Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia do efgartigimod PH20 subcutâneo em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária (ADVANCE SC+)
9 de janeiro de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo de fase 3, multicêntrico, aberto e de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia do efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutâneo em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária
Um estudo de Fase 3 para avaliar a segurança e eficácia de efgartigimod PH20 subcutâneo em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
173
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator site 540004
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Garran, Austrália
- Investigator Site 0610012
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West Perth, Austrália
- Investigator Site 0610003
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Westmead, Austrália
- Investigator site 610005
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Plovdiv, Bulgária
- Investigator Site 3590017
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Reñaca, Chile
- Investigator site 0560003
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Santiago, Chile
- Investigator site 560002
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Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
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Beijing, China
- Investigator site 860013
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Bengbu, China
- Investigator Site 0860008
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Huizhou, China
- Investigator site 860055
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Shenzhen, China
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, China
- Investigator Site 0860001
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Wuhan, China
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, China
- Investigator Site 0860002
-
Zhengzhou, China
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, China
- Investigator site 860058
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Seoul, Coréia do Sul
- Investigator site 820004
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Seoul, Coréia do Sul
- Investigator site KO0820007
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Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Investigator Site 0010116
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigator Site 0010045
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-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
- Investigator Site 0010062
-
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Investigator site US0010042
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73142
- Investigator Site 0010095
-
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950007
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950011
-
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Athens, Grécia
- Investigator site 300008
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Thessaloniki, Grécia
- Investigator Site 0300009
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Dublin, Irlanda
- Investigator site 3530003
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Ferrara, Itália
- Investigator site 390043
-
Milan, Itália
- Investigator Site 0390032
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Napoli, Itália
- Investigator Site 0390044
-
Napoli, Itália
- Investigator site 390041
-
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Hirakata, Japão, 5731191
- Investigator site JP0810015
-
Iruma, Japão
- Investigator Site 0810017
-
Kanagawa, Japão
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japão
- Investigator Site 0810051
-
Shibukawa, Japão, 377-0280
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japão
- Investigator site 810023
-
Tama, Japão
- Investigator Site 0810038
-
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Irbid, Jordânia
- Investigator site 9620001
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Aguascalientes, México
- Investigator site 520002
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Sarpsborg, Noruega, 1714
- Investigator site 0470003
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Christchurch, Nova Zelândia
- Investigator site 640005
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Katowice, Polônia, 40-519
- Investigator site PL0480013
-
Nowy Sącz, Polônia
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polônia
- Investigator Site 0480037
-
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-
-
Lisbon, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
Vila Nova de Gaia, Portugal
- Investigator site 3510001
-
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-
Coventry, Reino Unido
- Investigator site 440005
-
London, Reino Unido
- Investigator site UK044041
-
Penzance, Reino Unido, TR18 2PF
- Investigator site UK0440014
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-
-
Bucharest, Romênia
- Investigator Site 0400005
-
Bucharest, Romênia
- Investigator site 400012
-
Craiova, Romênia
- Investigator Site 0400007
-
-
-
-
-
Kirov, Rússia
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Rússia
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Rússia
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Rússia
- Investigator Site 0070037
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator site 660005
-
Bangkok Noi, Tailândia
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Tailândia
- Investigator site TH0660009
-
-
-
-
-
Sousse, Tunísia
- Investigator site 2610001
-
Tunis, Tunísia
- Investigator site 2160002
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-
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Adapazarı, Turquia (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Turquia (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Turquia (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Ankara, Turquia (Türkiye)
- Investigator Site 0900008
-
Izmir, Turquia (Türkiye)
- Investigator site 900004
-
Kocaeli, Turquia (Türkiye)
- Investigator Site 0900014
-
Mersin, Turquia (Türkiye)
- Investigator site 900010
-
Tekirdağ, Turquia (Türkiye), 59100
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turquia (Türkiye)
- Investigator site 900019
-
-
-
-
-
Johannesburg, África do Sul
- Investigator site 270003
-
Observatory, África do Sul
- Investigator site 270004
-
Pretoria, África do Sul
- Investigator site 270001
-
Randburg, África do Sul
- Investigator site 270002
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capacidade de entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito (incluindo consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa), desejo e capacidade de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo comparecimento às visitas necessárias do estudo).
- Participantes inscritos no estudo ARGX-113-2004 que completaram o período experimental de 24 semanas.
Nota: Se um participante teve um SAE durante o estudo ARGX-113-2004, sua elegibilidade deve ser avaliada pelo investigador e pelo médico do estudo do patrocinador. A decisão de inscrição do participante será avaliada caso a caso.
3a. Concordar em usar contraceptivos consistentes com os regulamentos locais sobre os métodos de contracepção para aqueles que participam de ensaios clínicos e o seguinte:
- Participantes do sexo masculino.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo antes de receber IMP.
Além dos critérios acima, para participantes que desejam continuar recebendo efgartigimod durante um período adicional de tratamento de 52 semanas (aplicável apenas no caso de efgartigimod ainda não estar disponível comercialmente para pacientes com PTI primária ou disponível por meio de outro programa de pacientes para pacientes com PTI primária ), aplicam-se os seguintes critérios:
4. Capacidade de entender os requisitos do período de tratamento adicional de 52 semanas do estudo, de fornecer consentimento informado por escrito (incluindo consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa) e de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo visitas experimentais necessárias).
5. O participante completou um período de tratamento de 52 semanas.
Critério de exclusão:
- Introdução ou continuação de medicamentos não permitidos durante o estudo ARGX-113-2004 (como terapia anti-CD20, romiplostim, anticorpos monoclonais, proteínas de fusão Fc ou vacinas vivas/vivas atenuadas)
- Uso de qualquer outro medicamento experimental ou participação em qualquer outro ensaio experimental
- Reação de hipersensibilidade conhecida ao efgartigimod PH20 SC ou a qualquer um de seus excipientes
- Mulheres grávidas ou lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose de efgartigimod PH20 SC
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: efgartigimod PH20 SC
Pacientes recebendo tratamento com efgartigimode PH20 SC
|
Injeção subcutânea com efgartigimode PH20 SC
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência, frequência e gravidade de eventos adversos (EAs), EAs de interesse especial (AESIs) e EAs graves (SAEs)
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
|
Medição de sinais vitais: pressão arterial na população geral
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
|
ECG: intervalo PR, QT e QRS na população geral
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
|
Avaliações laboratoriais de segurança: análise de PCR na população geral
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Extensão do controle da doença definida como a porcentagem de semanas no estudo com contagens de plaquetas ≥50×10E9/L
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Proporção de pacientes com resposta global de contagem de plaquetas definida como atingir uma contagem de plaquetas de ≥50×10E9/L em pelo menos 4 ocasiões a qualquer momento durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Mudança média da linha de base na contagem de plaquetas em cada visita
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Para pacientes que passaram do estudo ARGX-113-2004 com uma contagem de plaquetas de
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
A porcentagem de semanas no estudo com contagens de plaquetas de ≥30×10E9/L e ≥20×10E9/L acima da linha de base
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Em pacientes com contagem de plaquetas basal de
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Em pacientes com a primeira exposição ao efgartigimod PH20 SC, a proporção de pacientes que atingem uma resposta plaquetária sustentada definida como obtenção de contagens de plaquetas ≥50×10E9/L em pelo menos 4 das 6 visitas entre a semana 19 e a semana 24
Prazo: 5 semanas (semana 19-24)
|
5 semanas (semana 19-24)
|
|
Em pacientes com a primeira exposição a efgartigimod PH20 SC, a proporção de pacientes que atingiram contagens de plaquetas ≥50×10E9/L em pelo menos 6 das 8 visitas entre a semana 17 e a semana 24
Prazo: 7 semanas (semana 17-24)
|
7 semanas (semana 17-24)
|
|
Proporção de pacientes para os quais a dose e/ou frequência de terapias concomitantes para PTI foram reduzidas em comparação com a linha de base
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Taxa de recebimento de terapia de resgate (resgate por paciente por mês)
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Incidência de eventos hemorrágicos classificados pela Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Gravidade dos eventos hemorrágicos classificados pela Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Concentração sérica de efgartigimod observada pré-dose (Ctrough)
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Mudança da linha de base em PRO (Escala de Fadiga de Terapia de Avaliação Funcional de Doenças Crônicas [FACIT-fadiga]) em visitas planejadas
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Mudança da linha de base no PRO (questionário de Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Th6 [FACT-Th6]) em visitas planejadas
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Alteração da linha de base no PRO (QoL (Formulário curto-36 [SF-36]) nas visitas planejadas
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Marcadores farmacodinâmicos: IgG total
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Número de pacientes que realizaram autoadministração em casa ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Porcentagem de pacientes que realizaram autoadministração em casa ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Número de cuidadores que administraram a injeção no paciente em casa ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Porcentagem de cuidadores que administraram a injeção no paciente em casa ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Número de visitas de treinamento necessárias para que o participante ou cuidador seja competente para iniciar a administração de efgartigimod PH20 SC
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Número de administrações auto-sustentadas ou de cuidador em casa
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Porcentagem de administrações domiciliares autossustentadas ou por cuidador
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Incidência e prevalência de anticorpos para efgartigimod
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
|
Títulos de anticorpos para efgartigimod
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
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Presença de anticorpos neutralizantes (NAb) contra efgartigimod
Prazo: 216 semanas
|
216 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
24 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
12 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em efgartigimod PH20 SC
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argenxRecrutamentoEsclerose Sistêmica (ES)Croácia, Espanha, Dinamarca, Itália, Alemanha, Lituânia, Reino Unido, Holanda, Polônia, Bélgica, Estados Unidos, Suíça, México, Argentina, França, Bulgária, Chile, Grécia, Sérvia, Portugal, Porto Rico, Tcheca, Romênia, Hungria
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argenxAtivo, não recrutandoDoença de Sjogren PrimáriaIsrael, Espanha, Estados Unidos, Bélgica, França, Grécia, Jordânia, Líbano, Austrália, Polônia, China, Holanda, Reino Unido, Sérvia, Japão, México, Arábia Saudita, Argentina, Chile, Colômbia, Geórgia, Filipinas, Hungria, Peru, Estônia, Litu... e mais
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