- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04737720
Intravenöses ACP-501 bei familiärem LCAT-Mangel (rhLCAT)
Analyse von Proben, die von einem Probanden entnommen wurden, der ACP-501 (humanes rekombinantes Lecithin:Cholesterin-Acyltransferase [rhLCAT]) erhielt
Hintergrund:
- Lipoprotein hoher Dichte (HDL) oder gutes Cholesterin transportiert Cholesterin von den Arterienwänden zurück zur Leber. Ein als LCAT bekanntes Blutenzym hält den HDL-Spiegel aufrecht und hilft ihm, Cholesterin aus dem Körper zu entfernen. Familiärer LCAT-Mangel (FLD) ist eine genetische Erkrankung, die zu niedrigen LCAT-Spiegeln oder zum vollständigen Fehlen von LCAT führt. Menschen mit FLD haben oft Nierenprobleme und können ein Nierenversagen entwickeln. Forscher glauben, dass die klinischen Probleme von FLD verhindert oder sogar rückgängig gemacht werden können, indem das defekte Enzym ersetzt wird.
- Es gibt keine Medikamente, die LCAT erhöhen. Es muss künstlich hergestellt und dem Körper zugeführt werden. Das künstliche LCAT wird als rekombinantes menschliches LCAT oder ACP-501 bezeichnet. Forscher wollen sehen, wie gut es bei einer Person mit FLD und schlechter Nierenfunktion funktioniert.
Ziele:
- Um zu sehen, ob ACP-501 die Symptome von FLD verbessern kann.
Teilnahmeberechtigung:
- Eine Person (der Studienteilnehmer) mit FLD.
Design:
- Der Teilnehmer wird mit einer körperlichen Untersuchung und Anamnese untersucht. Es werden Blutproben entnommen.
- Der Teilnehmer erhält ACP-501 und bleibt für regelmäßige Blutuntersuchungen 24 Stunden im Krankenhaus. Der Teilnehmer kann im Krankenhaus bleiben oder zu täglichen Klinikbesuchen zurückkehren, bis es Zeit für die nächste Dosis ist. Die zweite Dosis wird an Tag 4 oder Tag 8 verabreicht.
- Wenn noch keine optimale Dosis ermittelt wurde, wird 7 Tage nach der zweiten Dosis eine dritte Dosis verabreicht.
- Der Teilnehmer geht dann nach Hause, muss aber je nach Bedarf alle 1 oder 2 Wochen für ACP-501-Infusionen und Bluttests ins Krankenhaus zurückkehren. Alle 3 Monate wird der Teilnehmer einem vollständigen Klinikbesuch mit Blutuntersuchungen und anderen Studien unterzogen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
Der Proband muss alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um für die Aufnahme in die Studie in Frage zu kommen:
- Mindestens 18 Jahre beim Screening;
- Bestätigte FLD-Diagnose durch Genotypbestätigung einer LCAT-Mutation, wie beim Screening oder aus früheren Tests dokumentiert;
- Vorgeschichte von HDL-C < 15 mg/dl im letzten Jahr;
- Serumkreatinin > 3 mg/dL;
- Zunehmende Nierenfunktionsstörung, die zu ESRD führt;
- Chronische Begleitmedikationen müssen mindestens 2 Wochen vor dem Screening stabil sein (z. B. lipidverändernde Medikamente und/oder ACE-Hemmer zur Behandlung von FLD).
- Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Studienbesuche einzuhalten und Studienverfahren zu tolerieren, einschließlich wöchentlicher bis zweiwöchentlicher Infusionen über 1 Jahr.
- Der Proband muss in der Lage sein, ein persönlich unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärungsdokument vorzulegen, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
- Das Subjekt kann sich derzeit in der Dialyse befinden oder während der Studie eine Dialyse benötigen
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
Der Proband wird nicht in die Studie aufgenommen, wenn er eines der folgenden präsentiert:
- Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb von 5 Tagen vor der Verabreichung;
- Aktiver maligner Hauttumor ohne Basalzellen, der in den letzten 12 Monaten eine Operation, Chemotherapie und/oder Bestrahlung erforderte.
HINWEIS: Patienten mit lokalisiertem Prostatakrebs im Rahmen eines abwartenden Behandlungsplans ohne Anzeichen einer Krankheitsprogression im vergangenen Jahr können an der Studie teilnehmen, wenn dies vom Prüfarzt und Sponsor oder Beauftragten genehmigt wurde.
HINWEIS: Patienten, bei denen in den letzten 12 Monaten ein Basalzellkarzinom der Haut diagnostiziert wurde, müssen vor der Randomisierung eine angemessene Behandlung ihres Basalzellkarzinoms der Haut erhalten.
- Aktueller dokumentierter Drogen- oder Alkoholmissbrauch, der die Einhaltung der Studienverfahren durch den Probanden beeinträchtigen würde;
- Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Heparin oder IV-Infusionsgeräte, Kunststoffe, Klebstoffe oder Silikon oder bekannte Hypotonie in der Vorgeschichte oder Reaktionen an der Infusionsstelle bei IV-Verabreichung.
- Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung des Prüfpräparats verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können und nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden für eine Teilnahme ungeeignet machen würden in diese Studie einzubeziehen oder die Fähigkeit des Probanden zu gefährden, mit den Verfahren der Studie fortzufahren.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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1
Dies ist ein erweitertes Nutzungsprotokoll für ein benanntes Subjekt.
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iv-Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
HDL
Zeitfenster: wöchentlich
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Erhöht
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wöchentlich
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
LCAT
Zeitfenster: wöchentlich
|
Erhöht
|
wöchentlich
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Robert D Shamburek, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Barter PJ. Hugh sinclair lecture: the regulation and remodelling of HDL by plasma factors. Atheroscler Suppl. 2002 Dec;3(4):39-47. doi: 10.1016/s1567-5688(02)00041-7.
- Lee JY, Badeau RM, Mulya A, Boudyguina E, Gebre AK, Smith TL, Parks JS. Functional LCAT deficiency in human apolipoprotein A-I transgenic, SR-BI knockout mice. J Lipid Res. 2007 May;48(5):1052-61. doi: 10.1194/jlr.M600417-JLR200. Epub 2007 Feb 1.
- Rousset X, Vaisman B, Amar M, Sethi AA, Remaley AT. Lecithin: cholesterol acyltransferase--from biochemistry to role in cardiovascular disease. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2009 Apr;16(2):163-71. doi: 10.1097/med.0b013e328329233b.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 130060
- 13-H-0060
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Familiärer LCAT-Mangel
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University of Alabama at BirminghamAbgeschlossenREM-Schlaf-Verhaltensstörung | Bewegungsstörungen (inkl. Parkinsonismus) | Tremor Familial Essential, 1Vereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaSuspendiertFettstoffwechsel, angeborene Fehler | Cholesterin, HDL | Tanger-Krankheit | LCAT-Mangel | Cholesterinester-Transferprotein (CETP)-MangelVereinigte Staaten
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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St. Jude Children's Research HospitalAktiv, nicht rekrutierendAkute myeloische Leukämie | Myelodysplastische SyndromeVereinigte Staaten