ACP-501 intravenoso para la deficiencia familiar de LCAT (rhLCAT)

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

El sujeto debe cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión para ser elegible para la inscripción en el estudio:

• mayor o igual a 18 años en el momento de la selección;
• Diagnóstico de FLD confirmado a través de la confirmación del genotipo de una mutación LCAT, según lo documentado en la selección o de pruebas anteriores;
• Antecedentes de HDL-C < 15 mg/dL durante el último año;
• Creatinina sérica > 3 mg/dL;
• Aumento de la disfunción renal que resulta en ESRD;
• Los medicamentos concomitantes crónicos deben ser estables durante al menos 2 semanas antes de la selección (por ejemplo, medicamentos que alteran los lípidos y/o inhibidores de la ECA utilizados para el tratamiento de la FLD).
• El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas de estudio programadas y es capaz de tolerar los procedimientos del estudio, incluidas las infusiones semanales o quincenales durante 1 año.
• El sujeto debe poder proporcionar un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el sujeto ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
• El sujeto puede estar actualmente en diálisis o requerir diálisis durante el estudio

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

El sujeto no será incluido en el estudio si presenta alguno de los siguientes:

• Antecedentes de enfermedad febril dentro de los 5 días anteriores a la dosificación;
• Neoplasia maligna cutánea activa de células no basales que requirió cirugía, quimioterapia y/o radiación en los últimos 12 meses.

NOTA: Los sujetos con cáncer de próstata localizado bajo un plan de tratamiento de espera vigilante sin evidencia de progresión de la enfermedad en el último año pueden participar en el estudio si lo aprueban el investigador y el patrocinador o la persona designada.

NOTA: Los sujetos diagnosticados con carcinoma de células basales de la piel en los últimos 12 meses deben recibir un tratamiento adecuado para su carcinoma de células basales de la piel antes de la aleatorización.

• Abuso actual de drogas o alcohol documentado que podría interferir con el cumplimiento del sujeto con los procedimientos del estudio;
• Tratamiento con un fármaco en investigación dentro de los 28 días anteriores a la dosificación.
• Hipersensibilidad conocida a la heparina o al equipo de infusión IV, plásticos, adhesivos o silicona o antecedentes conocidos de hipotensión o reacciones en el lugar de la infusión con la administración IV.
• Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el ensayo o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del ensayo y, a juicio del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para participar participar en este ensayo o comprometer la capacidad del sujeto para continuar con los procedimientos del ensayo.