Intraveneuze ACP-501 voor familiale LCAT-deficiëntie (rhLCAT)

• INSLUITINGSCRITERIA:

De proefpersoon moet aan alle volgende inclusiecriteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving voor het onderzoek:

• Groter dan of gelijk aan 18 jaar bij screening;
• Bevestigde FLD-diagnose door genotypebevestiging van een LCAT-mutatie, zoals gedocumenteerd bij screening of uit eerdere tests;
• Geschiedenis van HDL-C < 15 mg/dL in het afgelopen jaar;
• Serumcreatinine > 3 mg/dL;
• Toenemende nierfunctiestoornis resulterend in ESRD;
• Chronische gelijktijdig toegediende medicatie moet minstens 2 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn (bijvoorbeeld lipide-veranderende medicijnen en/of ACE-remmers gebruikt voor de behandeling van FLD).
• Proefpersoon is bereid en in staat om geplande studiebezoeken na te leven en kan studieprocedures verdragen, inclusief wekelijkse tot tweewekelijkse infusies gedurende 1 jaar.
• De proefpersoon moet een persoonlijk ondertekend en gedateerd document voor geïnformeerde toestemming kunnen overleggen waaruit blijkt dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
• De proefpersoon kan momenteel worden gedialyseerd of moet tijdens het onderzoek worden gedialyseerd

UITSLUITINGSCRITERIA:

De proefpersoon wordt niet in het onderzoek opgenomen als hij een van de volgende symptomen vertoont:

• Geschiedenis van koortsachtige ziekte binnen 5 dagen voorafgaand aan dosering;
• Actieve niet-basaalcel-cutane maligniteit waarvoor chirurgie, chemotherapie en/of bestraling nodig was in de afgelopen 12 maanden.

OPMERKING: Proefpersonen met gelokaliseerde prostaatkanker onder een afwachtend behandelplan zonder bewijs van ziekteprogressie in het afgelopen jaar kunnen deelnemen aan het onderzoek indien goedgekeurd door de onderzoeker en sponsor of aangewezen persoon.

OPMERKING: Proefpersonen die in de afgelopen 12 maanden zijn gediagnosticeerd met basaalcelcarcinoom van de huid, moeten voorafgaand aan randomisatie een adequate behandeling krijgen voor hun basaalcelcarcinoom van de huid.

• Actueel gedocumenteerd drugs- of alcoholmisbruik dat de naleving door de proefpersoon van de onderzoeksprocedures zou belemmeren;
• Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan de dosering.
• Bekende overgevoeligheid voor heparine of intraveneuze infusieapparatuur, kunststoffen, lijm of siliconen of bekende voorgeschiedenis van hypotensie of reacties op de infusieplaats bij intraveneuze toediening.
• Andere ernstige acute of chronische medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumafwijking die het risico van deelname aan het onderzoek of de toediening van onderzoeksproducten kan verhogen of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname deelnemen aan dit onderzoek of het vermogen van de proefpersoon om door te gaan met de procedures van het onderzoek in gevaar brengen.