Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Teriflunomid w mielopatii związanej z HTLV-1/Tropical Spastic Paraparesis

17 lutego 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Badanie I/II fazy teryflunomidu w mielopatii związanej z HTLV-1/tropikalnym niedowładem spastycznym

Tło:

Mielopatia/tropikalny parapareza spastyczna związana z HTLV-1 (HAM/TSP) jest rzadką, postępującą chorobą. Występuje u niektórych osób zakażonych wirusem HTLV-1. Prowadzi to do osłabienia kończyn dolnych i innych poważnych problemów. Nie ma leczenia. Teriflunomid jest lekiem stosowanym w leczeniu stwardnienia rozsianego. Zmniejsza liczbę komórek odpornościowych, które pogarszają przebieg choroby. Naukowcy chcą dowiedzieć się, czy ten lek może pomóc ludziom z HAM/TSP.

Cel:

Aby poznać efekty, odpowiedź immunologiczną, bezpieczeństwo i tolerancję teriflunomidu u osób z HAM/TSP.

Uprawnienia:

Dorośli w wieku 18 lat i starsi z HAM/TSP.

Projekt:

Uczestnicy będą sprawdzani zgodnie z protokołem 98-N-0047.

Uczestnicy będą mieli historię medyczną. Będą mieli badania fizykalne i neurologiczne. Będą mieli badania krwi i moczu.

Uczestnicy będą przyjmować 1 tabletkę badanego leku raz dziennie przez 9 miesięcy. Będą prowadzić dzienniczek narkotykowy.

Uczestnicy będą mieli limfaferezę. W tym celu krew jest pobierana z igły w jednym ramieniu. Maszyna dzieli krew na krwinki czerwone, osocze i krwinki białe. Białe krwinki są usuwane. Osocze i krwinki czerwone są zwracane uczestnikowi przez igłę wbitą w drugie ramię.

Uczestnicy będą mieli nakłucia lędźwiowe (nakłucia lędźwiowe). W tym celu cienką igłę wprowadza się do kanału kręgowego w dolnej części pleców. Płyn rdzeniowy jest usuwany.

Uczestnicy będą mieli rezonans magnetyczny (MRI) mózgu i kręgosłupa. Skaner MRI to metalowy cylinder otoczony silnym polem magnetycznym. Podczas MRI uczestnicy będą leżeć na stole, który można wsuwać i wysuwać ze skanera.

Uczestnictwo potrwa 15 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opis badania:

W tym jednoośrodkowym, jednoramiennym, otwartym, pilotażowym badaniu klinicznym na poziomie początkowym w porównaniu z leczeniem, szesnastu pacjentów z HAM/TSP otrzyma doustnie 14 mg teryflunomidu raz dziennie w początkowej 9-miesięcznej fazie leczenia, a następnie przez 3 miesiące po leczeniu. faza w górę. Miary wyników będą zbierane co 3 miesiące przez cały czas trwania badania.

Cele:

Określimy wpływ teriflunomidu, leku zatwierdzonego przez FDA do leczenia rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego, który hamuje de novo syntezę pirymidyny, na markery aktywacji immunologicznej u pacjentów z HAM/TSP i ich korelację z wirusologicznymi, radiologicznymi i klinicznymi pomiarami ciężar choroby.

Punkty końcowe:

Podstawową miarą wyniku jest spontaniczna limfoproliferacja ex vivo u pacjentów z HAM/TSP otrzymujących teryflunomid. Wtórne pomiary wyników będą obejmowały określenie wzorców aktywacji immunologicznej PBMC i płynu mózgowo-rdzeniowego przy użyciu analizy wielokolorowej cytometrii przepływowej i miana prowirusa HTLV-I we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym. Bezpieczeństwo i tolerancja teryflunomidu zostaną ocenione poprzez zestawienie zdarzeń niepożądanych, badanie kliniczne, wystandaryzowane skale niepełnosprawności neurologicznej (EDSS, IPEC, HAQ-DI), obrazowanie MR mózgu i rdzenia kręgowego oraz kliniczne badania laboratoryjne.

Badana populacja:

Do 24 osób dorosłych z HAM/TSP, docelowo co najmniej 16 uczestników, którzy ukończyli 9-miesięczne leczenie teryflunomidem

Faza:

I/II

Opis Ośrodków/Obiektów Rejestrujących Uczestników:

Centrum Kliniczne NIH

Opis interwencji badawczej:

Podawanie teriflunomidu w dawce 14 mg dziennie przez 9 miesięcy

Czas trwania nauki:

48 miesięcy

Czas trwania uczestnika:

15 miesięcy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numer telefonu: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • 18 lat lub więcej
  • Rozpoznanie HAM/TSP zgodnie z kryteriami WHO, w tym pozytywny test EIA HTLV-1 i potwierdzający test Western Blot.
  • Zarejestrowany pod numerem 98-N-0047
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich aspektów projektowania badania i obserwacji.
  • Negatywny wynik QuantiFERON-TB gold lub zakończenie leczenia utajonej gruźlicy, zgodnie z zaleceniami CDC i National TB Controllers Association
  • Zdolność do przyjmowania leków doustnych i gotowość do przestrzegania schematu protokołu
  • Pacjenci muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę
  • Jeśli pacjent jest w stanie zajść w ciążę lub spłodzić dziecko, musi wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej/akceptowanej metody antykoncepcji (tj. antykoncepcja hormonalna (tabletki antykoncepcyjne, hormony w zastrzykach, krążek dopochwowy), wkładka domaciczna, metody barierowe ze środkiem plemnikobójczym (diafragma ze środkiem plemnikobójczym, prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym) lub sterylizacja chirurgiczna (histerektomia, podwiązanie jajowodów lub wazektomia) na czas trwania ramienia leczenia badania i przez dwa lata po zaprzestaniu leczenia teryflunomidem.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  • Alternatywne diagnozy, które mogą wyjaśnić niepełnosprawność neurologiczną
  • Historia lub aktualne dowody na jakikolwiek stan, terapię lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zakłócić wyniki badania lub przeszkadzać w uczestnictwie przez cały czas trwania badania; lub nie w najlepszym interesie uczestnika do udziału, w opinii prowadzącego badania
  • Ciężki niedobór odporności, choroba szpiku kostnego lub ciężkie, niekontrolowane infekcje.
  • Zaburzenia czynności wątroby, na co wskazuje wyjściowa aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) lub aminotransferazy alaninowej lub ALT ponad 2-krotnie przekraczająca górną granicę normy
  • Pozytywny dowód serologiczny HIV, HTLV II, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Leczenie za pomocą terapii immunomodulującej/immunosupresyjnej (oprócz miejscowych steroidów) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Leczenie innymi badanymi lekami w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
  • Znana nadwrażliwość na teryflunomid lub leflunomid
  • Jednoczesne leczenie leflunomidem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg dziennie
Lek: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg będzie podawany doustnie jako 1 tabletka raz dziennie podczas 9-miesięcznej fazy leczenia badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
spontaniczna limfoproliferacja ex vivo u pacjentów z HAM/TSP otrzymujących teriflunomid
Ramy czasowe: Procentowa zmiana między dniem 0 a miesiącem 9 spontanicznej proliferacji.
ex vivo spontaniczna limfoproliferacja pacjentów z HAM/TSP otrzymujących teriflunomid i analiza wielokolorowej cytometrii przepływowej markerów aktywacji immunologicznej zarówno w PBMC, jak i płynie mózgowo-rdzeniowym
Procentowa zmiana między dniem 0 a miesiącem 9 spontanicznej proliferacji.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tabelaryczne zestawienie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: przy każdej wizycie
Jest to pierwsze w badaniu pilotażowym HAM/TSP z użyciem teryflunomidu, dlatego ważne jest monitorowanie wszelkich nieoczekiwanych zdarzeń związanych z pogorszeniem parametrów laboratoryjnych i klinicznych choroby.
przy każdej wizycie
Procentowa zmiana między komórkami CD8+ i CD4+ w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: między miesiącem -3 a miesiącem 9
Uważa się, że komórki CD8 są immunopatogenne i napędzają odpowiedź immunologiczną. Badania in vitro wykazały zmniejszenie liczby komórek CD8+ i CD4+ w obecności teryflunomidu.
między miesiącem -3 a miesiącem 9
Obciążenie prowirusowe HTLV-1 w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC)
Ramy czasowe: w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Ładunek prowirusowy HTLV-1 jest miarą procentu zakażonych komórek, a wcześniejsze dane sugerują korelację z aktywnością choroby.
w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Ładunek prowirusowy HTLV-1 w komórkach płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: w miesiącu 9 i w porównaniu z miesiącem -3
Ładunek prowirusowy HTLV-1 jest miarą procentu zakażonych komórek, a wcześniejsze dane sugerują korelację z aktywnością choroby.
w miesiącu 9 i w porównaniu z miesiącem -3
Zmiana wyniku IPEC
Ramy czasowe: w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Jest to pierwsze badanie pilotażowe HAM/TSP z użyciem teryflunomidu, dlatego ważne jest monitorowanie wszelkich nieoczekiwanych zdarzeń związanych z pogorszeniem parametrów klinicznych.
w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Zmiana wyniku EDSS
Ramy czasowe: w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Jest to pierwsze badanie pilotażowe HAM/TSP z użyciem teryflunomidu, dlatego ważne jest monitorowanie wszelkich nieoczekiwanych zdarzeń związanych z pogorszeniem parametrów klinicznych.
w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Zmiana w 25-metrowym spacerze z pomiarem czasu
Ramy czasowe: w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0
Jest to pierwsze badanie pilotażowe HAM/TSP z użyciem teryflunomidu, dlatego ważne jest monitorowanie wszelkich nieoczekiwanych zdarzeń związanych z pogorszeniem parametrów klinicznych.
w miesiącu 9 i w porównaniu z dniem 0

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

16 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.Wszystkie IPD, których wynikiem jest publikacja

Ramy czasowe udostępniania IPD

6 miesięcy po publikacji

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD będzie udostępniane w ramach umów transferu technologii.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SZYNKA/TSP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj