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Teriflunomid bei HTLV-1-assoziierter Myelopathie/tropischer spastischer Paraparese

18. April 2024 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Phase-I/II-Studie zu Teriflunomid bei HTLV-1-assoziierter Myelopathie/tropischer spastischer Paraparese

Hintergrund:

HTLV-1-assoziierte Myelopathie/tropische spastische Paraparese (HAM/TSP) ist eine seltene, fortschreitende Erkrankung. Es tritt bei manchen Menschen auf, die mit dem HTLV-1-Virus infiziert sind. Es führt zu Schwäche in den unteren Gliedmaßen und anderen ernsthaften Problemen. Es hat keine Behandlung. Teriflunomid ist ein Medikament zur Behandlung von Multipler Sklerose. Es reduziert Immunzellen, die die Krankheit verschlimmern. Forscher wollen herausfinden, ob dieses Medikament Menschen mit HAM/TSP helfen kann.

Zielsetzung:

Um die Wirkung, Immunantwort, Sicherheit und Verträglichkeit von Teriflunomid bei Menschen mit HAM/TSP kennenzulernen.

Teilnahmeberechtigung:

Erwachsene ab 18 Jahren mit HAM/TSP.

Design:

Die Teilnehmer werden gemäß Protokoll 98-N-0047 überprüft.

Die Teilnehmer haben eine Krankengeschichte. Sie werden körperliche und neurologische Untersuchungen haben. Sie werden Blut- und Urintests haben.

Die Teilnehmer nehmen 9 Monate lang einmal täglich 1 Tablette des Studienmedikaments ein. Sie führen ein Drogentagebuch.

Die Teilnehmer erhalten eine Lymphapherese. Dazu wird Blut aus einer Nadel in einem Arm entnommen. Eine Maschine teilt das Blut in rote Blutkörperchen, Plasma und weiße Blutkörperchen. Die weißen Blutkörperchen werden entfernt. Das Plasma und die roten Blutkörperchen werden dem Teilnehmer durch eine Nadel im anderen Arm zurückgegeben.

Die Teilnehmer werden Lumbalpunktionen (Spinalpunktionen) haben. Dazu wird eine dünne Nadel in den Wirbelkanal im unteren Rücken eingeführt. Rückenmarksflüssigkeit wird entfernt.

Die Teilnehmer erhalten eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns und der Wirbelsäule. Der MRT-Scanner ist ein Metallzylinder, der von einem starken Magnetfeld umgeben ist. Während der MRT liegen die Teilnehmer auf einem Tisch, der in den Scanner hinein- und herausgleiten kann.

Die Teilnahme dauert 15 Monate.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

In dieser einarmigen, offenen klinischen Pilotstudie mit einem Zentrum und einem Arm erhalten 16 Probanden mit HAM/TSP in einer anfänglichen 9-monatigen Behandlungsphase einmal täglich 14 mg Teriflunomid oral, gefolgt von einer 3-monatigen Nachbehandlung. Aufwärtsphase. Ergebnismessungen werden alle 3 Monate für die Dauer der Studie erhoben.

Ziele:

Wir werden die Auswirkungen von Teriflunomid, einem von der FDA zugelassenen Medikament zur Behandlung von schubförmig remittierender Multipler Sklerose, das die De-novo-Pyrimidinsynthese hemmt, auf Immunaktivierungsmarker bei Patienten mit HAM/TSP und die Korrelation dieser mit virologischen, radiologischen und klinischen Messungen von bestimmen Krankheitslast .

Endpunkte:

Der primäre Endpunkt ist die spontane Ex-vivo-Lymphoproliferation bei HAM/TSP-Patienten, die Teriflunomid erhalten. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen die Bestimmung von Immunaktivierungsmustern von PBMC und CSF unter Verwendung einer mehrfarbigen durchflusszytometrischen Analyse und der HTLV-I-Proviruslast in Blut und CSF. Sicherheit und Verträglichkeit von Teriflunomid werden durch tabellarische Auflistung der Nebenwirkungen, klinische Untersuchung, standardisierte neurologische Behinderungsskalen (EDSS, IPEC, HAQ-DI), MR-Bildgebung von Gehirn und Rückenmark und klinische Laborstudien bewertet.

Studienpopulation:

Bis zu 24 Erwachsene mit HAM/TSP, ausgerichtet auf mindestens 16 Teilnehmer, die eine 9-monatige Behandlung mit Teriflunomid abschließen

Phase:

I/II

Beschreibung der Standorte/Einrichtungen Einschreibende Teilnehmer:

NIH-Klinisches Zentrum

Beschreibung der Studienintervention:

Verabreichung von Teriflunomid 14 mg täglich für 9 Monate

Studiendauer:

48 Monate

Teilnehmerdauer:

15 Monate

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-Mail: prpl@cc.nih.gov

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • 18 Jahre oder älter
  • Diagnose von HAM/TSP gemäß WHO-Kriterien, einschließlich positivem HTLV-1-EIA und bestätigendem Western Blot.
  • Eingeschrieben in 98-N-0047
  • Der Patient muss bereit und in der Lage sein, alle Aspekte des Studiendesigns und der Nachsorge einzuhalten.
  • Negatives QuantiFERON-TB-Gold oder Abschluss der Behandlung einer latenten Tuberkulose-Infektion gemäß den Empfehlungen der CDC und der National TB Controllers Association
  • Fähigkeit, orale Medikamente einzunehmen und bereit zu sein, sich an das Protokoll zu halten
  • Patienten müssen in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu geben
  • Wenn es möglich ist, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen, muss sich die Patientin bereit erklären, eine zuverlässige/anerkannte Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden (d. h. hormonelle Verhütung (Antibabypille, injizierte Hormone, Vaginalring), Intrauterinpessar, Barrieremethoden mit Spermizid (Diaphragma mit Spermizid, Kondom mit Spermizid) oder chirurgische Sterilisation (Hysterektomie, Tubenligatur oder Vasektomie) für die Dauer des Behandlungsarms von während der Studie und für zwei Jahre nach Beendigung der Behandlung mit Teriflunomid.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

  • Alternative Diagnosen, die eine neurologische Behinderung erklären können
  • Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf eine Erkrankung, Therapie oder Laboranomalie, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder die Teilnahme während der gesamten Dauer der Studie beeinträchtigen könnten; oder nach Meinung des behandelnden Prüfarztes nicht im besten Interesse der Versuchsperson teilnehmen
  • Schwere Immunschwäche, Knochenmarkerkrankung oder schwere, unkontrollierte Infektionen.
  • Leberfunktionsstörung, angezeigt durch Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin oder Alanin-Aminotransferase (ALT) von mehr als dem 2-fachen der oberen Normgrenze zu Studienbeginn
  • Positiver serologischer Nachweis von HIV, HTLV II, Hepatitis B oder C
  • Behandlung mit immunmodulatorischer/immunsuppressiver Therapie (abgesehen von topischen Steroiden) in den vorangegangenen 6 Monaten.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Behandlung mit anderen Prüfpräparaten innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Teriflunomid oder Leflunomid
  • Begleitbehandlung mit Leflunomid

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg täglich
Arzneimittel: Teriflunomid
Teriflunomid 14 mg wird während der 9-monatigen Behandlungsphase der Studie einmal täglich als 1 Tablette oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ex vivo spontane Lymphoproliferation bei HAM/TSP-Patienten, die Teriflunomid erhielten
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung zwischen Tag 0 und Monat 9 der spontanen Proliferation.
ex vivo spontane Lymphoproliferation von HAM/TSP-Patienten, die Teriflunomid erhalten, und mehrfarbige durchflusszytometrische Analyse von Immunaktivierungsmarkern sowohl in PBMCs als auch in CSF
Prozentuale Veränderung zwischen Tag 0 und Monat 9 der spontanen Proliferation.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tabellarische Auflistung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bei jedem Besuch
Dies ist eine erste HAM/TSP-Pilotstudie unter Verwendung von Teriflunomid, daher ist es wichtig, Labor- und klinische Messungen auf unerwartete Ereignisse im Zusammenhang mit einer Verschlechterung der Krankheit zu überwachen.
bei jedem Besuch
Prozentuale Veränderung zwischen CD8+- und CD4+-Zellen im Liquor
Zeitfenster: zwischen Monat -3 und Monat 9
Es wird angenommen, dass CD8-Zellen immunpathogen sind und die Immunantwort antreiben. In-vitro-Studien haben eine Reduktion von CD8+- und CD4+-Zellen in Gegenwart von Teriflunomid gezeigt.
zwischen Monat -3 und Monat 9
HTLV-1-Proviruslast in den peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs)
Zeitfenster: in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Die HTLV-1-Proviruslast ist ein Maß für den Prozentsatz infizierter Zellen, und frühere Daten deuten auf eine Korrelation mit der Krankheitsaktivität hin.
in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
HTLV-1-Proviruslast in den CSF-Zellen
Zeitfenster: in Monat 9 und im Vergleich zu Monat -3
Die HTLV-1-Proviruslast ist ein Maß für den Prozentsatz infizierter Zellen, und frühere Daten deuten auf eine Korrelation mit der Krankheitsaktivität hin.
in Monat 9 und im Vergleich zu Monat -3
Änderung des IPEC-Scores
Zeitfenster: in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Dies ist eine erste HAM/TSP-Pilotstudie mit Teriflunomid, daher ist es wichtig, sie auf unerwartete Ereignisse im Zusammenhang mit einer Verschlechterung der klinischen Werte zu überwachen.
in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Änderung des EDSS-Scores
Zeitfenster: in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Dies ist eine erste HAM/TSP-Pilotstudie mit Teriflunomid, daher ist es wichtig, sie auf unerwartete Ereignisse im Zusammenhang mit einer Verschlechterung der klinischen Werte zu überwachen.
in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Wechseln Sie in 25-Fuß-Gehzeit
Zeitfenster: in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0
Dies ist eine erste HAM/TSP-Pilotstudie mit Teriflunomid, daher ist es wichtig, sie auf unerwartete Ereignisse im Zusammenhang mit einer Verschlechterung der klinischen Werte zu überwachen.
in Monat 9 und im Vergleich zu Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

16. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Alle IPD, die zu einer Veröffentlichung führen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

6 Monate nach Veröffentlichung

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD wird im Rahmen von Tech-Transfer-Vereinbarungen geteilt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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