HTLV-1 관련 골수병증/열대성 경련 하반신마비에서의 테리플루노마이드
HTLV-1 관련 골수병증/열대성 경련 하반신마비에서 테리플루노마이드의 I/II상 연구
배경:
HTLV-1 관련 골수병증/열대성 경련 마비(HAM/TSP)는 드문 진행성 질환입니다. HTLV-1 바이러스에 감염된 일부 사람들에게서 발생합니다. 하지의 약화 및 기타 심각한 문제로 이어집니다. 치료가 없습니다. Teriflunomide는 다발성 경화증 치료에 사용되는 약물입니다. 질병을 악화시키는 면역 세포를 감소시킵니다. 연구자들은 이 약이 HAM/TSP 환자에게 도움이 되는지 알고 싶어합니다.
객관적인:
HAM/TSP 환자의 테리플루노마이드의 효과, 면역 반응, 안전성 및 내약성을 알아보기 위해.
적임:
HAM/TSP가 있는 18세 이상의 성인.
설계:
참가자는 프로토콜 98-N-0047에 따라 선별됩니다.
참가자는 병력이 있습니다. 신체 및 신경학적 검사를 받게 됩니다. 혈액 및 소변 검사를 받게 됩니다.
참가자는 9개월 동안 하루에 한 번 연구 약물 1정을 복용합니다. 그들은 약물 일기를 작성할 것입니다.
참가자는 림프절 분리술을 받게 됩니다. 이를 위해 한쪽 팔의 바늘에서 혈액을 채취합니다. 기계는 혈액을 적혈구, 혈장 및 백혈구로 나눕니다. 백혈구가 제거됩니다. 혈장과 적혈구는 다른 팔의 바늘을 통해 참가자에게 반환됩니다.
참가자는 요추 천자(척추 천자)를 받게 됩니다. 이를 위해 얇은 바늘이 허리의 척추관에 삽입됩니다. 척수액이 제거됩니다.
참가자는 뇌와 척추의 자기 공명 영상(MRI)을 받게 됩니다. MRI 스캐너는 강한 자기장으로 둘러싸인 금속 실린더입니다. MRI 동안 참가자는 스캐너 안팎으로 미끄러질 수 있는 테이블에 누워 있습니다.
참여 기간은 15개월입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설명:
이 단일 센터, 단일 부문, 공개 라벨, 기준선 대 치료 파일럿 임상 시험에서 HAM/TSP를 가진 16명의 피험자는 초기 9개월 치료 단계에서 테리플루노마이드 14mg을 경구로 1일 1회 투여받은 후 치료 후 3개월 추적 관찰합니다. 업 단계. 결과 측정은 연구 기간 동안 3개월마다 수집됩니다.
목표:
우리는 HAM/TSP 환자의 면역 활성화 마커에 대한 새로운 피리미딘 합성을 억제하는 재발성 완화 다발성 경화증 치료용으로 FDA 승인된 약물인 테리플루노미드의 효과와 이들의 바이러스학적, 방사선학적 및 임상적 측정과의 상관관계를 결정할 것입니다. 질병 부담 .
끝점:
1차 결과 측정은 테리플루노마이드를 투여받는 HAM/TSP 환자의 체외 자발적 림프증식입니다. 2차 결과 측정에는 다색 유세포 분석 및 혈액 및 CSF의 HTLV-I 프로바이러스 부하를 사용하여 PBMC 및 CSF의 면역 활성화 패턴 결정이 포함됩니다. 테리플루노마이드의 안전성과 내약성은 부작용 표 작성, 임상 검사, 표준화된 신경학적 장애 척도(EDSS, IPEC, HAQ-DI), 뇌 및 척수의 MR 영상 및 임상 실험실 연구를 통해 평가됩니다.
연구 모집단:
HAM/TSP가 있는 최대 24명의 성인, 테리플루노미드로 9개월의 치료를 완료한 최소 16명의 참가자를 대상으로 함
단계:
I/II
참가자를 등록하는 사이트/시설에 대한 설명:
NIH 임상 센터
연구 개입에 대한 설명:
테리플루노마이드 14mg을 9개월 동안 매일 투여
연구 기간:
48개월
참가자 기간:
15개월
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Steven Jacobson, Ph.D.
- 전화번호: (301) 496-0519
- 이메일: jacobsons@ninds.nih.gov
연구 연락처 백업
- 이름: William R Frazier, M.D.
- 전화번호: (301) 496-1801
- 이메일: william.frazier@nih.gov
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
-
연락하다:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 전화번호: TTY8664111010 800-411-1222
- 이메일: prpl@cc.nih.gov
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준:
이 연구에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 18세 이상
- 양성 HTLV-1 EIA 및 확증적 웨스턴 블롯을 포함하여 WHO 기준에 의해 정의된 HAM/TSP의 진단.
- 98-N-0047에 등록됨
- 환자는 시험 설계 및 후속 조치의 모든 측면을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- CDC 및 National TB Controllers Association 권장 사항에 따라 음성 QuantiFERON-TB 골드 또는 잠복성 결핵 감염 치료 완료
- 경구 약물을 복용하고 프로토콜 요법을 준수할 의향이 있는 능력
- 환자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 임신할 수 있거나 아이의 아버지가 될 수 있는 경우, 환자는 신뢰할 수 있고/허용되는 피임 방법(즉, 호르몬 피임법(피임약, 호르몬 주사, 질 링), 자궁 내 장치, 살정제 차단 방법(살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔) 또는 외과적 불임술(자궁절제술, 난관 결찰술 또는 정관 절제술) 연구 및 teriflunomide 치료 중단 후 2년 동안.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.
- 신경 장애를 설명할 수 있는 대체 진단
- 임상시험 결과를 혼란스럽게 하거나 임상시험 전체 기간 동안 참여를 방해할 수 있는 상태, 치료 또는 실험실 이상에 대한 병력 또는 현재 증거 치료 조사자의 의견에 따라 참여할 피험자의 최선의 이익이 아님
- 중증 면역결핍, 골수 질환 또는 중증의 조절되지 않는 감염.
- 정상 상한치의 2배를 초과하는 기준선 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)로 표시되는 간 기능 장애
- HIV, HTLV II, B형 또는 C형 간염의 양성 혈청학적 증거
- 지난 6개월 동안 면역조절/면역억제 요법(국소 스테로이드 제외) 치료.
- 임산부 또는 수유부.
- 등록 전 6개월 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 테리플루노미드 또는 레플루노미드에 대해 알려진 과민증
- 레플루노미드와의 병용 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 테리플루노마이드
매일 테리플루노마이드 14mg
|
Teriflunomide 14mg은 연구의 9개월 치료 기간 동안 1일 1회 1정으로 경구 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
테리플루노마이드를 투여받은 HAM/TSP 환자의 체외 자발적 림프증식
기간: 자발적 증식의 0일과 9개월 사이의 백분율 변화.
|
테리플루노마이드를 투여받은 HAM/TSP 환자의 체외 자발적 림프증식 및 PBMC 및 CSF 모두에서 면역 활성화 마커의 다색 유동 세포측정 분석
|
자발적 증식의 0일과 9개월 사이의 백분율 변화.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용의 표
기간: 방문할 때마다
|
이것은 teriflunomide를 사용한 HAM/TSP 파일럿 연구에서 첫 번째이므로 질병 실험실 및 임상 측정의 악화와 관련된 예기치 않은 이벤트를 모니터링하는 것이 중요합니다.
|
방문할 때마다
|
|
CSF에서 CD8+와 CD4+ 세포 사이의 백분율 변화
기간: -3개월에서 9개월 사이
|
CD8 세포는 면역 병원성이고 면역 반응을 일으키는 것으로 생각됩니다.
체외 연구에서 테리플루노마이드 존재 시 CD8+ 및 CD4+ 세포가 감소하는 것으로 나타났습니다.
|
-3개월에서 9개월 사이
|
|
말초 혈액 단핵 세포(PBMC)의 HTLV-1 프로바이러스 부하
기간: 9월 0일과 비교
|
HTLV-1 프로바이러스 부하는 감염된 세포의 백분율을 측정한 것이며 이전 데이터는 질병 활동과의 상관관계를 시사합니다.
|
9월 0일과 비교
|
|
CSF 세포의 HTLV-1 프로바이러스 로드
기간: 9개월에 -3개월에 비해
|
HTLV-1 프로바이러스 부하는 감염된 세포의 백분율을 측정한 것이며 이전 데이터는 질병 활동과의 상관관계를 시사합니다.
|
9개월에 -3개월에 비해
|
|
IPEC 점수의 변화
기간: 9월 0일과 비교
|
이것은 테리플루노마이드를 사용한 HAM/TSP 파일럿 연구의 첫 번째이므로 임상 조치의 악화와 관련된 예상치 못한 사건을 모니터링하는 것이 중요합니다.
|
9월 0일과 비교
|
|
EDSS 점수의 변화
기간: 9월 0일과 비교
|
이것은 테리플루노마이드를 사용한 HAM/TSP 파일럿 연구의 첫 번째이므로 임상 조치의 악화와 관련된 예상치 못한 사건을 모니터링하는 것이 중요합니다.
|
9월 0일과 비교
|
|
25피트 시간 제한 걷기의 변화
기간: 9월 0일과 비교
|
이것은 테리플루노마이드를 사용한 HAM/TSP 파일럿 연구의 첫 번째이므로 임상 조치의 악화와 관련된 예상치 못한 사건을 모니터링하는 것이 중요합니다.
|
9월 0일과 비교
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 210016 (Madigan Army IRB)
- 21-N-0016
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
햄/TSP에 대한 임상 시험
-
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation완전한
테리플루노마이드에 대한 임상 시험
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceGenzyme, a Sanofi Company완전한