Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teriflunomid ved HTLV-1 assosiert myelopati/tropisk spastisk paraparese

18. april 2024 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fase I/II-studie av teriflunomid i HTLV-1 assosiert myelopati/tropisk spastisk paraparese

Bakgrunn:

HTLV-1 assosiert myelopati/tropisk spastisk paraparese (HAM/TSP) er en sjelden, progressiv sykdom. Det forekommer hos noen personer som er infisert med HTLV-1-viruset. Det fører til svakhet i underekstremitetene og andre alvorlige problemer. Den har ingen behandling. Teriflunomid er et legemiddel som brukes til å behandle multippel sklerose. Det reduserer immunceller som gjør sykdommen verre. Forskere ønsker å finne ut om dette stoffet kan hjelpe mennesker med HAM/TSP.

Objektiv:

For å lære effekten, immunresponsen, sikkerheten og toleransen til teriflunomid hos personer med HAM/TSP.

Kvalifisering:

Voksne i alderen 18 år og eldre med HAM/TSP.

Design:

Deltakerne vil bli screenet under protokoll 98-N-0047.

Deltakerne vil ha en sykehistorie. De vil ha fysiske og nevrologiske undersøkelser. De vil ta blod- og urinprøver.

Deltakerne vil ta 1 tablett av studiemedikamentet en gang daglig i 9 måneder. De skal føre narkotikadagbok.

Deltakerne vil ha lymfaferese. For dette trekkes blod fra en nål i den ene armen. En maskin deler blodet inn i røde blodlegemer, plasma og hvite blodlegemer. De hvite cellene fjernes. Plasma og røde blodlegemer returneres til deltakeren gjennom en nål i den andre armen.

Deltakerne vil ha lumbale punkteringer (spinal taps). For dette settes en tynn nål inn i ryggmargskanalen i korsryggen. Spinalvæske fjernes.

Deltakerne vil ha magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjernen og ryggraden. MR-skanneren er en metallsylinder omgitt av et sterkt magnetfelt. Under MR-undersøkelsen vil deltakerne ligge på et bord som kan gli inn og ut av skanneren.

Deltakelsen varer i 15 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

I dette enkelt senteret, enkeltarm, åpen etikett, baseline versus behandling pilot klinisk studie, vil seksten forsøkspersoner med HAM/TSP få teriflunomid 14 mg gjennom munnen én gang daglig i en innledende 9 måneders behandlingsfase, etterfulgt av en 3 måneders etterbehandlingsoppfølging. opp fase. Resultatmål vil bli samlet inn hver 3. måned i løpet av studiens varighet.

Mål:

Vi vil bestemme effekten av teriflunomid, et FDA-godkjent legemiddel for behandling av residiverende remitterende multippel sklerose som hemmer de novo pyrimidinsyntese, på immunaktiveringsmarkører hos pasienter med HAM/TSP og korrelasjonen av disse med virologiske, radiologiske og kliniske mål av sykdomsbyrde.

Endepunkter:

Det primære utfallsmålet er ex vivo spontan lymfoproliferasjon hos HAM/TSP-pasienter som får teriflunomid. Sekundære utfallsmål vil inkludere bestemmelse av immunaktiveringsmønstre for PBMC og CSF ved bruk av flerfarget flowcytometrisk analyse og HTLV-I proviral belastning i blod og CSF. Sikkerhet og toleranse for teriflunomid vil bli vurdert ved tabulering av bivirkninger, klinisk undersøkelse, standardiserte nevrologiske funksjonshemmingsskalaer (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR-avbildning av hjerne og ryggmarg og kliniske laboratoriestudier.

Studiepopulasjon:

Opptil 24 voksne med HAM/TSP, målrettet mot minst 16 deltakere som fullfører 9 måneders behandling med teriflunomid

Fase:

I/II

Beskrivelse av nettsteder/fasiliteter som registrerer deltakere:

NIH Clinical Center

Beskrivelse av studieintervensjon:

Administrering av teriflunomid 14 mg daglig i 9 måneder

Studievarighet:

48 måneder

Deltakervarighet:

15 måneder

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ta kontakt med:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  • 18 år eller eldre
  • Diagnose av HAM/TSP som definert av WHOs kriterier, inkludert en positiv HTLV-1 EIA og bekreftende Western Blot.
  • Registrert i 98-N-0047
  • Pasienten må være villig og i stand til å etterleve alle aspekter ved utforming og oppfølging av forsøk.
  • Negativt QuantiFERON-TB-gull, eller fullføring av latent tuberkuloseinfeksjonsbehandling, i henhold til anbefalinger fra CDC og National TB Controllers Association
  • Evne til å ta orale medisiner og være villig til å følge protokollen
  • Pasienter skal kunne gi informert samtykke
  • Hvis pasienten kan bli gravid eller bli far til et barn, må pasienten godta å forplikte seg til bruken av en pålitelig/akseptert prevensjonsmetode (dvs. hormonell prevensjon (p-piller, injiserte hormoner, vaginalring), intrauterint apparat, barrieremetoder med spermicid (diafragma med spermicid, kondom med spermicid) eller kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi) i løpet av behandlingsarmen av studien og i to år etter avsluttet behandling med teriflunomid.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  • Alternative diagnoser som kan forklare nevrologisk funksjonshemming
  • Anamnese eller nåværende bevis på enhver tilstand, terapi eller laboratorieavvik som kan forvirre resultatene av forsøket eller forstyrre deltakelse i hele prøveperioden; eller ikke i forsøkspersonens beste interesse å delta, etter den behandlende etterforskerens mening
  • Alvorlig immunsvikt, benmargssykdom eller alvorlige, ukontrollerte infeksjoner.
  • Leverdysfunksjon, som indikert av baseline aspartataminotransferase (AST) eller alanin eller alaninaminotransferase (ALT) større enn 2 ganger øvre normalgrense
  • Positive serologiske bevis på HIV, HTLV II, Hepatitt B eller C
  • Behandling med immunmodulerende/immunsuppressiv terapi (bortsett fra topikale steroider) i de foregående 6 månedene.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Behandling med andre undersøkelsesmedisiner innen 6 måneder før påmelding
  • Kjent overfølsomhet overfor teriflunomid eller leflunomid
  • Samtidig behandling med leflunomid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg daglig
Legemiddel: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg vil bli administrert oralt som 1 tablett én gang daglig i løpet av den 9-måneders behandlingsfasen av studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ex vivo spontan lymfoproliferasjon hos HAM/TSP-pasienter som får teriflunomid
Tidsramme: Prosentvis endring mellom dag 0 og måned 9 med spontan spredning.
ex vivo spontan lymfoproliferasjon av HAM/TSP-pasienter som får teriflunomid og flerfarget flowcytometrisk analyse av immunaktiveringsmarkører i både PBMC og CSF
Prosentvis endring mellom dag 0 og måned 9 med spontan spredning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tabell over uønskede hendelser
Tidsramme: ved hvert besøk
Dette er den første i HAM/TSP-pilotstudie som bruker teriflunomid, og er derfor viktig å overvåke for eventuelle uventede hendelser relatert til forverring av sykdomslaboratorie- og kliniske tiltak.
ved hvert besøk
Prosentvis endring mellom CD8+ og CD4+ celler i CSF
Tidsramme: mellom måned -3 og måned 9
CD8-celler antas å være immunpatogene og drive immunresponsen. In vitro-studier har vist en reduksjon av CD8+- og CD4+-celler i nærvær av teriflunomid.
mellom måned -3 og måned 9
HTLV-1 proviral belastning i de perifere mononukleære blodcellene (PBMCs)
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
HTLV-1 proviral belastning er et mål på prosentandelen av infiserte celler og tidligere data tyder på en korrelasjon med sykdomsaktivitet.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
HTLV-1 proviral belastning i CSF-cellene
Tidsramme: ved måned 9 og sammenlignet med måned -3
HTLV-1 proviral belastning er et mål på prosentandelen av infiserte celler og tidligere data tyder på en korrelasjon med sykdomsaktivitet.
ved måned 9 og sammenlignet med måned -3
Endring i IPEC-score
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er den første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og er derfor viktig å overvåke for eventuelle uventede hendelser relatert til forverring av kliniske tiltak.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Endring i EDSS-poengsum
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er den første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og er derfor viktig å overvåke for eventuelle uventede hendelser relatert til forverring av kliniske tiltak.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Endring i 25-fots tidsbestemt gange
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er den første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og er derfor viktig å overvåke for eventuelle uventede hendelser relatert til forverring av kliniske tiltak.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

16. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Alle IPD som resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

6 måneder etter publisering

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD vil bli delt under teknologioverføringsavtaler.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HAM/TSP

Kliniske studier på Teriflunomid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere