Försök om effekten av hyperton saltlösning på icke-CF CSLD.

Aktiv komparator: 5% hypertonisk koksaltlösning

5 % hyperton saltlösningsnebulisator 4 ml två gånger om dagen i 3 månader

Läkemedel: Nebuliserad 5 % hypertonisk koksaltlösning

nebuliserad 0,9% saltlösning

Andra namn:

• Placebo

Placebo-jämförare: Placebo

0,9 % koksaltlösning nebulisator 4 ml två gånger om dagen i 3 månader

Läkemedel: Nebuliserad 5 % hypertonisk koksaltlösning

nebuliserad 0,9% saltlösning

Andra namn:

• Placebo

Förändring i poängen för kort förälder-proxy hosta livskvalitet (PC-QOL).

Kort PCQOL: Detta är ett validerat frågeformulär för livskvalitet för hosta (QoL) för föräldrar till barn med kronisk hosta, med en översatt malaysisk version. Minimal Important Difference (MID) på 0,9 har hittats i valideringsstudien.

Svaren är på en Likert-skala från 1 (varje gång) till 7 (ingen). En lägre poäng anger en lägre livskvalitet.

Patienterna kommer att svara antingen på den engelska eller den översatta malaysiska versionen

Förändring i den kroniska hosta-specifika QoL(CC-QOL)-poängen

Kronisk hosta-specifik QOL: Detta är ett validerat host-QoL-enkät som ska besvaras av barn 7 år till 18 år med ett MID på cirka 1,1. Svaren är i en Likert-skala från 1 (varje gång) till 7 (ingen). En lägre poäng anger en lägre livskvalitet.

Patienterna kommer att svara antingen på den engelska eller den översatta malaysiska versionen

Luftvägsmikrobiom

DNA kommer att extraheras från pinnprover med hjälp av Qiagen DNA Isolation Kit i enlighet med tillverkarens instruktioner. Bakterieprofilering utnyttjade 16S rRNA-genen som riktar sig mot variabla regioner V3 - V4 kommer att utföras med hjälp av Nextseq 2500-plattformen. Resulterande rå fastq-data kommer att bearbetas med Dada2 R-paketet och exporteras till phyloseq Rprogram för nedströmsanalys. Alfa-diversiteten kommer att mätas med Shannon och Simpson-diversitetsindexen medan beta-diversiteten kommer att nås med hjälp av principiell koordinatanalys och Permutationell multivariat variansanalys (PERMANOVA). Differentiellt rikliga taxa kommer att identifieras genom att jämföra fold-change different med hjälp av DESeq2.

Antal exacerbationer

Definieras som att ha ett större och 2 mindre ELLER 2 huvudkriterier oavsett om antibiotika förskrivs.

Kriterier för exacerbation:

Major: (1) Våthosta under 72 timmar, (2) Svår hosta under 72 timmar Mindre: (1) Förändring i sputumfärg, (2) Bröstsmärta, (3) SOB, (4) Hemoptys, (5) + ve Brösttecken

Vid -1 månad kommer vi att titta på antalet exacerbationer under det senaste året. Före användningen av studieläkemedlet och efter 3 månaders användning av studieläkemedlet kommer vi att titta på antalet exacerbationer under den föregående 1 månaden respektive 3 månaderna.

Antal oplanerade vårdbesök

alla oplanerade läkarbesök för hosta, andnöd eller andra andningsrelaterade symtom.

Detta kommer att vara under de sista 3 månaderna före dag 1 av randomiseringen och efter 3 månaders användning av studieläkemedlet

Antal episoder av räddningsantibiotika

Förskrivning av antibiotika (inklusive nebuliserade antibiotika) i minst 3 dagar för luftvägsrelaterade symtom.

Detta kommer att ske under de senaste 3 månaderna, före randomisering och under de kommande 3 månaderna, medan du använder studieläkemedlet.

FEV1

FEV1 kommer att utföras i sittande läge (både före och efter 4 bloss av MDI Salbutamol) med den bärbara spirometrin, utförd på kliniken. Det bästa spirometriska måttet av minst 3 reproducerbara försök kommer att registreras för analys. Referensvärden från Morris/Polgar kommer att användas vid etniska korrigeringar. FEV1-värdet kommer att omvandlas till z-poäng med hjälp av programvaran GrowingLungs.

FVC

FVC kommer att utföras i sittande läge (både före och efter 4 bloss av MDI Salbutamol) med hjälp av bärbar spirometri, utförd på kliniken. Det bästa spirometriska måttet av minst 3 reproducerbara försök kommer att registreras för analys. Referensvärden från Morris/Polgar kommer att användas vid etniska korrigeringar. FVC-värdet kommer att omvandlas till z-poäng med hjälp av programvaran GrowingLungs.

FEF 25-75 %

FEF 25-75 % kommer att utföras i sittande läge (både före och efter 4 bloss av MDI Salbutamol) med hjälp av bärbar spirometri, utförd på kliniken. Det bästa spirometriska måttet av minst 3 reproducerbara försök kommer att registreras för analys. Referensvärden från Morris/Polgar kommer att användas vid etniska korrigeringar. FEF25-75% värde kommer att omvandlas till z-poäng med hjälp av GrowingLungs programvara.

PEFR (för och efter), om möjligt

Det bästa PEFR-måttet av 3 reproducerbara försök (både före och efter 4 bloss av MDI Salbutamol), utfört när det är relativt väl och stabilt, kommer att registreras för analys.

Hostdagbok

Hostpoängen kommer att bedömas med den malaysiska versionen, som används i den utvidgade lunginflammationsstudien på sjukhus, där hostpoängen kommer att tabuleras dagligen.

Hostdagboken har registreringar för både dagtid hosta: poäng 0 (ingen hosta) till poäng 5 (kan inte utföra den vanligaste aktiviteten dagtid på grund av svår hosta).

Natthostan får poängen 0 (ingen hosta) till poängen 5 (bekymrande hosta.).

En högre poäng indikerar svårare hosta.

Antal biverkningar

hosta, hemoptys, ont i halsen, sveda i halsen, tryck över bröstet, hes röst.