Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Efgartigimod PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ADVANCE SC+)
9 januari 2026 bijgewerkt door: argenx
Een fase 3, multicenter, open-label, langetermijnonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie
Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van efgartigimod PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
173
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentinië
- Investigator site 540004
-
-
-
-
-
Garran, Australië
- Investigator Site 0610012
-
West Perth, Australië
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australië
- Investigator site 610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije
- Investigator Site 3590017
-
-
-
-
-
Reñaca, Chili
- Investigator site 0560003
-
Santiago, Chili
- Investigator site 560002
-
Temuco, Chili
- Investigator site 0560004
-
-
-
-
-
Beijing, China
- Investigator site 860013
-
Bengbu, China
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, China
- Investigator site 860055
-
Shenzhen, China
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, China
- Investigator Site 0860001
-
Wuhan, China
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, China
- Investigator Site 0860002
-
Zhengzhou, China
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, China
- Investigator site 860058
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950011
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Investigator site 300008
-
Thessaloniki, Griekenland
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Investigator site 3530003
-
-
-
-
-
Ferrara, Italië
- Investigator site 390043
-
Milan, Italië
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italië
- Investigator Site 0390044
-
Napoli, Italië
- Investigator site 390041
-
-
-
-
-
Hirakata, Japan, 5731191
- Investigator site JP0810015
-
Iruma, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Shibukawa, Japan, 377-0280
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator site 810023
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
-
-
-
-
Irbid, Jordanië
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Investigator site 520002
-
-
-
-
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland
- Investigator site 640005
-
-
-
-
-
Sarpsborg, Noorwegen, 1714
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-519
- Investigator site PL0480013
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
Vila Nova de Gaia, Portugal
- Investigator site 3510001
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Investigator Site 0400005
-
Bucharest, Roemenië
- Investigator site 400012
-
Craiova, Roemenië
- Investigator Site 0400007
-
-
-
-
-
Kirov, Rusland
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Rusland
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Rusland
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Rusland
- Investigator Site 0070037
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator site 660005
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator site TH0660009
-
-
-
-
-
Sousse, Tunesië
- Investigator site 2610001
-
Tunis, Tunesië
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turkije (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Investigator Site 0900008
-
Izmir, Turkije (Türkiye)
- Investigator site 900004
-
Kocaeli, Turkije (Türkiye)
- Investigator Site 0900014
-
Mersin, Turkije (Türkiye)
- Investigator site 900010
-
Tekirdağ, Turkije (Türkiye), 59100
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turkije (Türkiye)
- Investigator site 900019
-
-
-
-
-
Coventry, Verenigd Koninkrijk
- Investigator site 440005
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigator site UK044041
-
Penzance, Verenigd Koninkrijk, TR18 2PF
- Investigator site UK0440014
-
-
-
-
Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Investigator site US0010042
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea
- Investigator site 820004
-
Seoul, Zuid -Korea
- Investigator site KO0820007
-
-
-
-
-
Johannesburg, Zuid-Afrika
- Investigator site 270003
-
Observatory, Zuid-Afrika
- Investigator site 270004
-
Pretoria, Zuid-Afrika
- Investigator site 270001
-
Randburg, Zuid-Afrika
- Investigator site 270002
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mogelijkheid om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), bereid en in staat om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek (inclusief het bijwonen van de vereiste onderzoeksbezoeken).
- Deelnemers die deelnamen aan de ARGX-113-2004-studie die de proefperiode van 24 weken voltooiden.
Opmerking: Als een deelnemer een SAE heeft gehad tijdens de ARGX-113-2004-studie, moet hun geschiktheid worden beoordeeld door de onderzoeker en de onderzoeksarts van de sponsor. De beslissing om de deelnemer in te schrijven wordt geval per geval beoordeeld.
3a. Ga ermee akkoord anticonceptiva te gebruiken die in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken en de volgende:
- Mannelijke deelnemers.
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voordat ze IMP krijgen.
In aanvulling op de bovenstaande criteria, voor deelnemers die efgartigimod willen blijven gebruiken gedurende een aanvullende behandelingsperiode van 52 weken (alleen van toepassing als efgartigimod nog niet commercieel beschikbaar is voor patiënten met primaire ITP of beschikbaar is via een ander patiëntenprogramma voor patiënten met primaire ITP ), gelden de volgende criteria:
4. Vaardigheid om de vereisten van de aanvullende behandelingsperiode van 52 weken van het onderzoek te begrijpen, om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), en om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek (inclusief vereiste proefbezoeken).
5. Deelnemer heeft een behandelperiode van 52 weken doorlopen.
Uitsluitingscriteria:
- Introductie of voortzetting van niet-toegestane medicatie tijdens de ARGX-113-2004-studie (zoals anti-CD20-therapie, romiplostim, monoklonale antilichamen, Fc-fusie-eiwitten of levende/levende verzwakte vaccins)
- Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel of deelname aan een andere onderzoeksstudie
- Bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod PH20 SC of een van de hulpstoffen
- Zwangere of zogende vrouwen en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis efgartigimod PH20 SC
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: efgartigimod PH20 SC
Patiënten die behandeld worden met efgartigimod PH20 SC
|
Subcutane injectie met efgartigimod PH20 SC
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie, frequentie en ernst van ongewenste voorvallen (AE's), AE's van speciaal belang (AESI's) en ernstige AE's (SAE's)
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
|
Meting van vitale functies: bloeddruk in de totale bevolking
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
|
ECG: PR-, QT- en QRS-interval in de totale populatie
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
|
Laboratoriumveiligheidsevaluaties: CRP-analyse in de totale populatie
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Mate van ziektecontrole gedefinieerd als het percentage weken in de studie met een aantal bloedplaatjes van ≥50×10E9/L
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Percentage patiënten met een algehele respons op het aantal bloedplaatjes, gedefinieerd als het bereiken van een aantal bloedplaatjes van ≥50×10E9/L bij ten minste 4 gelegenheden op enig moment tijdens de behandelingsperiode van 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes bij elk bezoek
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Voor patiënten die overstappen van de ARGX-113-2004-studie met een aantal bloedplaatjes van
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Het percentage weken in het onderzoek met trombocytentellingen van ≥30×10E9/L en ≥20×10E9/L boven de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Bij patiënten met een baseline aantal bloedplaatjes van
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Bij patiënten met de eerste blootstelling aan efgartigimod PH20 SC, het percentage patiënten dat een aanhoudende trombocytenrespons bereikt, gedefinieerd als het bereiken van trombocytenaantallen van ≥50×10E9/L voor ten minste 4 van de 6 bezoeken tussen week 19 en week 24
Tijdsspanne: 5 weken (week 19-24)
|
5 weken (week 19-24)
|
|
Bij patiënten met de eerste blootstelling aan efgartigimod PH20 SC, het percentage patiënten dat een aantal bloedplaatjes van ≥ 50 × 10E9/L bereikte voor ten minste 6 van de 8 bezoeken tussen week 17 en week 24
Tijdsspanne: 7 weken (week 17-24)
|
7 weken (week 17-24)
|
|
Percentage patiënten bij wie de dosis en/of frequentie van gelijktijdige ITP-therapieën verlaagd zijn in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Ontvangstpercentage van reddingstherapie (redding per patiënt per maand)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Incidentie van door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) geclassificeerde bloedingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Ernst van de door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) geclassificeerde bloedingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Serumconcentratie van efgartigimod waargenomen vóór dosering (Ctrough)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale [FACIT-fatigue]) bij geplande bezoeken
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO (Functional Assessment of Cancer Therapy-vragenlijst-Th6 [FACT-Th6]) bij geplande bezoeken
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO (QoL (Short Form-36 [SF-36]) bij geplande bezoeken
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Farmacodynamische markers: totaal IgG
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Aantal patiënten dat zichzelf in de loop van de tijd thuis toedient
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Percentage patiënten dat zichzelf in de loop van de tijd thuis toedient
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Aantal zorgverleners dat in de loop van de tijd de injectie thuis aan de patiënt heeft toegediend
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Percentage zorgverleners dat in de loop van de tijd de injectie thuis aan de patiënt heeft toegediend
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Aantal trainingsbezoeken dat nodig is om de deelnemer of verzorger in staat te stellen te beginnen met het toedienen van efgartigimod PH20 SC
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Aantal zelf- of zorgverlenerondersteunde toedieningen thuis
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Percentage door uzelf of door een zorgverlener ondersteunde toedieningen thuis
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Incidentie en prevalentie van antilichamen tegen efgartigimod
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
|
Titers van antilichamen tegen efgartigimod
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
|
Aanwezigheid van neutraliserende antilichamen (NAb) tegen efgartigimod
Tijdsspanne: 216 weken
|
216 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 november 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
12 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cytopenie
- Pathologische processen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Bloeding
- Manifestaties van de huid
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Trombocytopenie
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Tekenen en symptomen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-113-2005
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .