ACP-501 intravenoso para deficiência familiar de LCAT (rhLCAT)

• CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

O sujeito deve atender a todos os seguintes critérios de inclusão para ser elegível para inscrição no estudo:

• Maior ou igual a 18 anos na triagem;
• Diagnóstico confirmado de FLD através da confirmação do genótipo de uma mutação LCAT, conforme documentado na triagem ou em testes anteriores;
• História de HDL-C < 15 mg/dL no último ano;
• Creatinina sérica > 3 mg/dL;
• Aumento da disfunção renal resultando em ESRD;
• Os medicamentos concomitantes crônicos devem permanecer estáveis ​​por pelo menos 2 semanas antes da triagem (por exemplo, medicamentos que alteram os lipídios e/ou inibidores da ECA usados ​​para o tratamento da FLD).
• O sujeito está disposto e é capaz de cumprir as visitas de estudo agendadas e é capaz de tolerar os procedimentos do estudo, incluindo infusões semanais a quinzenais ao longo de 1 ano.
• O sujeito deve ser capaz de fornecer um documento de consentimento informado datado e assinado pessoalmente, indicando que o sujeito foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
• O sujeito pode estar atualmente em diálise ou necessitar de diálise durante o estudo

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

O indivíduo não será incluído no estudo se apresentar qualquer um dos seguintes:

• História de doença febril dentro de 5 dias antes da dosagem;
• Malignidade cutânea ativa não basocelular que requer cirurgia, quimioterapia e/ou radioterapia nos últimos 12 meses.

NOTA: Indivíduos com câncer de próstata localizado em um plano de tratamento de espera vigilante sem evidência de progressão da doença no ano anterior podem participar do estudo se aprovados pelo investigador e patrocinador ou pessoa designada.

NOTA: Os indivíduos diagnosticados com carcinoma basocelular da pele nos últimos 12 meses devem receber tratamento adequado para o carcinoma basocelular da pele antes da randomização.

• Abuso documentado atual de drogas ou álcool que possa interferir na adesão do sujeito aos procedimentos do estudo;
• Tratamento com um medicamento experimental dentro de 28 dias antes da dosagem.
• Hipersensibilidade conhecida à heparina ou equipamento de infusão IV, plásticos, adesivos ou silicone ou história conhecida de hipotensão ou reações no local de infusão com administração IV.
• Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou administração do produto sob investigação ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornar o participante inadequado para entrada neste ensaio ou comprometer a capacidade do sujeito de continuar com os procedimentos do ensaio.