Botulinumtoxin A vs antikolinerg behandling av neurogen överaktiv blåsa hos patienter med multipel skleros (SEPTOX)

Injektioner med botulinumtoxin typ A (BOTOX®) kommer att utföras på poliklinisk basis genom cystoskopi under lokalbedövning. Tjugo minuter efter en intravesikal instillation av 20 ml 0,2 % ropivakain, injiceras botulinumtoxinet i detrusormuskeln med hjälp av en flexibel injektionsnål med en hastighet av 10 U BOTOX® per ml (10 punkter av 1 ml injektioner). Intravenös profylax (cefuroxim 1,5 g) kommer att utföras 30 minuter före injektionerna.

Patienter i Vesicare®-armen kommer att få tabletterna vid baslinjebesöket som ska tas en gång om dagen på morgonen i 12 veckor. För denna arm kommer det inte att finnas någon antibiotikaprofylax.

Randomisering kommer att utföras via eCRF i secuTrial®-miljön med en integrerad funktion för Interactive Web Response System (IWRS) som möjliggör tilldelning av en deltagare till en av de två interventionsgrupperna. Randomisering kommer att utföras med hjälp av en randomiseringstabell i block om 2, fördefinierade utan utredarens vetskap, med respekt för en balanserad fördelning mellan de två grupperna, vilket är nödvändigt med tanke på det blygsamma antalet deltagare i studien.

Intensiteten av terapeutiska svar för varje behandling är inte exakt känd i denna patientpopulation. Som ett resultat finns det inga tillförlitliga preliminära data som skulle göra det möjligt för utredarna att under dessa antaganden om "effektstorlek" beräkna det nödvändiga antalet deltagare som ska randomiseras mellan de två interventionsgrupperna för att påvisa en möjlig överlägsenhet av behandling genom injektion av BOTOX ® 100 U i jämförelse med referensantikolinergisk behandling. Den jämförande studien kommer därför endast att vara tillgänglig efter att intensiteten av dessa effekter har fastställts.

Inom ramen för en pilotstudie som inte direkt jämför de terapeutiska tillvägagångssätten utan försöker identifiera amplituden av effekterna som erhålls oberoende av de två behandlingarna, verkar det inte nödvändigt att tillgripa en studiedesign med "dubbeldummy" för att lämna patienten är blind för den metod som används. Ett sådant tillvägagångssätt skulle kräva användning av en skeninjektion genom cystoskopisk väg i gruppen som behandlas med antikolinergika och skulle inte framstå som etisk i detta sammanhang.