Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Teriflunomid u myelopatie související s HTLV-1/tropické spastické paraparézy

18. dubna 2024 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fáze I/II studie teriflunomidu u myelopatie související s HTLV-1/tropické spastické paraparézy

Pozadí:

HTLV-1 asociovaná myelopatie/tropická spastická paraparéza (HAM/TSP) je vzácné, progresivní onemocnění. Vyskytuje se u některých lidí infikovaných virem HTLV-1. Vede k slabosti dolních končetin a dalším vážným problémům. Nemá žádnou léčbu. Teriflunomid je lék používaný k léčbě roztroušené sklerózy. Snižuje imunitní buňky, které nemoc zhoršují. Výzkumníci se chtějí dozvědět, zda tato droga může pomoci lidem s HAM/TSP.

Objektivní:

Naučit se účinky, imunitní odpověď, bezpečnost a snášenlivost teriflunomidu u lidí s HAM/TSP.

Způsobilost:

Dospělí ve věku 18 let a starší s HAM/TSP.

Design:

Účastníci budou prověřováni podle protokolu 98-N-0047.

Účastníci budou mít anamnézu. Budou mít fyzické a neurologické vyšetření. Budou mít testy krve a moči.

Účastníci budou užívat 1 tabletu studovaného léku jednou denně po dobu 9 měsíců. Budou si vést drogový deník.

Účastníci budou mít lymfaferézu. K tomu se krev odebírá z jehly v jedné paži. Stroj rozděluje krev na červené krvinky, plazmu a bílé krvinky. Bílé krvinky jsou odstraněny. Plazma a červené krvinky jsou vráceny účastníkovi jehlou na druhé paži.

Účastníci budou mít lumbální punkci ( spinální kohoutky ). K tomu se do páteřního kanálu v dolní části zad zavede tenká jehla. Míšní mok je odstraněn.

Účastníci budou mít magnetickou rezonanci (MRI) mozku a páteře. MRI skener je kovový válec obklopený silným magnetickým polem. Během MRI budou účastníci ležet na stole, který lze zasunout dovnitř a ven ze skeneru.

Účast bude trvat 15 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Popis studie:

V tomto jediném centru, jednoramenné, otevřené, základní versus léčebné pilotní klinické studii bude šestnáct subjektů s HAM/TSP dostávat teriflunomid 14 mg ústy jednou denně v počáteční 9měsíční léčebné fázi, po níž následuje 3 měsíce po léčbě. nahoru fáze. Měření výsledků budou shromažďována každé 3 měsíce po dobu trvání studie.

Cíle:

Budeme určovat účinky teriflunomidu, léku schváleného FDA pro léčbu relabující-remitující roztroušené sklerózy, který inhibuje de novo syntézu pyrimidinů, na markery imunitní aktivace u pacientů s HAM/TSP a jejich korelaci s virologickými, radiologickými a klinickými měřeními chorobná zátěž.

Koncové body:

Primárním výsledným měřítkem je ex vivo spontánní lymfoproliferace u pacientů s HAM/TSP užívajících teriflunomid. Sekundární výsledná opatření budou zahrnovat stanovení vzorců imunitní aktivace PBMC a CSF pomocí vícebarevné průtokové cytometrické analýzy a provirální zátěže HTLV-I v krvi a CSF. Bezpečnost a snášenlivost teriflunomidu bude hodnocena pomocí tabulky nežádoucích účinků, klinického vyšetření, standardizovaných škál neurologického postižení (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR zobrazení mozku a míchy a klinických laboratorních studií.

Studijní populace:

Až 24 dospělých s HAM/TSP se zaměřením na alespoň 16 účastníků, kteří dokončí 9měsíční léčbu teriflunomidem

Fáze:

I/II

Popis míst/zařízení, kteří se přihlašují účastníci:

Klinické centrum NIH

Popis studijní intervence:

Podávání teriflunomidu 14 mg denně po dobu 9 měsíců

Délka studia:

48 měsíců

Trvání účastníka:

15 měsíců

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonní číslo: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

  • 18 let nebo starší
  • Diagnóza HAM/TSP podle kritérií WHO, včetně pozitivní HTLV-1 EIA a potvrzujícího Western Blot.
  • Zapsáno pod číslem 98-N-0047
  • Pacient musí být ochoten a schopen vyhovět všem aspektům návrhu a sledování studie.
  • Negativní zlato QuantiFERON-TB nebo dokončení léčby latentní tuberkulózní infekce podle doporučení CDC a National TB Controllers Association
  • Schopnost užívat perorální léky a být ochota dodržovat protokolový režim
  • Pacienti musí být schopni poskytnout informovaný souhlas
  • Pokud je pacient schopen otěhotnět nebo zplodit dítě, musí souhlasit s tím, že se zaváže k používání spolehlivé/přijímané metody antikoncepce (tj. hormonální antikoncepce (antikoncepční pilulky, injekční hormony, vaginální kroužek), nitroděložní tělísko, bariérové ​​metody se spermicidem (bránice se spermicidem, kondom se spermicidem) nebo chirurgická sterilizace (hysterektomie, podvázání vejcovodů nebo vasektomie) po dobu léčby studie a po dobu dvou let po ukončení léčby teriflunomidem.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:

  • Alternativní diagnózy, které mohou vysvětlit neurologické postižení
  • Anamnéza nebo současný důkaz jakéhokoli stavu, terapie nebo laboratorní abnormality, které by mohly zkreslit výsledky studie nebo narušit účast po celou dobu trvání studie; nebo podle názoru ošetřujícího zkoušejícího není účast v nejlepším zájmu subjektu
  • Těžká imunodeficience, onemocnění kostní dřeně nebo těžké, nekontrolované infekce.
  • Jaterní dysfunkce indikovaná výchozí aspartátaminotransferázou (AST) nebo alaninem nebo alaninaminotransferázou (ALT) vyšší než 2násobek horní hranice normálu
  • Pozitivní sérologický průkaz HIV, HTLV II, hepatitidy B nebo C
  • Léčba imunomodulační/imunosupresivní terapií (kromě lokálních steroidů) v předchozích 6 měsících.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Léčba jinými hodnocenými léky během 6 měsíců před zařazením
  • Známá přecitlivělost na teriflunomid nebo leflunomid
  • Souběžná léčba leflunomidem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg denně
Lék: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg bude podáván perorálně jako 1 tableta jednou denně během 9měsíční léčebné fáze studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ex vivo spontánní lymfoproliferace u pacientů s HAM/TSP užívajících teriflunomid
Časové okno: Procentuální změna mezi dnem 0 a měsícem 9 spontánní proliferace.
ex vivo spontánní lymfoproliferace pacientů s HAM/TSP užívajících teriflunomid a vícebarevná průtoková cytometrická analýza markerů imunitní aktivace v PBMC i CSF
Procentuální změna mezi dnem 0 a měsícem 9 spontánní proliferace.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tabulka nežádoucích účinků
Časové okno: při každé návštěvě
Jedná se o první pilotní studii HAM/TSP využívající teriflunomid, proto je důležité sledovat jakékoli neočekávané události související se zhoršením laboratorních a klinických měření.
při každé návštěvě
Procentuální změna mezi CD8+ a CD4+ buňkami v CSF
Časové okno: mezi měsícem -3 a měsícem 9
Předpokládá se, že buňky CD8 jsou imunopatogenní a řídí imunitní odpověď. Studie in vitro prokázaly snížení počtu CD8+ a CD4+ buněk v přítomnosti teriflunomidu.
mezi měsícem -3 a měsícem 9
Provirová zátěž HTLV-1 v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC)
Časové okno: v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Provirová zátěž HTLV-1 je měřítkem procenta infikovaných buněk a předchozí údaje naznačují korelaci s aktivitou onemocnění.
v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
HTLV-1 provirová zátěž v CSF buňkách
Časové okno: v měsíci 9 a ve srovnání s měsícem -3
Provirová zátěž HTLV-1 je měřítkem procenta infikovaných buněk a předchozí údaje naznačují korelaci s aktivitou onemocnění.
v měsíci 9 a ve srovnání s měsícem -3
Změna skóre IPEC
Časové okno: v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Jedná se o první pilotní studii HAM/TSP využívající teriflunomid, a proto je důležité sledovat jakékoli neočekávané události související se zhoršením klinických hodnot.
v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Změna skóre EDSS
Časové okno: v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Jedná se o první pilotní studii HAM/TSP využívající teriflunomid, a proto je důležité sledovat jakékoli neočekávané události související se zhoršením klinických hodnot.
v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Změna v chůzi na 25 stop
Časové okno: v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0
Jedná se o první pilotní studii HAM/TSP využívající teriflunomid, a proto je důležité sledovat jakékoli neočekávané události související se zhoršením klinických hodnot.
v 9. měsíci a ve srovnání se dnem 0

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

16. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

.Všechny IPD, které vyústí v publikaci

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po zveřejnění

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD bude sdíleno v rámci dohod o převodu technologií.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HAM/TSP

Klinické studie na Teriflunomid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit