Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Teriflunomide nella mielopatia associata a HTLV-1/paraparesi spastica tropicale

10 marzo 2026 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studio di fase I/II sulla teriflunomide nella mielopatia associata a HTLV-1/paraparesi spastica tropicale

Sfondo:

La mielopatia associata a HTLV-1/paraparesi spastica tropicale (HAM/TSP) è una malattia rara e progressiva. Si verifica in alcune persone infette dal virus HTLV-1. Porta alla debolezza degli arti inferiori e ad altri gravi problemi. Non ha alcun trattamento. Teriflunomide è un farmaco usato per trattare la sclerosi multipla. Riduce le cellule immunitarie che peggiorano la malattia. I ricercatori vogliono sapere se questo farmaco può aiutare le persone con HAM/TSP.

Obbiettivo:

Per conoscere gli effetti, la risposta immunitaria, la sicurezza e la tollerabilità della teriflunomide nelle persone con HAM/TSP.

Eleggibilità:

Adulti dai 18 anni in su con HAM/TSP.

Design:

I partecipanti saranno selezionati secondo il protocollo 98-N-0047.

I partecipanti avranno una storia medica. Avranno esami fisici e neurologici. Faranno esami del sangue e delle urine.

I partecipanti prenderanno 1 compressa del farmaco in studio una volta al giorno per 9 mesi. Terranno un diario della droga.

I partecipanti avranno linfoaferesi. Per questo, il sangue viene prelevato da un ago in un braccio. Una macchina divide il sangue in globuli rossi, plasma e globuli bianchi. I globuli bianchi vengono rimossi. Il plasma e i globuli rossi vengono restituiti al partecipante attraverso un ago nell'altro braccio.

I partecipanti avranno punture lombari (prelievi spinali). Per questo, un ago sottile viene inserito nel canale spinale nella parte bassa della schiena. Il liquido spinale viene rimosso.

I partecipanti avranno la risonanza magnetica (MRI) del cervello e della colonna vertebrale. Lo scanner MRI è un cilindro metallico circondato da un forte campo magnetico. Durante la risonanza magnetica, i partecipanti giacciono su un tavolo che può scorrere dentro e fuori dallo scanner.

La partecipazione durerà 15 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

In questo studio clinico pilota a singolo centro, braccio singolo, in aperto, linea di base rispetto al trattamento, sedici soggetti con HAM/TSP riceveranno teriflunomide 14 mg per via orale una volta al giorno in una fase iniziale di trattamento di 9 mesi, seguita da un follow-up di 3 mesi dopo il trattamento. fase ascendente. Le misure di esito saranno raccolte ogni 3 mesi per la durata dello studio.

Obiettivi:

Verranno determinati gli effetti di teriflunomide, un farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente che inibisce de novo la sintesi di pirimidina, sui marcatori di attivazione immunitaria in pazienti con HAM/TSP e la correlazione di questi con misure virologiche, radiologiche e cliniche di carico di malattia.

Endpoint:

L'outcome primario è la linfoproliferazione spontanea ex vivo nei pazienti con HAM/TSP trattati con teriflunomide. Le misure di esito secondario includeranno la determinazione dei modelli di attivazione immunitaria di PBMC e CSF utilizzando l'analisi citometrica a flusso multicolore e il carico provirale di HTLV-I nel sangue e nel CSF. La sicurezza e la tollerabilità della teriflunomide saranno valutate mediante tabulazione degli eventi avversi, esame clinico, scale standardizzate di disabilità neurologica (EDSS, IPEC, HAQ-DI), imaging RM del cervello e del midollo spinale e studi clinici di laboratorio.

Popolazione di studio:

Fino a 24 adulti con HAM/TSP, destinati ad almeno 16 partecipanti che completano 9 mesi di trattamento con teriflunomide

Fase:

Io/II

Descrizione dei siti/strutture Iscrizione partecipanti:

Centro clinico NIH

Descrizione dell'intervento di studio:

Somministrazione di teriflunomide 14 mg al giorno per 9 mesi

Durata dello studio:

48 mesi

Durata del partecipante:

15 mesi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numero di telefono: TTY8664111010 800-411-1222
          • Email: prpl@cc.nih.gov

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • 18 anni o più
  • Diagnosi di HAM/TSP come definito dai criteri dell'OMS, tra cui un EIA positivo per HTLV-1 e Western Blot di conferma.
  • Iscritto al 98-N-0047
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare tutti gli aspetti della progettazione della sperimentazione e del follow-up.
  • Oro QuantiFERON-TB negativo, o completamento del trattamento dell'infezione da tubercolosi latente, secondo le raccomandazioni del CDC e della National TB Controllers Association
  • Capacità di assumere farmaci per via orale ed essere disposti ad aderire al regime del protocollo
  • I pazienti devono essere in grado di fornire il consenso informato
  • Se è in grado di rimanere incinta o di generare un figlio, la paziente deve accettare di impegnarsi nell'uso di un metodo di controllo delle nascite affidabile/accettato (ad es. contraccezione ormonale (pillola anticoncezionale, ormoni iniettati, anello vaginale), dispositivo intrauterino, metodi di barriera con spermicida (diaframma con spermicida, preservativo con spermicida) o sterilizzazione chirurgica (isterectomia, legatura delle tube o vasectomia) per la durata del braccio di trattamento di lo studio e per due anni dopo la cessazione del trattamento con teriflunomide.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Diagnosi alternative che possono spiegare la disabilità neurologica
  • Storia o evidenza attuale di qualsiasi condizione, terapia o anomalia di laboratorio che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o interferire con la partecipazione per l'intera durata della sperimentazione; o non nel migliore interesse del soggetto a partecipare, secondo il parere dell'investigatore curante
  • Immunodeficienza grave, malattia del midollo osseo o infezioni gravi e incontrollate.
  • Disfunzione epatica, come indicato da aspartato aminotransferasi (AST) al basale o alanina o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 2 volte il limite superiore del normale
  • Evidenza sierologica positiva di HIV, HTLV II, epatite B o C
  • Trattamento con terapia immunomodulante/immunosoppressiva (a parte gli steroidi topici) nei 6 mesi precedenti.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Trattamento con altri farmaci sperimentali entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • Ipersensibilità nota a teriflunomide o leflunomide
  • Trattamento concomitante con leflunomide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Teriflunomide
Teriflunomide 14 mg al giorno
Droga: Teriflunomide
Teriflunomide 14 mg verrà somministrato per via orale come 1 compressa una volta al giorno durante la fase di trattamento di 9 mesi dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
linfoproliferazione spontanea ex vivo in pazienti con HAM/TSP trattati con teriflunomide
Lasso di tempo: Variazione percentuale tra il giorno 0 e il mese 9 di proliferazione spontanea.
linfoproliferazione spontanea ex vivo di pazienti con HAM/TSP trattati con teriflunomide e analisi citometrica a flusso multicolore dei marcatori di attivazione immunitaria sia nelle PBMC che nel liquido cerebrospinale
Variazione percentuale tra il giorno 0 e il mese 9 di proliferazione spontanea.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tabulazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: ad ogni visita
Questo è il primo studio pilota HAM/TSP che utilizza teriflunomide, quindi è importante monitorare eventuali eventi imprevisti correlati al peggioramento delle misurazioni cliniche e di laboratorio della malattia.
ad ogni visita
Variazione percentuale tra le cellule CD8+ e CD4+ nel CSF
Lasso di tempo: tra il mese -3 e il mese 9
Si ritiene che le cellule CD8 siano immunopatogene e guidino la risposta immunitaria. Studi in vitro hanno mostrato una riduzione delle cellule CD8+ e CD4+ in presenza di teriflunomide.
tra il mese -3 e il mese 9
Carico provirale di HTLV-1 nelle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC)
Lasso di tempo: al mese 9 e rispetto al giorno 0
La carica provirale di HTLV-1 è una misura della percentuale di cellule infette e dati precedenti suggeriscono una correlazione con l'attività della malattia.
al mese 9 e rispetto al giorno 0
Carico provirale di HTLV-1 nelle cellule CSF
Lasso di tempo: al mese 9 e rispetto al mese -3
La carica provirale di HTLV-1 è una misura della percentuale di cellule infette e dati precedenti suggeriscono una correlazione con l'attività della malattia.
al mese 9 e rispetto al mese -3
Variazione del punteggio IPEC
Lasso di tempo: al mese 9 e rispetto al giorno 0
Questo è il primo studio pilota HAM/TSP che utilizza teriflunomide, quindi è importante monitorare eventuali eventi imprevisti correlati al peggioramento delle misure cliniche.
al mese 9 e rispetto al giorno 0
Modifica del punteggio EDSS
Lasso di tempo: al mese 9 e rispetto al giorno 0
Questo è il primo studio pilota HAM/TSP che utilizza teriflunomide, quindi è importante monitorare eventuali eventi imprevisti correlati al peggioramento delle misure cliniche.
al mese 9 e rispetto al giorno 0
Cambio in marcia a tempo di 25 piedi
Lasso di tempo: al mese 9 e rispetto al giorno 0
Questo è il primo studio pilota HAM/TSP che utilizza teriflunomide, quindi è importante monitorare eventuali eventi imprevisti correlati al peggioramento delle misure cliniche.
al mese 9 e rispetto al giorno 0

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven Jacobson, Ph.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2026

Ultimo verificato

9 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 210016 (Madigan Army IRB)
  • 21-N-0016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.Tutti gli IPD che risultano in una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

6 mesi dopo la pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'IPD sarà condiviso in base ad accordi di trasferimento di tecnologia.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su PROSCIUTTO/TSP

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Pakistan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi