En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Efgartigimod PH20 subkutan hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni (ADVANCE SC+)
9 januari 2026 uppdaterad av: argenx
En fas 3, multicenter, öppen, långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutant hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni
En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av efgartigimod PH20 subkutant hos vuxna patienter med primär immuntrombocytopeni
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
173
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator site 540004
-
-
-
-
-
Garran, Australien
- Investigator Site 0610012
-
West Perth, Australien
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australien
- Investigator site 610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- Investigator Site 3590017
-
-
-
-
-
Reñaca, Chile
- Investigator site 0560003
-
Santiago, Chile
- Investigator site 560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
-
-
-
Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Förenta staterna, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Investigator site US0010042
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950011
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Investigator site 300008
-
Thessaloniki, Grekland
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigator site 3530003
-
-
-
-
-
Ferrara, Italien
- Investigator site 390043
-
Milan, Italien
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italien
- Investigator Site 0390044
-
Napoli, Italien
- Investigator site 390041
-
-
-
-
-
Hirakata, Japan, 5731191
- Investigator site JP0810015
-
Iruma, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Shibukawa, Japan, 377-0280
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator site 810023
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
-
-
-
-
Irbid, Jordanien
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Investigator site 860013
-
Bengbu, Kina
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kina
- Investigator site 860055
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 0860001
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 0860002
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator site 860058
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexiko
- Investigator site 520002
-
-
-
-
-
Sarpsborg, Norge, 1714
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland
- Investigator site 640005
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-519
- Investigator site PL0480013
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
Vila Nova de Gaia, Portugal
- Investigator site 3510001
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Investigator Site 0400005
-
Bucharest, Rumänien
- Investigator site 400012
-
Craiova, Rumänien
- Investigator Site 0400007
-
-
-
-
-
Kirov, Ryssland
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Ryssland
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Ryssland
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Ryssland
- Investigator Site 0070037
-
-
-
-
-
Coventry, Storbritannien
- Investigator site 440005
-
London, Storbritannien
- Investigator site UK044041
-
Penzance, Storbritannien, TR18 2PF
- Investigator site UK0440014
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sydafrika
- Investigator site 270003
-
Observatory, Sydafrika
- Investigator site 270004
-
Pretoria, Sydafrika
- Investigator site 270001
-
Randburg, Sydafrika
- Investigator site 270002
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Investigator site 820004
-
Seoul, Sydkorea
- Investigator site KO0820007
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator site 660005
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator site TH0660009
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisien
- Investigator site 2610001
-
Tunis, Tunisien
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900008
-
Izmir, Turkiet (Türkiye)
- Investigator site 900004
-
Kocaeli, Turkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900014
-
Mersin, Turkiet (Türkiye)
- Investigator site 900010
-
Tekirdağ, Turkiet (Türkiye), 59100
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turkiet (Türkiye)
- Investigator site 900019
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förmåga att förstå prövningens krav och ge skriftligt informerat samtycke (inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation), villig och kapabel att följa prövningsprotokollets procedurer (inklusive närvara vid de erforderliga prövningsbesöken).
- Deltagare registrerade sig i ARGX-113-2004-studien som slutförde den 24 veckor långa provperioden.
Obs: Om en deltagare har haft en SAE under ARGX-113-2004-studien, bör deras behörighet utvärderas av utredaren och sponsorns försöksläkare. Beslutet att registrera deltagaren kommer att utvärderas från fall till fall.
3a. Gå med på att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska prövningar och följande:
- Manliga deltagare.
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan de får IMP.
Utöver ovanstående kriterier, för deltagare som vill fortsätta att få efgartigimod under ytterligare 52 veckors behandlingsperiod (endast tillämpligt om efgartigimod ännu inte är kommersiellt tillgängligt för patienter med primär ITP eller tillgängligt via ett annat patientprogram för patienter med primär ITP ), gäller följande kriterier:
4. Förmåga att förstå kraven för prövningens ytterligare 52 veckors behandlingsperiod, att ge skriftligt informerat samtycke (inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation) och att följa prövningsprotokollets procedurer (inklusive nödvändiga provbesök).
5. Deltagaren har genomgått en 52-veckors behandlingsperiod.
Exklusions kriterier:
- Introduktion eller fortsättning av icke-tillåtna mediciner under ARGX-113-2004-studien (såsom anti-CD20-terapi, romiplostim, monoklonala antikroppar, Fc-fusionsproteiner eller levande/levande försvagade vacciner)
- Användning av något annat prövningsläkemedel eller deltagande i någon annan prövningsprövning
- Känd överkänslighetsreaktion mot efgartigimod PH20 SC eller något av dess hjälpämnen
- Gravida eller ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under prövningen eller inom 90 dagar efter sista dosen av efgartigimod PH20 SC
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: efgartigimod PH20 SC
Patienter som får efgartigimod PH20 SC-behandling
|
Subkutan injektion med efgartigimod PH20 SC
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidens, frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE), AE av särskilt intresse (AESI) och allvarliga AE (SAE)
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
|
Mätning av vitala tecken: blodtryck i den totala befolkningen
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
|
EKG: PR-, QT- och QRS-intervall i den totala populationen
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
|
Laboratoriesäkerhetsutvärderingar: CRP-analys i den totala populationen
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Omfattning av sjukdomskontroll definierad som procentandelen veckor i försöket med trombocytantal på ≥50×10E9/L
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Andel patienter med totalt blodplättssvar definierat som att uppnå ett trombocytantal på ≥50×10E9/L vid minst 4 tillfällen när som helst under den 52 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i trombocytantal vid varje besök
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
För patienter som rullar över från ARGX-113-2004-studien med ett trombocytantal på
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Procentandelen veckor i försöket med trombocytantal på ≥30×10E9/L och ≥20×10E9/L över baslinjen
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Hos patienter med ett baselineantal trombocyter på
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Hos patienter med den första exponeringen för efgartigimod PH20 SC definieras andelen patienter som uppnår ett ihållande blodplättssvar som att uppnå trombocytantal på ≥50×10E9/L under minst 4 av de 6 besöken mellan vecka 19 och vecka 24
Tidsram: 5 veckor (vecka 19-24)
|
5 veckor (vecka 19-24)
|
|
Hos patienter med den första exponeringen för efgartigimod PH20 SC, andelen patienter som uppnådde ett trombocytantal på ≥50×10E9/L under minst 6 av de 8 besöken mellan vecka 17 och vecka 24
Tidsram: 7 veckor (vecka 17-24)
|
7 veckor (vecka 17-24)
|
|
Andel patienter för vilka dosen och/eller frekvensen av samtidiga ITP-behandlingar har minskat jämfört med baslinjen
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Frekvens för mottagande av räddningsterapi (räddning per patient och månad)
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förekomst av världshälsoorganisationens (WHO)-klassade blödningshändelser
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Svårighetsgraden av Världshälsoorganisationens (WHO) klassificerade blödningshändelser
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Serum efgartigimodkoncentration observerad före dosering (Ctrough)
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i PRO (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale [FACIT-fatigue]) vid planerade besök
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i PRO (Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6 [FACT-Th6]) vid planerade besök
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i PRO (QoL (Short Form-36 [SF-36]) vid planerade besök
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Farmakodynamiska markörer: totalt IgG
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Antal patienter som utfört självadministration i hemmet över tid
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Andel patienter som utförde självadministration i hemmet över tid
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Antal vårdgivare som administrerat injektionen till patienten hemma över tid
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Andel vårdgivare som administrerade injektionen till patienten hemma över tid
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Antal träningsbesök som behövs för att deltagaren eller vårdgivaren ska vara kompetent att börja administrera efgartigimod PH20 SC
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Antal egen- eller vårdgivarstödda förvaltningar i hemmet
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Andel av egen- eller vårdgivarstödda förvaltningar i hemmet
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Incidens och prevalens av antikroppar mot efgartigimod
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
|
Titrar av antikroppar mot efgartigimod
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
|
Förekomst av neutraliserande antikroppar (NAb) mot efgartigimod
Tidsram: 216 veckor
|
216 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 november 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 oktober 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2021
Första postat (Faktisk)
24 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
12 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cytopeni
- Patologiska processer
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Blödning
- Hudmanifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Tecken och symtom
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-113-2005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .