Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Efgartigimod PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ADVANCE SC+)

15 oktober 2026 bijgewerkt door: argenx

Een fase 3, multicenter, open-label, langetermijnonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie

The main aim of the study is to evaluate the safety and efficacy of efgartigimod PH20 SC (subcutaneous) in adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP). Participants who completed the 24-week trial period of the ARGX- 113-2004 trial are given the opportunity to enter into this open-label extension trial and receive efgartigimod PH20 SC.

Participants will be offered the opportunity to continue in this trial if they have completed the first 52-week treatment period unless efgartigimod becomes commercially available for patients with primary ITP or becomes available through another program for patients with primary ITP, whichever comes first. A maximum of three additional 52-week treatment periods will be offered to the participant to continue this trial.

The total trial duration per participant is up to 4 years (52-week treatment period, extendable with three additional 52-week treatment periods) + 8 weeks follow-up period.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

173

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Investigator site 540004
  • Australië
      • Garran, Australië
        • Investigator Site 0610012
      • West Perth, Australië
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead, Australië
        • Investigator site 610005
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Investigator Site 3590017
  • Chili
      • Reñaca, Chili
        • Investigator site 0560003
      • Santiago, Chili
        • Investigator site 560002
      • Temuco, Chili
        • Investigator site 0560004
  • China
      • Beijing, China
        • Investigator site 860013
      • Bengbu, China
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou, China
        • Investigator site 860055
      • Shenzhen, China
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin, China
        • Investigator Site 0860001
      • Wuhan, China
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi, China
        • Investigator Site 0860002
      • Zhengzhou, China
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang, China
        • Investigator site 860058
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950007
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Investigator site 300008
      • Thessaloniki, Griekenland
        • Investigator Site 0300009
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Investigator site 3530003
  • Italië
      • Ferrara, Italië
        • Investigator site 390043
      • Milan, Italië
        • Investigator Site 0390032
      • Naples, Italië
        • Investigator Site 0390044
      • Naples, Italië
        • Investigator site 390041
  • Japan
      • Hirakata, Japan, 5731191
        • Investigator site JP0810015
      • Iruma, Japan
        • Investigator Site 0810017
      • Kanagawa, Japan
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu, Japan
        • Investigator Site 0810051
      • Shibukawa, Japan, 377-0280
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator site 810023
      • Tama, Japan
        • Investigator Site 0810038
  • Jordanië
      • Irbid, Jordanië
        • Investigator site 9620001
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico
        • Investigator site 520002
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Investigator site 640005
  • Noorwegen
      • Sarpsborg, Noorwegen, 1714
        • Investigator site 0470003
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-519
        • Investigator site PL0480013
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo, Polen
        • Investigator Site 0480037
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Investigator Site 3510007
      • Porto, Portugal
        • Investigator site 3510004
      • Vila Nova de Gaia, Portugal
        • Investigator site 3510001
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Investigator Site 0400005
      • Bucharest, Roemenië
        • Investigator site 400012
      • Craiova, Roemenië
        • Investigator Site 0400007
  • Rusland
      • Kirov, Rusland
        • Investigator site 0070040
      • Moscow, Rusland
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod, Rusland
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk, Rusland
        • Investigator Site 0070037
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator site 660005
      • Bangkok Noi, Thailand
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen, Thailand
        • Investigator site TH0660009
  • Tunesië
      • Sousse, Tunesië
        • Investigator site 2610001
      • Tunis, Tunesië
        • Investigator site 2160002
  • Turkije (Türkiye)
      • Adapazarı, Turkije (Türkiye)
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Investigator Site 0900015
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Investigator Site 0900008
      • Izmir, Turkije (Türkiye)
        • Investigator site 900004
      • Kocaeli, Turkije (Türkiye)
        • Investigator Site 0900014
      • Mersin, Turkije (Türkiye)
        • Investigator site 900010
      • Tekirdağ, Turkije (Türkiye), 59100
        • Investigator site 0900017
      • Trabzon, Turkije (Türkiye)
        • Investigator site 900019
  • Verenigd Koninkrijk
      • Coventry, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator site 440005
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator site UK044041
      • Penzance, Verenigd Koninkrijk, TR18 2PF
        • Investigator site UK0440014
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Investigator Site 0010116
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Investigator site 0010045
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Investigator site US0010042
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73142
        • Investigator Site 0010095
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Investigator site 820004
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Investigator site KO0820007
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika
        • Investigator site 270003
      • Observatory, Zuid-Afrika
        • Investigator site 270004
      • Pretoria, Zuid-Afrika
        • Investigator site 270001
      • Randburg, Zuid-Afrika
        • Investigator site 270002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Ability to understand the requirements of the trial and provide written informed consent (including consent for the use and disclosure of research-related health information), willing and able to comply with the trial protocol procedures (including attending the required trial visits).
  • Participants enrolled in the ARGX-113-2004 trial who completed the 24-week trial period.
  • Agree to use contraceptives consistent with local regulations.
  • In addition to the above criteria, for participants who want to continue receiving efgartigimod during an additional 52-week treatment period, the participant has completed a 52-week treatment period.

Exclusion criteria:

  • Introduction or continuation of nonpermitted medications during the ARGX-113-2004 trial (such as anti-CD20 therapy, romiplostim, monoclonal antibodies, Fc fusion proteins, or live/live-attenuated vaccines).
  • Use of any other investigational drug or participation in any other investigational trial.
  • Known hypersensitivity reaction to efgartigimod PH20 SC or any of its excipients.
  • Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the trial or within 90 days after last dose of efgartigimod PH20 SC.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efgartigimod PH20 SC

Patients receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologisch: efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injection with efgartigimod PH20 SC

Andere namen:
  • ARGX-113 PH20 SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence of AEs, AESIs, SAEs
Tijdsspanne: Up to 216 weeks

AE : adverse event ; SAE : Serious adverse event ; AESI : adverse event of special interest.
Up to 216 weeks
Vital sign measurement: blood pressure in the overall population
Tijdsspanne: Up to 216 weeks
Up to 216 weeks
ECG: PR, QT and QRS interval in the overall population
Tijdsspanne: Up to 216 weeks
Up to 216 weeks
Laboratory safety evaluations: CRP analysis in the overall population
Tijdsspanne: Up to 216 weeks
Up to 216 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Extent of disease control defined as the percentage of weeks in the trial with platelet counts of ≥50×10E9/L
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Proportion of participants with overall platelet count response defined as achieving a platelet count of ≥50×10E9/L on at least 4 occasions at any time during the 52-week treatment period
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Mean change from baseline in platelet count at each visit
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
For participants rolling over from the ARGX-113-2004 trial with a platelet count of <30×10E9/L: time to response defined as the time to achieve 2 consecutive platelet counts of ≥50×10E9/L
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
The percentage of weeks in the trial with platelet counts of ≥30×10E9/L and ≥20×10E9/L above baseline
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
In patients with a baseline platelet count of <15×10E9/L in the current trial (ARGX-113-2005), the percentage of weeks in the trial with platelet counts of ≥30×10E9/L and ≥20×10E9/L above baseline
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
In participants with the first exposure to efgartigimod PH20 SC, the proportion of patients who achieve a sustained platelet response defined as achieving platelet counts of ≥50×10E9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24
Tijdsspanne: 5 weeks (from week 19 to week 24)
5 weeks (from week 19 to week 24)
In participants with the first exposure to efgartigimod PH20 SC, the proportion of patients achieving platelet counts of ≥50×10E9/L for at least 6 of the 8 visits between week 17 and week 24
Tijdsspanne: 7 weeks (from week 17 to week 24)
7 weeks (from week 17 to week 24)
Proportion of participants for whom dose and/or frequency of concurrent ITP therapies have been reduced compared to baseline
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Rate of receipt of rescue therapy (rescue per participant per month)
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Incidence of the WHO-classified bleeding events
Tijdsspanne: Up to 52 weeks

WHO : World Health Organization
Up to 52 weeks
Serum efgartigimod concentration observed predose (Ctrough)
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Change from baseline in FACIT-fatigue at planned visits
Tijdsspanne: Up to 52 weeks

The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT- fatigue) scale is a short, 13-item, easy-to-administer tool that measures an individual's level of fatigue during their usual daily activities over the past week. The level of fatigue is measured by recording item responses on a 4-point Likert scale ranging from 0 "not at all" to 4 "very much."
Up to 52 weeks
Change from baseline in FACT-Th6 at planned visits
Tijdsspanne: Up to 52 weeks

The Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6 (FACT-Th6) uses the Likert scale, with participants rating their degree of concern in the past 7 days. The 6 selected items pertain to ability to do usual activities, worry about problems with bleeding or bruising, worry about the possibility of serious bleeding, avoidance of physical or social activity because of concern with bleeding or bruising and frustration due to the inability to carry out usual activities.
Up to 52 weeks
Change from baseline in SF-36 at planned visits
Tijdsspanne: Up to 52 weeks

The SF-36 is a 36-item scale constructed to survey health-related QoL on 8 domains: limitations in physical activities due to health problems; limitations in social activities due to physical or emotional problems; limitations in usual role activities due to physical health problems; bodily pain; general mental health (psychological distress and well being); limitations in usual role activities due to emotional problems; vitality (energy and fatigue); and general health perceptions.
Up to 52 weeks
Change from baseline in ITP-PAQ at planned visits
Tijdsspanne: Up to 52 weeks

The ITP-Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) is a 44-item questionnaire to assess the health-related QoL in adults with ITP. It includes scales for physical health (symptoms, fatigue/sleep, bother, and activity), emotional health (psychological and fear), overall QoL, social activity, women's reproductive health, and work.
Up to 52 weeks
Pharmacodynamics markers: total IgG
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Percentage of participants who performed self-administration at home over time
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Percentage of caregivers who administered the injection to the patient at home over time
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Number of training visits needed for the participant or caregiver to be competent to start administering efgartigimod PH20 SC
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Percentage of self- or caregiver-supported administrations at home
Tijdsspanne: Up to 52 weeks
Up to 52 weeks
Incidence of antibodies to efgartigimod
Tijdsspanne: Up to 216 weeks
Up to 216 weeks
Titers of antibodies to efgartigimod
Tijdsspanne: Up to 216 weeks
Up to 216 weeks
Presence of NAb against efgartigimod
Tijdsspanne: Up to 216 weeks

NAb : Neutralizing antibodies
Up to 216 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2005
  • 2024-513147-90-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren