Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Teriflunomid i HTLV-1 associeret myelopati/tropisk spastisk paraparese

10. marts 2026 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fase I/II undersøgelse af teriflunomid i HTLV-1 associeret myelopati/tropisk spastisk paraparese

Baggrund:

HTLV-1-associeret myelopati/tropisk spastisk paraparese (HAM/TSP) er en sjælden, progressiv sygdom. Det forekommer hos nogle mennesker, der er inficeret med HTLV-1-virus. Det fører til svaghed i underekstremiteterne og andre alvorlige problemer. Det har ingen behandling. Teriflunomid er et lægemiddel, der bruges til at behandle dissemineret sklerose. Det reducerer immunceller, der gør sygdommen værre. Forskere vil vide, om dette stof kan hjælpe mennesker med HAM/TSP.

Objektiv:

At lære virkningerne, immunresponsen, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​teriflunomid hos mennesker med HAM/TSP.

Berettigelse:

Voksne i alderen 18 år og ældre med HAM/TSP.

Design:

Deltagerne vil blive screenet under protokol 98-N-0047.

Deltagerne vil have en sygehistorie. De vil have fysiske og neurologiske undersøgelser. De vil have blod- og urinprøver.

Deltagerne vil tage 1 tablet af undersøgelseslægemidlet en gang dagligt i 9 måneder. De vil føre en narkodagbog.

Deltagerne vil have lymfaferese. Til dette udtages blod fra en nål i den ene arm. En maskine deler blodet i røde blodlegemer, plasma og hvide blodlegemer. De hvide blodlegemer fjernes. Plasmaet og de røde blodlegemer returneres til deltageren gennem en nål i den anden arm.

Deltagerne vil have lumbale punkteringer (spinal tap). Til dette stikkes en tynd nål ind i rygmarvskanalen i lænden. Spinalvæske fjernes.

Deltagerne vil have magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen og rygsøjlen. MR-scanneren er en metalcylinder omgivet af et stærkt magnetfelt. Under MR-scanningen vil deltagerne ligge på et bord, der kan glide ind og ud af scanneren.

Deltagelsen varer i 15 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

I dette enkelt-armede, åbne kliniske, baseline- versus behandlingspilotstudie vil seksten forsøgspersoner med HAM/TSP modtage teriflunomid 14 mg gennem munden én gang dagligt i en indledende 9-måneders behandlingsfase, efterfulgt af en 3-måneders efterbehandlings-opfølgning. op fase. Resultatmål vil blive indsamlet hver 3. måned i hele undersøgelsens varighed.

Mål:

Vi vil bestemme virkningerne af teriflunomid, et FDA godkendt lægemiddel til behandling af recidiverende remitterende dissemineret sklerose, der hæmmer de novo pyrimidinsyntese, på immunaktiveringsmarkører hos patienter med HAM/TSP og korrelationen af ​​disse med virologiske, radiologiske og kliniske mål for sygdomsbyrde.

Slutpunkter:

Det primære udfaldsmål er ex vivo spontan lymfoproliferation hos HAM/TSP-patienter, der får teriflunomid. Sekundære resultatmål vil omfatte bestemmelse af immunaktiveringsmønstre for PBMC og CSF ved hjælp af flerfarvet flowcytometrisk analyse og HTLV-I proviral belastning i blod og CSF. Sikkerhed og tolerabilitet af teriflunomid vil blive vurderet ved tabulering af bivirkninger, klinisk undersøgelse, standardiserede neurologiske handicapskalaer (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR-billeddannelse af hjerne og rygmarv og kliniske laboratorieundersøgelser.

Undersøgelsespopulation:

Op til 24 voksne med HAM/TSP, målrettet mod mindst 16 deltagere, der gennemfører 9 måneders behandling med teriflunomid

Fase:

I/II

Beskrivelse af websteder/faciliteter, der tilmelder deltagere:

NIH Clinical Center

Beskrivelse af undersøgelsesintervention:

Administration af teriflunomid 14 mg dagligt i 9 måneder

Studievarighed:

48 måneder

Deltagervarighed:

15 måneder

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:

  • 18 år eller ældre
  • Diagnose af HAM/TSP som defineret af WHOs kriterier, herunder en positiv HTLV-1 EIA og bekræftende Western Blot.
  • Indskrevet i 98-N-0047
  • Patienten skal være villig til og i stand til at overholde alle aspekter af forsøgets design og opfølgning.
  • Negativt QuantiFERON-TB-guld eller færdiggørelse af latent tuberkuloseinfektionsbehandling ifølge anbefalinger fra CDC og National TB Controllers Association
  • Evne til at tage oral medicin og være villig til at overholde protokollen
  • Patienter skal kunne give informeret samtykke
  • Hvis patienten er i stand til at blive gravid eller blive far til et barn, skal patienten acceptere at forpligte sig til at bruge en pålidelig/accepteret præventionsmetode (dvs. hormonel prævention (p-piller, indsprøjtede hormoner, vaginal ring), intrauterin anordning, barrieremetoder med sæddræbende midler (diafragma med sæddræbende middel, kondom med sæddræbende middel) eller kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi) i varigheden af ​​behandlingsarmen af undersøgelsen og i to år efter ophør af behandling med teriflunomid.

EXKLUSIONSKRITERIER:

En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:

  • Alternative diagnoser, der kan forklare neurologisk funktionsnedsættelse
  • Anamnese eller aktuelle beviser for enhver tilstand, terapi eller laboratorieabnormitet, der kan forvirre resultaterne af forsøget eller forstyrre deltagelse i hele forsøgets varighed; eller ikke i forsøgspersonens bedste interesse at deltage, efter den behandlende efterforskers mening
  • Alvorlig immundefekt, knoglemarvssygdom eller alvorlige, ukontrollerede infektioner.
  • Leverdysfunktion, som angivet ved baseline aspartat aminotransferase (AST) eller alanin eller alanin aminotransferase (ALT) større end 2 gange den øvre grænse for normal
  • Positive serologiske beviser for HIV, HTLV II, Hepatitis B eller C
  • Behandling med immunmodulerende/immunsuppressiv terapi (bortset fra topiske steroider) i de foregående 6 måneder.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Behandling med andre forsøgslægemidler inden for 6 måneder før indskrivning
  • Kendt overfølsomhed over for teriflunomid eller leflunomid
  • Samtidig behandling med leflunomid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg dagligt
Medicin: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg vil blive indgivet oralt som 1 tablet én gang dagligt i løbet af undersøgelsens 9-måneders behandlingsfase.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ex vivo spontan lymfoproliferation hos HAM/TSP-patienter, der får teriflunomid
Tidsramme: Procentvis ændring mellem dag 0 og måned 9 af spontan spredning.
ex vivo spontan lymfoproliferation af HAM/TSP-patienter, der modtager teriflunomid og flerfarvet flowcytometrisk analyse af immunaktiveringsmarkører i både PBMC'er og CSF
Procentvis ændring mellem dag 0 og måned 9 af spontan spredning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tabulation af uønskede hændelser
Tidsramme: ved hvert besøg
Dette er det første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og det er derfor vigtigt at overvåge for eventuelle uventede hændelser relateret til forværring af sygdomslaboratorie- og kliniske foranstaltninger.
ved hvert besøg
Procentvis ændring mellem CD8+ og CD4+ celler i CSF
Tidsramme: mellem måned -3 og måned 9
CD8-celler menes at være immunopatogene og driver immunresponset. In vitro undersøgelser har vist en reduktion af CD8+- og CD4+-celler ved tilstedeværelse af teriflunomid.
mellem måned -3 og måned 9
HTLV-1 proviral belastning i de perifere mononukleære blodceller (PBMC'er)
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
HTLV-1 proviral belastning er et mål for procentdelen af ​​inficerede celler, og tidligere data tyder på en korrelation med sygdomsaktivitet.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
HTLV-1 proviral belastning i CSF-cellerne
Tidsramme: ved måned 9 og sammenlignet med måned -3
HTLV-1 proviral belastning er et mål for procentdelen af ​​inficerede celler, og tidligere data tyder på en korrelation med sygdomsaktivitet.
ved måned 9 og sammenlignet med måned -3
Ændring i IPEC-score
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er det første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og det er derfor vigtigt at overvåge for eventuelle uventede hændelser relateret til forværring af kliniske mål.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Ændring i EDSS-score
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er det første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og det er derfor vigtigt at overvåge for eventuelle uventede hændelser relateret til forværring af kliniske mål.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Ændring i 25-fods gang
Tidsramme: i måned 9 og sammenlignet med dag 0
Dette er det første i HAM/TSP-pilotstudie med teriflunomid, og det er derfor vigtigt at overvåge for eventuelle uventede hændelser relateret til forværring af kliniske mål.
i måned 9 og sammenlignet med dag 0

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2026

Sidst verificeret

9. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Alt IPD, der resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

6 måneder efter udgivelsen

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive delt under teknologioverførselsaftaler.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HAM/TSP

Kliniske forsøg med Teriflunomid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner