Intravénás ACP-501 családi LCAT-hiány esetén (rhLCAT)
2026. szeptember 10. frissítette: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Az ACP-501-et (humán rekombináns lecitin: koleszterin-aciltranszferáz [rhLCAT]) kapott alanytól vett minták elemzése
Háttér:
- A nagy sűrűségű lipoprotein (HDL) vagy a jó koleszterin a koleszterint az artériák falából visszamozgatja a májba. Az LCAT néven ismert vérenzim fenntartja a HDL-szintet, és segít eltávolítani a koleszterint a szervezetből. A családi LCAT-hiány (FLD) olyan genetikai betegség, amely az LCAT alacsony szintjét vagy teljes hiányát eredményezi. Az FLD-ben szenvedőknek gyakran vannak veseproblémák, és veseelégtelenség alakulhat ki. A kutatók úgy vélik, hogy az FLD klinikai problémái megelőzhetők vagy akár visszafordíthatók a hibás enzim pótlásával.
- Nincsenek olyan gyógyszerek, amelyek növelik az LCAT-t. Mesterségesen kell előállítani, és be kell juttatni a szervezetbe. A mesterséges LCAT-ot rekombináns humán LCAT-nak vagy ACP-501-nek nevezik. A kutatók azt szeretnék látni, hogy mennyire működik jól egy FLD-vel és rossz veseműködésű embernél.
Célok:
- Annak megállapítása, hogy az ACP-501 javíthatja-e az FLD tüneteit.
Jogosultság:
- Egy személy (a vizsgálati résztvevő) FLD-vel.
Tervezés:
- A résztvevőt fizikális vizsgálattal és kórtörténettel szűrik. Vérmintákat vesznek.
- A résztvevő ACP-501-et kap, és 24 órán keresztül a kórházban marad rendszeres vérvizsgálat céljából. A résztvevő a kórházban maradhat, vagy visszatérhet napi klinikai látogatásra, amíg el nem jön a következő adag. A második adagot a 4. vagy a 8. napon kell beadni.
- Ha még nem határozták meg az optimális adagot, a harmadik adagot a második adag után 7 nappal adják be.
- A résztvevő ezután hazamegy, de szükség szerint 1 vagy 2 hetente vissza kell térnie a kórházba ACP-501 infúziók és vérvizsgálatok céljából. A résztvevő 3 havonta teljes klinikai látogatáson vesz részt vérvizsgálatokkal és egyéb vizsgálatokkal.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A tanulmány elsődleges célja az ACP-501 (rekombináns LCAT - rhLCAT) kiterjesztett hozzáférési protokollként történő alkalmazása volt egy megnevezett, családi LCAT-hiányban (FLD) szenvedő alany számára, azzal a reménnyel, hogy lassítja vagy megakadályozza a veseelégtelenség progresszióját és megszünteti. a dialízis szükségessége.
Ez az ACP-501 (rhLCAT) első emberben végzett vizsgálata volt FLD-ben szenvedő alanyon.
Az rhLCAT biztonságosságát és tolerálhatóságát többszöri infúzió után értékelték.
Az rhLCAT farmakokinetikáját (PK) és a HDL-C és HDL szubpopulációk farmakodinámiájára (PD) gyakorolt hatását is értékelték.
A PK és PD paraméterek időtartama tájékoztatni fogja a jövőbeni többszörös dózisú vizsgálatokat a dózis (mg/kg) és az adagolási intervallum tekintetében.
A jelenlegi protokoll befejezte az elsődleges kifogást, és áttért a begyűjtött minták másodlagos elemzésére.
Az FLD egy rendkívül ritka általános rendellenesség, és túl kevés alany van ahhoz, hogy további 1. fázisú vizsgálatokat tervezzenek, és ezek a longitudinális minták, amelyek a normál HDL megjelenését mutatják a lehetséges biomarkerekkel együtt, hasznosak lesznek, és segíthetnek egy kis definitív II/II. fázis tervezésében. próba.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
1
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Egyetlen beteg
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
Az alanynak meg kell felelnie az alábbi felvételi feltételek mindegyikének, hogy jogosult legyen a vizsgálatba való felvételre:
- 18 évnél nagyobb vagy egyenlő a szűréskor;
- Megerősített FLD-diagnózis egy LCAT-mutáció genotípus-igazolásával, a szűréskor vagy korábbi tesztelés során dokumentált módon;
- HDL-C < 15 mg/dl az elmúlt évben;
- szérum kreatinin > 3 mg/dl;
- Fokozódó veseműködési zavar, ami ESRD-t eredményez;
- A krónikus egyidejűleg alkalmazott gyógyszereknek a szűrés előtt legalább 2 hétig stabilnak kell lenniük (például az FLD kezelésére használt lipidmódosító gyógyszerek és/vagy ACE-gátlók).
- Az alany hajlandó és képes megfelelni a tervezett tanulmányi látogatásoknak, és képes elviselni a vizsgálati eljárásokat, beleértve a heti-kéthetente 1 éven keresztül történő infúziót.
- Az alanynak képesnek kell lennie arra, hogy személyesen aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyező dokumentumot nyújtson be, amely jelzi, hogy a vizsgálati alanyt tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról.
- Az alany jelenleg dialízis alatt állhat, vagy a vizsgálat alatt dialízisre szorulhat
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
Az alany nem vesz részt a vizsgálatban, ha a következők bármelyikét bemutatja:
- lázas betegség az anamnézisben az adagolást megelőző 5 napon belül;
- Aktív, nem bazális sejtes bőrrák, amely műtétet, kemoterápiát és/vagy sugárkezelést igényelt az elmúlt 12 hónapban.
MEGJEGYZÉS: Azok az alanyok, akik lokális prosztatarákban szenvednek egy éberen várakozó kezelési terv alatt, anélkül, hogy a betegség progresszióját az elmúlt évben jellemezték volna, ha a vizsgáló és a szponzor vagy a megbízott jóváhagyja, részt vehetnek a vizsgálatban.
MEGJEGYZÉS: Az elmúlt 12 hónapban basalsejtes bőrkarcinómával diagnosztizált alanyoknak megfelelő kezelést kell kapniuk a bazálissejtes bőrkarcinómájuk miatt a randomizálás előtt.
- Jelenlegi dokumentált kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés, amely megzavarná az alany vizsgálati eljárásoknak való megfelelését;
- Kezelés vizsgálati gyógyszerrel az adagolást megelőző 28 napon belül.
- Ismert túlérzékenység heparinnal vagy intravénás infúziós berendezéssel, műanyagokkal, ragasztóval vagy szilikonnal szemben, vagy ismert hipotenzió vagy reakciók az infúzió helyén intravénás beadáskor.
- Egyéb súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti a vizsgálati alanyt a belépésre. ebbe a vizsgálatba, vagy veszélyezteti az alany azon képességét, hogy folytassa a vizsgálati eljárásokat.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Egyéb
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1
Ez egy kiterjesztett felhasználási protokoll egy megnevezett tárgyhoz.
|
iv. infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
HDL
Időkeret: heti
|
Megnövekedett
|
heti
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
LCAT
Időkeret: heti
|
Megnövekedett
|
heti
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Barter PJ. Hugh sinclair lecture: the regulation and remodelling of HDL by plasma factors. Atheroscler Suppl. 2002 Dec;3(4):39-47. doi: 10.1016/s1567-5688(02)00041-7.
- Lee JY, Badeau RM, Mulya A, Boudyguina E, Gebre AK, Smith TL, Parks JS. Functional LCAT deficiency in human apolipoprotein A-I transgenic, SR-BI knockout mice. J Lipid Res. 2007 May;48(5):1052-61. doi: 10.1194/jlr.M600417-JLR200. Epub 2007 Feb 1.
- Rousset X, Vaisman B, Amar M, Sethi AA, Remaley AT. Lecithin: cholesterol acyltransferase--from biochemistry to role in cardiovascular disease. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2009 Apr;16(2):163-71. doi: 10.1097/med.0b013e328329233b.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. január 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. december 12.
A tanulmány befejezése
2013. december 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 3.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 9.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Dislipidémiák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Hypoalphalipoproteinémiák
- Hipolipoproteinémiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Lecitin-koleszterin-aciltranszferáz-hiány
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 130060
- 13-H-0060
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Ez egy egy beteg kiterjesztett hozzáférésű vizsgálata.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .