Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Selinexor för behandling av lätt kedja amyloidos med återfall/refraktär sjukdom (STARR)

11 november 2022 uppdaterad av: Weill Medical College of Cornell University
Syftet med denna studie är att testa säkerheten och effekten av Selinexor och Dexametason och se vilka effekter det har på AL-amyloidos.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medicine - Multiple Myeloma Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av primär AL-amyloidos
  • Återfall och/eller refraktär AL-amyloidos
  • Mätbar sjukdom
  • Manliga eller kvinnliga patienter 18 år eller äldre
  • Kan ge frivilligt skriftligt samtycke
  • Eastern Cooperative Oncology Group prestationsstatus och/eller annan prestationsstatus 0, 1 eller 2.
  • Absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 1 000/mm3 och trombocytantal ≥ 75 000/mm3.
  • Totalt bilirubin ≤ 1,5 × den övre gränsen för normalområdet (ULN).
  • Alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) ≤ 3 × ULN.
  • Beräknat kreatininclearance ≥ 30 ml/min

Exklusions kriterier:

  • Icke-AL amyloidos
  • Kliniskt uppenbart myelom
  • Tidigare exponering för Selinexor
  • Kliniskt signifikant hjärtsjukdom
  • Allvarlig obstruktiv luftvägssjukdom
  • Kvinnliga patienter som ammar eller har ett positivt serumgraviditetstest under screeningsperioden
  • Planerad högdos kemoterapi och autolog stamcellstransplantation inom 6, 28 dagars behandlingscykler efter påbörjad behandling
  • Misslyckande med att ha återhämtat sig helt (dvs. ≤ grad 1 toxicitet) från de reversibla effekterna av tidigare kemoterapi.
  • Stor operation inom 14 dagar före inskrivning.
  • Strålbehandling inom 14 dagar före inskrivning.
  • Infektion som kräver systemisk intravenös antibiotikabehandling eller annan allvarlig infektion inom 14 dagar före studieregistrering. Systemisk behandling, inom 14 dagar före den första dosen, med starka CYP3A-inducerare (rifampin, rifapentin, rifabutin, karbamazepin, fenytoin, fenobarbital, se bilaga 11.7), eller användning av ginkgo biloba eller johannesört.
  • Positivt för humant immunbristvirus (HIV), hepatit B och hepatit C
  • Allvarlig medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
  • GI-sjukdom eller GI-ingrepp som kan störa den orala absorptionen eller toleransen inklusive svårigheter att svälja
  • Diagnostiserats eller behandlats för en annan malignitet inom 2 år före studieregistreringen eller tidigare diagnostiserats med en annan malignitet och har några tecken på kvarvarande sjukdom. Patienter med icke-melanom hudcancer eller karcinom in situ av någon typ utesluts inte om de har genomgått fullständig resektion.
  • Deltagande i andra kliniska prövningar som involverar prövningsmedel inom 30 dagar efter att denna prövning påbörjats
  • Perifer neuropati (grad 2 med smärta eller grad 3 eller högre).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: selinexor/dexametason (Sd)

Selinexor • 60 mg PO en gång i veckan på dagarna 1, 8, 15, 22 tills sjukdomsprogression eller toxicitet

Dexametason

• 20 mg PO administrerat 30-60 minuter före selinexor dag 1, 2, 8, 9, 15, 16, 22, 23
Läkemedel: Selinexor
Selinexor kommer att ges oralt i en dos av 60 mg en gång i veckan den första dagen i veckan (dag 1, 8, 15 och 22) för cykel 1 och upp till cykel 12.
Läkemedel: Dexametason
Dexametason kommer att ges oralt i en dos på 20 mg, om det tolereras, eller i en reducerad dos om så krävs, 30 till 60 minuter före selinexor endast under de första 2 dagarna i varje vecka (dagarna 1, 2, 8, 9, 15, 16 , 22 och 23 i varje cykel).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför antal förekomster av dosbegränsande toxicitet (DLT) för att mäta säkerhet och toxicitet
Tidsram: cirka 12 månader
Säkerhet och toxicitet kommer att bestämmas av hur många förekomster av dosbegränsande toxicitet (DLT) som inträffade under 12 månaders behandling för varje patient
cirka 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför hematologisk övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: cirka 12 månader
Jämför andelen försökspersoner med fullständigt svar (CR), mycket bra partiellt svar (VGPR), partiellt svar (PR), inget svar (NR) och progressiv sjukdom (PD)
cirka 12 månader
Hematologisk mycket bra partiell respons (VGPR) eller bättre frekvens
Tidsram: cirka 12 månader
Andel av försökspersoner som uppnådde mycket bra partiell respons (VGPR) eller bättre respons
cirka 12 månader
Hematologisk komplett respons (CR) rate
Tidsram: cirka 12 månader
Andel av försökspersoner som uppnådde komplett svar (CR)
cirka 12 månader
Stringent dFLC-svarsfrekvens
Tidsram: cirka 12 månader
Andel av försökspersoner som har stringent dFLC (dFLC definieras som skillnaden i involverade amyloidogena och oinvolverade serumfria lätta kedjor).
cirka 12 månader
Antal patienter med perifer blodmasspektrometri för monoklonal proteindetektion (MALDI-TOF)
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
För varje patient kommer detektion av monoklonalt protein att analyseras vid screening, dag 1 i varje cykel (endast när i ≥VGPR), vid varje behandlingsslut (EOT) besök och dag 1 av varje efterbehandlingsuppföljning, fram till PD eller 24 månader, beroende på vad som inträffar först.
Slut på studien (cirka 3 år)
minimal resterande sjukdom (MRD) negativ CR/VGPR-frekvens
Tidsram: cirka 12 månader
Andel av försökspersonerna som är MRD-negativa när de är i fullständig respons (CR) och Very Good Partial Response (VGPR)
cirka 12 månader
Andel deltagare med organsvar
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Organsvar för njure och hjärt definieras som andelen deltagare i baslinjeorganen som uppnår organsvar i varje motsvarande organ. Organsvar definierat för hjärt: N-terminalt hjärnpronatriuretisk peptid (NT-proBNP) svar (> 30 % och > 300 nanogram per liter [ng/L] minskning hos deltagare med baslinje NT-proBNP >= 650 ng/L) eller Nytt York Heart Association (NYHA) klasssvar (>= 2 klass minskning hos deltagare med NYHA klass 3 eller 4 vid baseline); för njure: minskning av proteinuri med >=30 % eller under 0,5 gram/24 timmar utan njurprogression.
Slut på studien (cirka 3 år)
Median hematologisk progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Medianuppskattning av månader som deltagarna har progressionsfri överlevnad och medianuppskattning beräknas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden
Slut på studien (cirka 3 år)
Dags för första hematologiska svar
Tidsram: cirka 12 månader
Mäts i månader mellan inskrivningsdatumet och den första effektutvärderingen där deltagaren har uppfyllt kriterierna för hematologisk fullständig respons.
cirka 12 månader
Dags för bästa hematologiska svar
Tidsram: cirka 12 månader
Mätt i månader mellan inskrivningsdatum och det bästa hematologiska svaret som patienten uppnådde under behandlingen
cirka 12 månader
Dags för hematologisk progression
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Mätt i månader mellan inskrivningsdatum och den första effektutvärderingen då deltagaren har uppfyllt kriterierna för hematologisk progression
Slut på studien (cirka 3 år)
Varaktighet av hematologisk respons
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Varaktigheten av hematologisk respons definieras som tiden mellan datumet för den första dokumentationen av hematologisk respons (dvs. fullständigt svar, mycket bra partiellt svar, partiellt svar, inget svar och progressiv sjukdom) till datumet för nästa hematologiska svar
Slut på studien (cirka 3 år)
Dags för nästa terapi
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Mätt i månader från inskrivningsdatum till startdatum för efterföljande behandling för AL-amyloidos
Slut på studien (cirka 3 år)
Median organ Progression Free Survival (PFS)
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Mäts i månader mellan inskrivningsdatumet och den första effektutvärderingen där deltagaren har uppfyllt kriterierna för hematologisk fullständig respons.
Slut på studien (cirka 3 år)
Dags för organsvar
Tidsram: cirka 12 månader
Mätt i månader mellan inskrivningsdatum och organsvar
cirka 12 månader
Dags för organprogression
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Mätt i månader mellan datumet för organsvar till organprogression
Slut på studien (cirka 3 år)
Varaktighet av organsvar
Tidsram: Slut på studien (cirka 3 år)
Mäts i månader mellan datumet för första dokumentation av organsvar på organprogression
Slut på studien (cirka 3 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Samarbetspartners

Karyopharm Therapeutics Inc

Utredare

  • Huvudutredare: Cara Rosenbaum, MD, Weill Medical College of Cornell University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 december 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2021

Första postat (Faktisk)

30 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 21-01023225

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AL Amyloidos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera