Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylny ACP-501 w przypadku rodzinnego niedoboru LCAT (rhLCAT)

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Analiza próbek pobranych od osobnika, który otrzymał ACP-501 (ludzka rekombinowana lecytyna: acylotransferaza cholesterolu [rhLCAT])

Tło:

  • Lipoproteiny o wysokiej gęstości (HDL), czyli dobry cholesterol, przenosi cholesterol ze ścian tętnic z powrotem do wątroby. Enzym krwi znany jako LCAT utrzymuje poziom HDL i pomaga usuwać cholesterol z organizmu. Rodzinny niedobór LCAT (FLD) jest chorobą genetyczną, która powoduje niski poziom lub całkowity brak LCAT. Osoby z FLD często mają problemy z nerkami i może rozwinąć się niewydolność nerek. Naukowcy sądzą, że problemom klinicznym FLD można zapobiec lub nawet odwrócić je, zastępując wadliwy enzym.
  • Nie ma leków zwiększających LCAT. Musi być sztucznie wytworzony i podany do organizmu. Sztuczny LCAT nazywa się rekombinowanym ludzkim LCAT lub ACP-501. Naukowcy chcą zobaczyć, jak dobrze działa u jednej osoby z FLD i słabą czynnością nerek.

Cele:

- Aby sprawdzić, czy ACP-501 może złagodzić objawy FLD.

Kwalifikowalność:

- Jedna osoba (uczestnik badania) z FLD.

Projekt:

  • Uczestnik zostanie poddany badaniu fizykalnemu i historii medycznej. Pobrane zostaną próbki krwi.
  • Uczestnik otrzyma ACP-501 i pozostanie w szpitalu przez 24 godziny na regularne badania krwi. Uczestnik może pozostać w szpitalu lub wracać na codzienne wizyty w przychodni do czasu przyjęcia kolejnej dawki. Druga dawka zostanie podana w dniu 4 lub w dniu 8.
  • Jeśli optymalna dawka nie została jeszcze określona, ​​trzecia dawka zostanie podana 7 dni po drugiej dawce.
  • Następnie uczestnik wróci do domu, ale musi wracać do szpitala na infuzje ACP-501 i badania krwi co 1 lub 2 tygodnie, w zależności od potrzeb. Co 3 miesiące uczestnik będzie miał pełną wizytę w klinice z badaniami krwi i innymi badaniami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem badania było wykorzystanie ACP-501 (rekombinowanego LCAT – rhLCAT) jako rozszerzonego protokołu dostępu dla jednego wskazanego pacjenta z rodzinnym niedoborem LCAT (FLD) z nadzieją na spowolnienie lub zapobieżenie postępowi dysfunkcji nerek i wyeliminowanie konieczność dializy. Było to pierwsze badanie ACP-501 (rhLCAT) na ludziach u pacjenta z FLD. Bezpieczeństwo i tolerancję rhLCAT oceniano po wielokrotnych infuzjach. Oceniono również farmakokinetykę (PK) rhLCAT i jej wpływ na farmakodynamikę (PD) subpopulacji HDL-C i HDL. Czas trwania parametrów PK i PD będzie stanowił podstawę przyszłych badań nad wielokrotnymi dawkami w odniesieniu do dawki (mg/kg) i przerw między dawkami. Obecny protokół uzupełnił główny sprzeciw i przeszedł do wtórnej analizy pobranych próbek. FLD jest niezwykle rzadkim zaburzeniem ogólnym i jest zbyt mało pacjentów, aby zaplanować dodatkowe badania fazy 1, a te podłużne próbki wykazujące pojawienie się normalnego HDL wraz z możliwymi biomarkerami będą pomocne i mogą pomóc w zaprojektowaniu małej ostatecznej fazy II/II test.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pojedynczy pacjent

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Uczestnik musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia, aby kwalifikować się do włączenia do badania:

  • Większy lub równy 18 lat w momencie badania przesiewowego;
  • Potwierdzona diagnoza FLD poprzez potwierdzenie genotypu mutacji LCAT, jak udokumentowano podczas badania przesiewowego lub z poprzednich badań;
  • Historia HDL-C < 15 mg/dL w ciągu ostatniego roku;
  • kreatynina w surowicy > 3 mg/dl;
  • Narastająca dysfunkcja nerek prowadząca do ESRD;
  • Przewlekle jednocześnie stosowane leki muszą być stabilne przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym (na przykład leki zmieniające lipidy i/lub inhibitory ACE stosowane w leczeniu FLD).
  • Pacjent jest chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt badawczych i jest w stanie tolerować procedury badawcze, w tym infuzje cotygodniowe lub dwutygodniowe przez 1 rok.
  • Uczestnik musi być w stanie dostarczyć osobiście podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  • Pacjent może być obecnie poddawany dializie lub wymagać dializy podczas badania

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Uczestnik nie zostanie włączony do badania, jeśli przedstawi którekolwiek z poniższych:

  • Historia chorób przebiegających z gorączką w ciągu 5 dni przed podaniem dawki;
  • Aktywny niepodstawnokomórkowy nowotwór skóry wymagający operacji, chemioterapii i/lub radioterapii w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

UWAGA: Osoby z miejscowym rakiem gruczołu krokowego objęte planem leczenia z uważną obserwacją bez oznak progresji choroby w ciągu ostatniego roku mogą uczestniczyć w badaniu, jeśli zostało to zatwierdzone przez badacza i sponsora lub osobę wyznaczoną.

UWAGA: Pacjenci, u których w ciągu ostatnich 12 miesięcy zdiagnozowano raka podstawnokomórkowego skóry, muszą otrzymać odpowiednie leczenie przed randomizacją.

  • Aktualne udokumentowane nadużywanie narkotyków lub alkoholu, które mogłoby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika procedur badania;
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 28 dni przed dawkowaniem.
  • Znana nadwrażliwość na heparynę lub sprzęt do infuzji dożylnych, tworzywa sztuczne, klej lub silikon lub znane w przeszłości niedociśnienie lub reakcje w miejscu infuzji po podaniu dożylnym.
  • Inny ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia do tego badania lub zagrozić zdolności uczestnika do kontynuowania procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
1
Jest to rozszerzony protokół użytkowania dla nazwanego podmiotu.
Lek: Rekombinowany LCAT
wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
HDL
Ramy czasowe: tygodniowo
Zwiększony
tygodniowo

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LCAT
Ramy czasowe: tygodniowo
Zwiększony
tygodniowo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 grudnia 2013

Ukończenie studiów

12 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

22 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 130060
  • 13-H-0060

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Jest to badanie z rozszerzonym dostępem, przeprowadzone u jednego pacjenta.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinny niedobór LCAT

Badania kliniczne na Rekombinowany LCAT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj