Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Teriflunomid vid HTLV-1 associerad myelopati/tropisk spastisk parapares

18 juni 2026 uppdaterad av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fas I/II-studie av teriflunomid vid HTLV-1 associerad myelopati/tropisk spastisk parapares

Bakgrund:

HTLV-1-associerad myelopati/tropisk spastisk parapares (HAM/TSP) är en sällsynt, progressiv sjukdom. Det förekommer hos vissa personer som är infekterade med HTLV-1-viruset. Det leder till svaghet i de nedre extremiteterna och andra allvarliga problem. Den har ingen behandling. Teriflunomid är ett läkemedel som används för att behandla multipel skleros. Det minskar immunceller som gör sjukdomen värre. Forskare vill lära sig om detta läkemedel kan hjälpa människor med HAM/TSP.

Mål:

För att lära dig effekterna, immunsvaret, säkerheten och toleransen av teriflunomid hos personer med HAM/TSP.

Behörighet:

Vuxna i åldern 18 år och äldre med HAM/TSP.

Design:

Deltagare kommer att screenas enligt protokoll 98-N-0047.

Deltagarna kommer att ha en medicinsk historia. De kommer att ha fysiska och neurologiska undersökningar. De kommer att ta blod- och urinprov.

Deltagarna kommer att ta 1 tablett av studieläkemedlet en gång om dagen i 9 månader. De kommer att föra en drogdagbok.

Deltagarna kommer att ha lymfaferes. För detta tas blod från en nål i ena armen. En maskin delar upp blodet i röda blodkroppar, plasma och vita blodkroppar. De vita blodkropparna tas bort. Plasma och röda blodkroppar återförs till deltagaren genom en nål i den andra armen.

Deltagarna kommer att ha lumbala punktioner (spinal taps). För detta sätts en tunn nål in i ryggmärgskanalen i nedre delen av ryggen. Spinalvätska avlägsnas.

Deltagarna kommer att ha magnetisk resonanstomografi (MRT) av hjärnan och ryggraden. MRT-skannern är en metallcylinder omgiven av ett starkt magnetfält. Under magnetröntgen kommer deltagarna att ligga på ett bord som kan glida in och ut ur skannern.

Deltagandet pågår i 15 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiebeskrivning:

I detta enda centrum, enarm, öppen, baslinje kontra behandling pilot klinisk prövning, kommer sexton försökspersoner med HAM/TSP att få teriflunomid 14 mg genom munnen en gång om dagen i en initial 9 månaders behandlingsfas, följt av en 3 månader efter behandlingsuppföljning. uppfas. Resultatmått kommer att samlas in var tredje månad under hela studien.

Mål:

Vi kommer att fastställa effekterna av teriflunomid, ett FDA-godkänt läkemedel för behandling av skovvis förlöpande multipel skleros som hämmar de novo pyrimidinsyntesen, på immunaktiveringsmarkörer hos patienter med HAM/TSP och korrelationen av dessa med virologiska, radiologiska och kliniska mätningar av sjukdomsbörda.

Slutpunkter:

Det primära utfallsmåttet är ex vivo spontan lymfoproliferation hos HAM/TSP-patienter som får teriflunomid. Sekundära utfallsmått kommer att inkludera bestämning av immunaktiveringsmönster för PBMC och CSF med hjälp av flerfärgsflödescytometrisk analys och HTLV-I proviral belastning i blod och CSF. Säkerhet och tolerabilitet för teriflunomid kommer att bedömas genom tabulering av biverkningar, klinisk undersökning, standardiserade neurologiska invaliditetsskalor (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR-avbildning av hjärna och ryggmärg och kliniska laboratoriestudier.

Studera befolkning:

Upp till 24 vuxna med HAM/TSP, inriktade på minst 16 deltagare som fullföljer 9 månaders behandling med teriflunomid

Fas:

I/II

Beskrivning av webbplatser/anläggningar som registrerar deltagare:

NIH Clinical Center

Beskrivning av studieintervention:

Administrering av teriflunomid 14 mg dagligen i 9 månader

Studietid:

48 månader

Deltagarlängd:

15 månader

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

För att vara berättigad att delta i denna studie måste en individ uppfylla alla följande kriterier:

  • 18 år eller äldre
  • Diagnos av HAM/TSP enligt definitionen av WHO:s kriterier, inklusive en positiv HTLV-1 EIA och bekräftande Western Blot.
  • Inskriven i 98-N-0047
  • Patienten måste vara villig och kunna följa alla aspekter av prövningsdesign och uppföljning.
  • Negativt QuantiFERON-TB-guld, eller slutförande av latent tuberkulosinfektionsbehandling, enligt rekommendationer från CDC och National TB Controllers Association
  • Förmåga att ta oral medicin och vara villig att följa protokollet
  • Patienter måste kunna lämna informerat samtycke
  • Om patienten kan bli gravid eller skaffa ett barn, måste patienten gå med på att förbinda sig att använda en pålitlig/accepterad metod för preventivmedel (dvs. hormonell preventivmetod (p-piller, injicerade hormoner, vaginalring), intrauterin enhet, barriärmetoder med spermiedödande medel (diafragma med spermiedödande medel, kondom med spermiedödande medel) eller kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi) under behandlingsarmen av studien och i två år efter avslutad behandling med teriflunomid.

EXKLUSIONS KRITERIER:

En person som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från att delta i denna studie:

  • Alternativa diagnoser som kan förklara neurologisk funktionsnedsättning
  • Historik eller aktuella bevis på tillstånd, terapi eller laboratorieavvikelser som kan förvirra resultaten av prövningen eller störa deltagandet under hela prövningens varaktighet; eller inte i försökspersonens bästa att delta, enligt den behandlande utredarens uppfattning
  • Allvarlig immunbrist, benmärgssjukdom eller svåra, okontrollerade infektioner.
  • Leverdysfunktion, vilket indikeras av baslinje aspartataminotransferas (AST) eller alanin eller alaninaminotransferas (ALT) större än 2 gånger den övre normalgränsen
  • Positiva serologiska bevis för HIV, HTLV II, Hepatit B eller C
  • Behandling med immunmodulerande/immunsuppressiv terapi (bortsett från topikala steroider) under de föregående 6 månaderna.
  • Gravida eller ammande kvinnor.
  • Behandling med andra prövningsläkemedel inom 6 månader före inskrivning
  • Känd överkänslighet mot teriflunomid eller leflunomid
  • Samtidig behandling med leflunomid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg dagligen
Läkemedel: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg kommer att administreras oralt som 1 tablett en gång dagligen under den 9-månaders behandlingsfasen av studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ex vivo spontan lymfoproliferation hos HAM/TSP-patienter som får teriflunomid
Tidsram: Procentuell förändring mellan dag 0 och månad 9 av spontan spridning.
ex vivo spontan lymfoproliferation av HAM/TSP-patienter som får teriflunomid och flerfärgad flödescytometrisk analys av immunaktiveringsmarkörer i både PBMC och CSF
Procentuell förändring mellan dag 0 och månad 9 av spontan spridning.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tabell över biverkningar
Tidsram: vid varje besök
Detta är den första i HAM/TSP-pilotstudie med användning av teriflunomid, vilket är viktigt att övervaka för eventuella oväntade händelser relaterade till försämring av sjukdomslaboratorium och kliniska åtgärder.
vid varje besök
Procentuell förändring mellan CD8+- och CD4+-celler i CSF
Tidsram: mellan månad -3 och månad 9
CD8-celler tros vara immunopatogena och driva immunsvaret. In vitro-studier har visat en minskning av CD8+- och CD4+-celler i närvaro av teriflunomid.
mellan månad -3 och månad 9
HTLV-1 proviral belastning i de perifera mononukleära blodcellerna (PBMC)
Tidsram: vid månad 9 och jämfört med dag 0
HTLV-1 proviral belastning är ett mått på procentandelen infekterade celler och tidigare data tyder på en korrelation med sjukdomsaktivitet.
vid månad 9 och jämfört med dag 0
HTLV-1 proviral belastning i CSF-cellerna
Tidsram: vid månad 9 och jämfört med månad -3
HTLV-1 proviral belastning är ett mått på procentandelen infekterade celler och tidigare data tyder på en korrelation med sjukdomsaktivitet.
vid månad 9 och jämfört med månad -3
Förändring i IPEC-poäng
Tidsram: vid månad 9 och jämfört med dag 0
Detta är den första i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, vilket är viktigt att övervaka för eventuella oväntade händelser relaterade till försämring av kliniska åtgärder.
vid månad 9 och jämfört med dag 0
Förändring i EDSS-poäng
Tidsram: vid månad 9 och jämfört med dag 0
Detta är den första i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, vilket är viktigt att övervaka för eventuella oväntade händelser relaterade till försämring av kliniska åtgärder.
vid månad 9 och jämfört med dag 0
Förändring i 25-fots tidsinställd promenad
Tidsram: vid månad 9 och jämfört med dag 0
Detta är den första i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, vilket är viktigt att övervaka för eventuella oväntade händelser relaterade till försämring av kliniska åtgärder.
vid månad 9 och jämfört med dag 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Huvudutredare: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2021

Första postat (Faktisk)

16 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

17 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

.Alla IPD som resulterar i en publikation

Tidsram för IPD-delning

6 månader efter publicering

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD kommer att delas under tekniköverföringsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera