Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Teriflunomide bij HTLV-1-geassocieerde myelopathie/tropische spastische paraparese

10 maart 2026 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fase I/II-studie van Teriflunomide bij HTLV-1-geassocieerde myelopathie/tropische spastische paraparese

Achtergrond:

HTLV-1-geassocieerde myelopathie/tropische spastische paraparese (HAM/TSP) is een zeldzame, progressieve ziekte. Het komt voor bij sommige mensen die besmet zijn met het HTLV-1-virus. Het leidt tot zwakte in de onderste ledematen en andere ernstige problemen. Het heeft geen behandeling. Teriflunomide is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van multiple sclerose. Het vermindert immuuncellen die de ziekte verergeren. Onderzoekers willen weten of dit medicijn mensen met HAM/TSP kan helpen.

Doelstelling:

Om de effecten, immuunrespons, veiligheid en verdraagbaarheid van teriflunomide bij mensen met HAM / TSP te leren.

Geschiktheid:

Volwassenen van 18 jaar en ouder met HAM/TSP.

Ontwerp:

Deelnemers worden gescreend volgens protocol 98-N-0047.

Deelnemers hebben een medische voorgeschiedenis. Ze zullen fysieke en neurologische onderzoeken ondergaan. Ze zullen bloed- en urinetests ondergaan.

Deelnemers nemen gedurende 9 maanden eenmaal daags 1 tablet van het onderzoeksgeneesmiddel. Ze houden een drugsdagboek bij.

Deelnemers zullen lymfaferese hebben. Hiervoor wordt bloed afgenomen uit een naald in één arm. Een machine verdeelt het bloed in rode bloedcellen, plasma en witte bloedcellen. De witte cellen worden verwijderd. Het plasma en de rode bloedcellen worden via een naald in de andere arm teruggegeven aan de deelnemer.

Deelnemers zullen lumbaalpunctie (ruggenprik) ondergaan. Hiervoor wordt een dunne naald in het wervelkanaal in de onderrug gebracht. Ruggenmergvocht wordt verwijderd.

Deelnemers krijgen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen en de wervelkolom. De MRI-scanner is een metalen cilinder omgeven door een sterk magnetisch veld. Tijdens de MRI liggen deelnemers op een tafel die in en uit de scanner kan schuiven.

Deelname duurt 15 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiebeschrijving:

In deze single center, single arm, open label, baseline versus treatment pilot klinische studie, zullen zestien proefpersonen met HAM/TSP eenmaal daags teriflunomide 14 mg via de mond krijgen in een eerste behandelingsfase van 9 maanden, gevolgd door een follow-up van 3 maanden na de behandeling. up fase. Uitkomstmaten zullen elke 3 maanden worden verzameld gedurende de duur van het onderzoek.

Doelstellingen:

We zullen de effecten bepalen van teriflunomide, een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van relapsing-remitting multiple sclerose dat de novo pyrimidinesynthese remt, op merkers voor immuunactivatie bij patiënten met HAM/TSP en de correlatie hiervan met virologische, radiologische en klinische metingen van ziektelast .

Eindpunten:

De primaire uitkomstmaat is ex vivo spontane lymfoproliferatie bij HAM/TSP-patiënten die teriflunomide krijgen. Secundaire uitkomstmaten omvatten de bepaling van immuunactiveringspatronen van PBMC en CSF met behulp van multicolor flowcytometrische analyse en HTLV-I provirale lading in bloed en CSF. De veiligheid en verdraagbaarheid van teriflunomide zullen worden beoordeeld door tabellering van bijwerkingen, klinisch onderzoek, gestandaardiseerde neurologische invaliditeitsschalen (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR-beeldvorming van hersenen en ruggenmerg en klinische laboratoriumonderzoeken.

Studiepopulatie:

Maximaal 24 volwassenen met HAM/TSP, gericht op ten minste 16 deelnemers die een behandeling van 9 maanden met teriflunomide voltooien

Fase:

ik/ii

Beschrijving van sites/faciliteiten die deelnemers inschrijven:

NIH Klinisch Centrum

Beschrijving van de studie-interventie:

Toediening van teriflunomide 14 mg per dag gedurende 9 maanden

Studieduur:

48 maanden

Deelnemer Duur:

15 maanden

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefoonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

  • 18 jaar of ouder
  • Diagnose van HAM/TSP zoals gedefinieerd door WHO-criteria, inclusief een positieve HTLV-1 EIA en bevestigende Western Blot.
  • Ingeschreven in 98-N-0047
  • Patiënt moet bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle aspecten van proefopzet en follow-up.
  • Negatief QuantiFERON-TB-goud, of voltooiing van behandeling voor latente tuberculose-infectie, volgens aanbevelingen van de CDC en de National TB Controllers Association
  • Mogelijkheid om orale medicatie in te nemen en bereid te zijn zich aan het protocolregime te houden
  • Patiënten moeten geïnformeerde toestemming kunnen geven
  • Als de patiënte in staat is zwanger te worden of een kind te verwekken, moet ze ermee instemmen een betrouwbare/geaccepteerde methode van anticonceptie te gebruiken (d.w.z. hormonale anticonceptie (anticonceptiepil, ingespoten hormonen, vaginale ring), spiraaltje, barrièremethoden met zaaddodend middel (diafragma met zaaddodend middel, condoom met zaaddodend middel) of chirurgische sterilisatie (hysterectomie, afbinden van de eileiders of vasectomie) voor de duur van de behandelarm van de studie en gedurende twee jaar na stopzetting van de behandeling met teriflunomide.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

  • Alternatieve diagnoses die neurologische invaliditeit kunnen verklaren
  • Voorgeschiedenis of huidig ​​bewijs van een aandoening, therapie of laboratoriumafwijking die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of deelname gedurende de volledige duur van het onderzoek zou kunnen belemmeren; of niet in het belang van de proefpersoon om deel te nemen, naar het oordeel van de behandelend onderzoeker
  • Ernstige immunodeficiëntie, beenmergziekte of ernstige, ongecontroleerde infecties.
  • Leverdisfunctie, zoals aangegeven door baseline aspartaataminotransferase (AST) of alanine of alanineaminotransferase (ALT) hoger dan 2 keer de bovengrens van normaal
  • Positief serologisch bewijs van HIV, HTLV II, Hepatitis B of C
  • Behandeling met immunomodulerende/immunosuppressieve therapie (afgezien van lokale steroïden) in de voorgaande 6 maanden.
  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Behandeling met andere geneesmiddelen in onderzoek binnen 6 maanden voor inschrijving
  • Bekende overgevoeligheid voor teriflunomide of leflunomide
  • Gelijktijdige behandeling met leflunomide

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Teriflunomide
Teriflunomide 14 mg per dag
Geneesmiddel: Teriflunomide
Teriflunomide 14 mg zal oraal worden toegediend als eenmaal daags 1 tablet tijdens de behandelingsfase van 9 maanden van het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ex vivo spontane lymfoproliferatie bij HAM/TSP-patiënten die teriflunomide kregen
Tijdsspanne: Procentuele verandering tussen dag 0 en maand 9 van spontane proliferatie.
ex vivo spontane lymfoproliferatie van HAM/TSP-patiënten die teriflunomide en veelkleurige flowcytometrische analyse van markers voor immuunactivatie in zowel PBMC's als CSF kregen
Procentuele verandering tussen dag 0 en maand 9 van spontane proliferatie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tabellering van bijwerkingen
Tijdsspanne: bij elk bezoek
Dit is een primeur in de HAM/TSP-pilootstudie met teriflunomide, dus belangrijk om te controleren op onverwachte gebeurtenissen die verband houden met verergering van de ziekte, laboratorium- en klinische maatregelen.
bij elk bezoek
Procentuele verandering tussen CD8+- en CD4+-cellen in het CSF
Tijdsspanne: tussen maand -3 en maand 9
Aangenomen wordt dat CD8-cellen immunopathogeen zijn en de immuunrespons aansturen. In-vitro-onderzoeken hebben een vermindering van CD8+- en CD4+-cellen aangetoond in aanwezigheid van teriflunomide.
tussen maand -3 en maand 9
HTLV-1 provirale lading in de perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's)
Tijdsspanne: op maand 9 en vergeleken met dag 0
HTLV-1 provirale belasting is een maat voor het percentage geïnfecteerde cellen en eerdere gegevens suggereren een correlatie met ziekteactiviteit.
op maand 9 en vergeleken met dag 0
HTLV-1 provirale lading in de CSF-cellen
Tijdsspanne: op maand 9 en vergeleken met maand -3
HTLV-1 provirale belasting is een maat voor het percentage geïnfecteerde cellen en eerdere gegevens suggereren een correlatie met ziekteactiviteit.
op maand 9 en vergeleken met maand -3
Verandering in IPEC-score
Tijdsspanne: op maand 9 en vergeleken met dag 0
Dit is een primeur in de HAM/TSP-pilootstudie met teriflunomide, dus belangrijk om te controleren op onverwachte gebeurtenissen die verband houden met verslechtering van klinische maatregelen.
op maand 9 en vergeleken met dag 0
Verandering in EDSS-score
Tijdsspanne: op maand 9 en vergeleken met dag 0
Dit is een primeur in de HAM/TSP-pilootstudie met teriflunomide, dus belangrijk om te controleren op onverwachte gebeurtenissen die verband houden met verslechtering van klinische maatregelen.
op maand 9 en vergeleken met dag 0
Verander in getimede wandeling van 25 voet
Tijdsspanne: op maand 9 en vergeleken met dag 0
Dit is een primeur in de HAM/TSP-pilootstudie met teriflunomide, dus belangrijk om te controleren op onverwachte gebeurtenissen die verband houden met verslechtering van klinische maatregelen.
op maand 9 en vergeleken met dag 0

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2026

Laatst geverifieerd

9 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

.Alle IPD die resulteert in een publicatie

IPD-tijdsbestek voor delen

6 maanden na publicatie

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD wordt gedeeld onder overeenkomsten voor technologieoverdracht.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op HAM/TSP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren