En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Efgartigimod PH20 subkutan hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni (ADVANCE SC+)
9. januar 2026 oppdatert av: argenx
En fase 3, multisenter, åpen langtidsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutan hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni
En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av efgartigimod PH20 subkutan hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
173
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator site 540004
-
-
-
-
-
Garran, Australia
- Investigator Site 0610012
-
West Perth, Australia
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australia
- Investigator site 610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Investigator Site 3590017
-
-
-
-
-
Reñaca, Chile
- Investigator site 0560003
-
Santiago, Chile
- Investigator site 560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
-
-
-
Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Forente stater, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Investigator site US0010042
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950011
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Investigator site 300008
-
Thessaloniki, Hellas
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigator site 3530003
-
-
-
-
-
Ferrara, Italia
- Investigator site 390043
-
Milan, Italia
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italia
- Investigator Site 0390044
-
Napoli, Italia
- Investigator site 390041
-
-
-
-
-
Hirakata, Japan, 5731191
- Investigator site JP0810015
-
Iruma, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Shibukawa, Japan, 377-0280
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator site 810023
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
-
-
-
-
Irbid, Jordan
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Investigator site 860013
-
Bengbu, Kina
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kina
- Investigator site 860055
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 0860001
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 0860002
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator site 860058
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Investigator site 520002
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand
- Investigator site 640005
-
-
-
-
-
Sarpsborg, Norge, 1714
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-519
- Investigator site PL0480013
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
Vila Nova de Gaia, Portugal
- Investigator site 3510001
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Investigator Site 0400005
-
Bucharest, Romania
- Investigator site 400012
-
Craiova, Romania
- Investigator Site 0400007
-
-
-
-
-
Kirov, Russland
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Russland
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Russland
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Russland
- Investigator Site 0070037
-
-
-
-
-
Coventry, Storbritannia
- Investigator site 440005
-
London, Storbritannia
- Investigator site UK044041
-
Penzance, Storbritannia, TR18 2PF
- Investigator site UK0440014
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Investigator site 820004
-
Seoul, Sør -Korea
- Investigator site KO0820007
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika
- Investigator site 270003
-
Observatory, Sør-Afrika
- Investigator site 270004
-
Pretoria, Sør-Afrika
- Investigator site 270001
-
Randburg, Sør-Afrika
- Investigator site 270002
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator site 660005
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator site TH0660009
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisia
- Investigator site 2610001
-
Tunis, Tunisia
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Adapazarı, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator Site 0900008
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator site 900004
-
Kocaeli, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator Site 0900014
-
Mersin, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator site 900010
-
Tekirdağ, Tyrkia (Türkiye), 59100
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Tyrkia (Türkiye)
- Investigator site 900019
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Evne til å forstå kravene til utprøvingen og gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), villig og i stand til å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert delta på de nødvendige prøvebesøkene).
- Deltakere registrerte seg i ARGX-113-2004-utprøvingen som fullførte den 24 uker lange prøveperioden.
Merk: Hvis en deltaker har hatt en SAE under ARGX-113-2004-utprøvingen, bør deres kvalifisering vurderes av etterforskeren og sponsors prøvelege. Beslutningen om å melde inn deltakeren vil bli vurdert fra sak til sak.
3a. Godta å bruke prevensjonsmidler i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier og følgende:
- Mannlige deltakere.
- Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før de får IMP.
I tillegg til kriteriene ovenfor, for deltakere som ønsker å fortsette å få efgartigimod i en ekstra 52-ukers behandlingsperiode (kun aktuelt i tilfelle efgartigimod ennå ikke er kommersielt tilgjengelig for pasienter med primær ITP eller tilgjengelig gjennom et annet pasientprogram for pasienter med primær ITP ), gjelder følgende kriterier:
4. Evne til å forstå kravene til den ekstra 52-ukers behandlingsperioden av utprøvingen, å gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), og å overholde prosedyrene i prøveprotokollen (inkludert nødvendige prøvebesøk).
5. Deltaker har gjennomført en 52 ukers behandlingsperiode.
Ekskluderingskriterier:
- Introduksjon eller fortsettelse av ikke-tillatte medisiner under ARGX-113-2004-studien (som anti-CD20-terapi, romiplostim, monoklonale antistoffer, Fc-fusjonsproteiner eller levende/levende svekkede vaksiner)
- Bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller deltakelse i andre undersøkelser
- Kjent overfølsomhetsreaksjon overfor efgartigimod PH20 SC eller noen av dets hjelpestoffer
- Gravide eller ammende kvinner og de som har tenkt å bli gravide under forsøket eller innen 90 dager etter siste dose av efgartigimod PH20 SC
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: efgartigimod PH20 SC
Pasienter som får behandling med efgartigimod PH20 SC
|
Subkutan injeksjon med efgartigimod PH20 SC
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst, frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE), AE av spesiell interesse (AESI) og alvorlig AE (SAE)
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
|
Måling av vitale tegn: blodtrykk i den totale befolkningen
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
|
EKG: PR-, QT- og QRS-intervall i totalpopulasjonen
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
|
Laboratoriesikkerhetsevalueringer: CRP-analyse i den totale befolkningen
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Omfang av sykdomskontroll definert som prosentandelen av uker i studien med blodplatetall på ≥50×10E9/L
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Andel pasienter med total blodplaterespons definert som å oppnå et blodplatetall på ≥50×10E9/L ved minst 4 anledninger til enhver tid i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i antall blodplater ved hvert besøk
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
For pasienter som ruller over fra ARGX-113-2004-studien med et antall blodplater på
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Prosentandelen av uker i studien med blodplatetall på ≥30×10E9/L og ≥20×10E9/L over baseline
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Hos pasienter med et baseline antall blodplater på
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Hos pasienter med den første eksponeringen for efgartigimod PH20 SC, er andelen pasienter som oppnår en vedvarende blodplaterespons definert som å oppnå blodplatetall på ≥50×10E9/L i minst 4 av de 6 besøkene mellom uke 19 og uke 24
Tidsramme: 5 uker (uke 19-24)
|
5 uker (uke 19-24)
|
|
Hos pasienter med den første eksponeringen for efgartigimod PH20 SC, var andelen pasienter som oppnådde blodplatetall på ≥50×10E9/L i minst 6 av de 8 besøkene mellom uke 17 og uke 24
Tidsramme: 7 uker (uke 17-24)
|
7 uker (uke 17-24)
|
|
Andel pasienter for hvem dose og/eller frekvens av samtidige ITP-behandlinger er redusert sammenlignet med baseline
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Frekvens for mottak av redningsterapi (redning per pasient per måned)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Forekomst av Verdens helseorganisasjon (WHO)-klassifiserte blødningshendelser
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Alvorlighetsgraden av Verdens helseorganisasjon (WHO)-klassifiserte blødningshendelser
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Serum efgartigimod konsentrasjon observert før dose (Ctrough)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i PRO (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale [FACIT-fatigue]) ved planlagte besøk
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i PRO (Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6 [FACT-Th6]) ved planlagte besøk
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i PRO (QoL (Short Form-36 [SF-36]) ved planlagte besøk
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Farmakodynamiske markører: total IgG
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Antall pasienter som utførte egenadministrasjon hjemme over tid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Andel pasienter som utførte egenadministrasjon hjemme over tid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Antall omsorgspersoner som ga injeksjonen til pasienten hjemme over tid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Andel av omsorgspersoner som ga injeksjonen til pasienten hjemme over tid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Antall treningsbesøk som trengs for at deltakeren eller omsorgspersonen skal være kompetent til å begynne å administrere efgartigimod PH20 SC
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Antall egen- eller omsorgsstøttede administrasjoner i hjemmet
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Andel av egen- eller omsorgsstøttede administrasjoner hjemme
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Forekomst og prevalens av antistoffer mot efgartigimod
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
|
Titere av antistoffer mot efgartigimod
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
|
Tilstedeværelse av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot efgartigimod
Tidsramme: 216 uker
|
216 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
24. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
12. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske prosesser
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestasjoner
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
Andre studie-ID-numre
- ARGX-113-2005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .