HTLV-1 相关性脊髓病/热带痉挛性轻瘫中的特立氟胺
特立氟胺在 HTLV-1 相关性脊髓病/热带痉挛性轻瘫中的 I/II 期研究
背景：
HTLV-1 相关性脊髓病/热带痉挛性下肢轻瘫 (HAM/TSP) 是一种罕见的进行性疾病。 它发生在一些感染 HTLV-1 病毒的人身上。 它会导致下肢无力和其他严重问题。 它没有治疗。 特立氟胺是一种用于治疗多发性硬化症的药物。 它会减少使疾病恶化的免疫细胞。 研究人员想了解这种药物是否可以帮助患有 HAM/TSP 的人。
客观的：
了解特立氟胺对 HAM/TSP 患者的作用、免疫反应、安全性和耐受性。
合格：
18 岁及以上患有 HAM/TSP 的成年人。
设计：
参与者将根据协议 98-N-0047 进行筛选。
参与者将有病史。 他们将进行身体和神经系统检查。 他们将进行血液和尿液检查。
参与者将每天服用 1 片研究药物，持续 9 个月。 他们会保留药物日记。
参与者将接受淋巴单采术。 为此，从一只手臂上的针头抽血。 一台机器将血液分成红细胞、血浆和白细胞。 白细胞被移除。 血浆和红细胞通过另一只手臂上的针返回给参与者。
参与者将接受腰椎穿刺（脊椎穿刺）。 为此，将一根细针插入腰部的椎管内。 移除脊髓液。
参与者将接受大脑和脊柱的磁共振成像 (MRI)。 MRI 扫描仪是一个被强磁场包围的金属圆柱体。 在核磁共振成像期间，参与者将躺在一张可以滑入和滑出扫描仪的桌子上。
参与将持续15个月。
研究概览
详细说明
研究说明：
在这项单中心、单臂、开放标签、基线与治疗试验性临床试验中，16 名患有 HAM/TSP 的受试者将在最初的 9 个月治疗阶段每天口服一次 teriflunomide 14mg，然后是治疗后 3 个月的随访上升阶段。 在研究期间每 3 个月收集一次结果测量值。
目标：
我们将确定特立氟胺（一种 FDA 批准的用于治疗复发缓解型多发性硬化症并抑制从头嘧啶合成的药物）对 HAM/TSP 患者免疫激活标志物的影响，以及这些与病毒学、放射学和临床措施的相关性疾病负担。
端点：
主要结果指标是接受特立氟胺治疗的 HAM/TSP 患者体内的自发性淋巴组织增殖。 次要结果测量将包括使用多色流式细胞术分析确定 PBMC 和 CSF 的免疫激活模式以及血液和 CSF 中的 HTLV-I 前病毒载量。 特立氟胺的安全性和耐受性将通过不良事件列表、临床检查、标准化神经功能障碍量表（EDSS、IPEC、HAQ-DI）、大脑和脊髓 MR 成像以及临床实验室研究进行评估。
研究人群：
最多 24 名患有 HAM/TSP 的成人，目标是至少 16 名完成 9 个月特立氟胺治疗的参与者
阶段：
一/二
招募参与者的地点/设施的描述：
美国国立卫生研究院临床中心
研究干预的描述：
每天服用特立氟胺 14mg，持续 9 个月
学习时间：
48个月
参加时间：
15个月
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Steven Jacobson, Ph.D.
- 电话号码：(301) 496-0519
- 邮箱：jacobsons@ninds.nih.gov
研究联系人备份
- 姓名：William R Frazier, M.D.
- 电话号码：(301) 496-1801
- 邮箱：william.frazier@nih.gov
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
-
接触：
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 电话号码：TTY8664111010 800-411-1222
- 邮箱：prpl@cc.nih.gov
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
- 纳入标准：
为了有资格参加这项研究，个人必须满足以下所有标准：
- 18岁或以上
- 根据 WHO 标准定义的 HAM/TSP 诊断，包括 HTLV-1 EIA 阳性和确认性 Western Blot。
- 参加 98-N-0047
- 患者必须愿意并能够遵守试验设计和随访的所有方面。
- 根据 CDC 和国家结核病控制协会的建议，阴性 QuantiFERON-TB 金，或完成潜伏性结核感染治疗
- 能够服用口服药物并愿意遵守方案方案
- 患者必须能够提供知情同意
- 如果能够怀孕或成为孩子的父亲，患者必须同意承诺使用可靠/可接受的节育方法（即 激素避孕（避孕药、注射激素、阴道环）、宫内节育器、杀精子屏障方法（杀精子隔膜、杀精子避孕套）或手术绝育（子宫切除术、输卵管结扎术或输精管结扎术）研究和特立氟胺治疗停止后的两年。
排除标准：
符合以下任何标准的个人将被排除在参与本研究之外：
- 可以解释神经功能障碍的替代诊断
- 可能混淆试验结果或干扰整个试验期间参与的任何状况、治疗或实验室异常的历史或当前证据；治疗研究者认为参与或不符合受试者的最佳利益
- 严重的免疫缺陷、骨髓疾病或严重的、不受控制的感染。
- 肝功能障碍，如基线天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 大于正常上限的 2 倍所示
- HIV、HTLV II、乙型或丙型肝炎的阳性血清学证据
- 在过去 6 个月内接受过免疫调节/免疫抑制治疗（局部类固醇除外）。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 入组前 6 个月内用其他研究药物治疗
- 已知对特立氟胺或来氟米特过敏
- 与来氟米特联合治疗
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：特立氟胺
特立氟胺 14 mg 每日
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在研究的 9 个月治疗阶段，Teriflunomide 14mg 将每天一次口服 1 片。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受特立氟胺治疗的 HAM/TSP 患者的离体自发性淋巴细胞增殖
大体时间：自发增殖在第 0 天和第 9 个月之间的百分比变化。
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接受特立氟胺治疗的 HAM/TSP 患者的体外自发性淋巴组织增殖和 PBMC 和 CSF 中免疫激活标志物的多色流式细胞术分析
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自发增殖在第 0 天和第 9 个月之间的百分比变化。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件列表
大体时间：每次访问
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这是 HAM/TSP 试点研究中首次使用特立氟胺，因此对于监测与疾病实验室和临床措施恶化相关的任何意外事件非常重要。
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每次访问
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CSF 中 CD8+ 和 CD4+ 细胞之间的百分比变化
大体时间：第 -3 个月和第 9 个月之间
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CD8 细胞被认为具有免疫致病性并驱动免疫反应。
体外研究表明，在存在特立氟胺的情况下，CD8+ 和 CD4+ 细胞减少。
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第 -3 个月和第 9 个月之间
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外周血单核细胞 (PBMC) 中的 HTLV-1 前病毒载量
大体时间：在第 9 个月与第 0 天相比
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HTLV-1 前病毒载量是受感染细胞百分比的度量，之前的数据表明与疾病活动相关。
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在第 9 个月与第 0 天相比
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CSF 细胞中的 HTLV-1 原病毒载量
大体时间：在第 9 个月与第 -3 个月相比
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HTLV-1 前病毒载量是受感染细胞百分比的度量，之前的数据表明与疾病活动相关。
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在第 9 个月与第 -3 个月相比
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IPEC 分数的变化
大体时间：在第 9 个月与第 0 天相比
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这是 HAM/TSP 试点研究中首次使用特立氟胺，因此对于监测与临床措施恶化相关的任何意外事件非常重要。
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在第 9 个月与第 0 天相比
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EDSS 分数的变化
大体时间：在第 9 个月与第 0 天相比
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这是 HAM/TSP 试点研究中首次使用特立氟胺，因此对于监测与临床措施恶化相关的任何意外事件非常重要。
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在第 9 个月与第 0 天相比
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25 英尺计时步行的变化
大体时间：在第 9 个月与第 0 天相比
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这是 HAM/TSP 试点研究中首次使用特立氟胺，因此对于监测与临床措施恶化相关的任何意外事件非常重要。
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在第 9 个月与第 0 天相比
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Steven Jacobson, Ph.D.、National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 210016 (Madigan Army IRB)
- 21-N-0016
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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火腿/茶匙的临床试验
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