Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терифлуномид при HTLV-1-ассоциированной миелопатии/тропическом спастическом парапарезе

18 апреля 2024 г. обновлено: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Фаза I/II исследования терифлуномида при HTLV-1-ассоциированной миелопатии/тропическом спастическом парапарезе

Задний план:

Связанная с HTLV-1 миелопатия/тропический спастический парапарез (HAM/TSP) является редким прогрессирующим заболеванием. Это происходит у некоторых людей, инфицированных вирусом HTLV-1. Это приводит к слабости в нижних конечностях и другим серьезным проблемам. Это не лечится. Терифлуномид — препарат, используемый для лечения рассеянного склероза. Он снижает иммунные клетки, которые усугубляют заболевание. Исследователи хотят узнать, может ли этот препарат помочь людям с HAM/TSP.

Задача:

Изучить эффекты, иммунный ответ, безопасность и переносимость терифлуномида у людей с HAM/TSP.

Право на участие:

Взрослые в возрасте 18 лет и старше с HAM/TSP.

Дизайн:

Участники будут проверены по протоколу 98-N-0047.

У участников будет история болезни. У них будут физические и неврологические экзамены. У них будут анализы крови и мочи.

Участники будут принимать по 1 таблетке исследуемого препарата один раз в день в течение 9 месяцев. Они будут вести дневник приема наркотиков.

Участникам будет сделан лимфаферез. Для этого берут кровь из иглы в одной руке. Аппарат разделяет кровь на эритроциты, плазму и лейкоциты. Белые клетки удаляются. Плазму и эритроциты возвращают участнику через иглу в другой руке.

Участникам сделают люмбальные пункции (спинномозговые пункции). Для этого в спинномозговой канал в пояснице вводят тонкую иглу. Спинномозговая жидкость удаляется.

Участникам предстоит пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ) головного и спинного мозга. МРТ-сканер представляет собой металлический цилиндр, окруженный сильным магнитным полем. Во время МРТ участники будут лежать на столе, который может входить и выходить из сканера.

Участие продлится 15 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Описание исследования:

В этом одноцентровом, одногрупповом, открытом, экспериментальном клиническом исследовании исходного уровня по сравнению с лечением шестнадцать пациентов с HAM/TSP будут получать терифлуномид в дозе 14 мг перорально один раз в день в начальной 9-месячной фазе лечения, а затем через 3 месяца после лечения. фаза вверх. Показатели результатов будут собираться каждые 3 месяца на протяжении всего исследования.

Цели:

Мы определим влияние терифлуномида, одобренного FDA препарата для лечения рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза, который ингибирует синтез пиримидина de novo, на маркеры иммунной активации у пациентов с HAM/TSP и их корреляцию с вирусологическими, радиологическими и клиническими показателями бремя болезни.

Конечные точки:

Первичным критерием исхода является спонтанная лимфопролиферация ex vivo у пациентов с HAM/TSP, получающих терифлуномид. Вторичные результаты будут включать определение моделей иммунной активации РВМС и ЦСЖ с использованием многоцветного проточного цитометрического анализа и провирусной нагрузки HTLV-I в крови и ЦСЖ. Безопасность и переносимость терифлуномида будут оцениваться путем составления таблиц нежелательных явлений, клинического обследования, стандартизированных шкал неврологической инвалидности (EDSS, IPEC, HAQ-DI), МРТ головного и спинного мозга и клинических лабораторных исследований.

Исследуемая популяция:

До 24 взрослых с HAM/TSP, по меньшей мере 16 участников, завершивших 9-месячный курс лечения терифлуномидом

Фаза:

I/II

Описание сайтов/объектов для набора участников:

Клинический центр Национального института здравоохранения

Описание исследовательского вмешательства:

Прием терифлуномида 14 мг ежедневно в течение 9 мес.

Продолжительность исследования:

48 месяцев

Продолжительность участия:

15 месяцев

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Steven Jacobson, Ph.D.
  • Номер телефона: (301) 496-0519
  • Электронная почта: jacobsons@ninds.nih.gov

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: William R Frazier, M.D.
  • Номер телефона: (301) 496-1801
  • Электронная почта: william.frazier@nih.gov

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Рекрутинг
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Контакт:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Номер телефона: TTY8664111010 800-411-1222
          • Электронная почта: prpl@cc.nih.gov

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Чтобы иметь право участвовать в этом исследовании, человек должен соответствовать всем следующим критериям:

  • 18 лет и старше
  • Диагноз HAM/TSP в соответствии с критериями ВОЗ, включая положительный результат ИФА на HTLV-1 и подтверждающий вестерн-блоттинг.
  • Зарегистрирован в 98-N-0047
  • Пациент должен быть готов и способен соблюдать все аспекты дизайна исследования и последующего наблюдения.
  • Отрицательный результат QuantiFERON-TB gold или завершение лечения латентной туберкулезной инфекции в соответствии с рекомендациями CDC и Национальной ассоциации контролеров по борьбе с туберкулезом
  • Способность принимать пероральные препараты и готовность придерживаться протокола лечения
  • Пациенты должны иметь возможность дать информированное согласие
  • Если пациентка может забеременеть или стать отцом, она должна согласиться на использование надежного/признанного метода контроля над рождаемостью (т. гормональная контрацепция (противозачаточные таблетки, инъекционные гормоны, вагинальное кольцо), внутриматочная спираль, барьерные методы со спермицидом (диафрагма со спермицидом, презерватив со спермицидом) или хирургическая стерилизация (гистерэктомия, перевязка маточных труб или вазэктомия) на время лечения исследовании и в течение двух лет после прекращения лечения терифлуномидом.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Лицо, отвечающее любому из следующих критериев, будет исключено из участия в этом исследовании:

  • Альтернативные диагнозы, которые могут объяснить неврологическую инвалидность
  • История или текущие данные о каком-либо заболевании, терапии или лабораторных отклонениях, которые могут исказить результаты исследования или помешать участию в нем на протяжении всей его продолжительности; или не в интересах субъекта участвовать, по мнению лечащего исследователя
  • Тяжелый иммунодефицит, заболевание костного мозга или тяжелые неконтролируемые инфекции.
  • Дисфункция печени, на которую указывает исходный уровень аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланин или аланинаминотрансферазы (АЛТ), более чем в 2 раза превышающий верхний предел нормы
  • Положительные серологические признаки ВИЧ, HTLV II, гепатита B или C
  • Лечение иммуномодулирующей/иммуносупрессивной терапией (помимо местных стероидов) в предшествующие 6 месяцев.
  • Беременные или кормящие женщины.
  • Лечение другими исследуемыми препаратами в течение 6 месяцев до включения в исследование
  • Известная гиперчувствительность к терифлуномиду или лефлуномиду
  • Сопутствующее лечение лефлуномидом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Терифлуномид
Терифлуномид 14 мг в день
Лекарство: Терифлуномид
Терифлуномид 14 мг будет вводиться перорально по 1 таблетке один раз в день в течение 9-месячной фазы исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ex vivo спонтанная лимфопролиферация у пациентов с HAM/TSP, получающих терифлуномид
Временное ограничение: Процентное изменение между 0-м днем ​​и 9-м месяцем спонтанной пролиферации.
Спонтанная лимфопролиферация ex vivo у пациентов с HAM/TSP, получающих терифлуномид, и многоцветный проточный цитометрический анализ маркеров иммунной активации как в РВМС, так и в ЦСЖ
Процентное изменение между 0-м днем ​​и 9-м месяцем спонтанной пролиферации.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Таблица нежелательных явлений
Временное ограничение: при каждом посещении
Это первое пилотное исследование HAM/TSP с использованием терифлуномида, поэтому важно отслеживать любые непредвиденные события, связанные с ухудшением лабораторных и клинических показателей заболевания.
при каждом посещении
Процентное изменение между CD8+ и CD4+ клетками в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: между месяцем -3 и месяцем 9
Клетки CD8 считаются иммунопатогенными и управляют иммунным ответом. Исследования in vitro показали снижение числа клеток CD8+ и CD4+ в присутствии терифлуномида.
между месяцем -3 и месяцем 9
Провирусная нагрузка HTLV-1 в мононуклеарных клетках периферической крови (МКПК)
Временное ограничение: на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Провирусная нагрузка HTLV-1 является мерой процента инфицированных клеток, и предыдущие данные указывают на корреляцию с активностью заболевания.
на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Провирусная нагрузка HTLV-1 в клетках спинномозговой жидкости
Временное ограничение: в месяц 9 и по сравнению с месяцем -3
Провирусная нагрузка HTLV-1 является мерой процента инфицированных клеток, и предыдущие данные указывают на корреляцию с активностью заболевания.
в месяц 9 и по сравнению с месяцем -3
Изменение оценки ИПЕК
Временное ограничение: на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Это первое пилотное исследование HAM/TSP с использованием терифлуномида, поэтому важно следить за любыми неожиданными событиями, связанными с ухудшением клинических показателей.
на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Изменение оценки по шкале EDSS
Временное ограничение: на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Это первое пилотное исследование HAM/TSP с использованием терифлуномида, поэтому важно следить за любыми неожиданными событиями, связанными с ухудшением клинических показателей.
на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Изменение в 25-футовой ходьбе на время
Временное ограничение: на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем
Это первое пилотное исследование HAM/TSP с использованием терифлуномида, поэтому важно следить за любыми неожиданными событиями, связанными с ухудшением клинических показателей.
на 9-м месяце и по сравнению с 0-м днем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Следователи

  • Главный следователь: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 августа 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2024 г.

Последняя проверка

16 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

.Все IPD, которые приводят к публикации

Сроки обмена IPD

6 месяцев после публикации

Критерии совместного доступа к IPD

IPD будет совместно использоваться в соответствии с соглашениями о передаче технологий.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ВЕТЧИНА/TSP

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться