che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  • Il soggetto potrebbe essere attualmente in dialisi o richiedere la dialisi durante lo studio

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Il soggetto non sarà incluso nello studio se presenta uno dei seguenti:

  • Storia di malattia febbrile nei 5 giorni precedenti la somministrazione;
  • Tumore cutaneo non basocellulare attivo che ha richiesto intervento chirurgico, chemioterapia e/o radioterapia negli ultimi 12 mesi.

NOTA: I soggetti con carcinoma prostatico localizzato nell'ambito di un piano di trattamento in vigile attesa senza evidenza di progressione della malattia nell'ultimo anno possono partecipare allo studio se approvato dallo sperimentatore e sponsor o designato.

NOTA: i soggetti con diagnosi di carcinoma basocellulare della pelle negli ultimi 12 mesi devono ricevere un trattamento adeguato per il carcinoma basocellulare della pelle prima della randomizzazione.

  • Attuale abuso documentato di droghe o alcol che interferirebbe con la conformità del soggetto alle procedure dello studio;
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 28 giorni prima della somministrazione.
  • Ipersensibilità nota all'eparina o alle apparecchiature per infusione endovenosa, alla plastica, all'adesivo o al silicone o anamnesi nota di ipotensione o reazioni al sito di infusione con somministrazione endovenosa.
  • Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione alla sperimentazione o alla somministrazione di prodotti sperimentali o possono interferire con l'interpretazione dei risultati della sperimentazione e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il soggetto non idoneo per l'ingresso in questo processo o compromettere la capacità del soggetto di continuare con le procedure del processo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1
Questo è un protocollo di utilizzo esteso per un soggetto con nome.
Droga: LCAT ricombinante
infusione ev

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
HDL
Lasso di tempo: settimanalmente
È aumentato
settimanalmente

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LCA
Lasso di tempo: settimanalmente
È aumentato
settimanalmente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2013

Completamento dello studio

12 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

22 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 130060
  • 13-H-0060

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questo è uno studio ad accesso ampliato per un singolo paziente.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit familiare di LCAT

Prove cliniche su LCAT ricombinante

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