Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Селинексор для лечения амилоидоза легких цепей с рецидивирующим/рефрактерным заболеванием (STARR)

11 ноября 2022 г. обновлено: Weill Medical College of Cornell University
Целью данного исследования является проверка безопасности и эффективности селинексора и дексаметазона и изучение того, какое влияние они оказывают на AL-амилоидоз.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика первичного AL-амилоидоза
  • Рецидивирующий и/или рефрактерный AL-амилоидоз
  • Измеримое заболевание
  • Пациенты мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше
  • Возможность дать добровольное письменное согласие
  • Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы и/или другой статус эффективности 0, 1 или 2.
  • Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) ≥ 1000/мм3 и количество тромбоцитов ≥ 75 000/мм3.
  • Общий билирубин ≤ 1,5 × верхний предел нормального диапазона (ВГН).
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤ 3 × ВГН.
  • Расчетный клиренс креатинина ≥ 30 мл/мин.

Критерий исключения:

  • Не-AL амилоидоз
  • Клинически выраженная миелома
  • Предварительное воздействие Селинексора
  • Клинически значимое заболевание сердца
  • Тяжелая обструктивная болезнь дыхательных путей
  • Пациентки женского пола, кормящие грудью или имеющие положительный сывороточный тест на беременность в период скрининга.
  • Плановая высокодозная химиотерапия и аутологичная трансплантация стволовых клеток в течение 6, 28-дневных циклов лечения после начала лечения
  • Неполное выздоровление (т. е. токсичность ≤ 1 степени) от обратимых эффектов предшествующей химиотерапии.
  • Серьезная операция в течение 14 дней до регистрации.
  • Лучевая терапия в течение 14 дней до зачисления.
  • Инфекция, требующая системной внутривенной антибиотикотерапии, или другая серьезная инфекция в течение 14 дней до включения в исследование. Системное лечение в течение 14 дней до первой дозы сильными индукторами CYP3A (рифампин, рифапентин, рифабутин, карбамазепин, фенитоин, фенобарбитал, см. Приложение 11.7) или использование гинкго двулопастного или зверобоя.
  • Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В и гепатит С.
  • Серьезное медицинское или психическое заболевание
  • Заболевание желудочно-кишечного тракта или процедура желудочно-кишечного тракта, которые могут повлиять на пероральное всасывание или переносимость, включая затруднение глотания
  • Диагноз или лечение другого злокачественного новообразования в течение 2 лет до включения в исследование или ранее диагностированное другое злокачественное новообразование и наличие каких-либо признаков остаточного заболевания. Пациенты с немеланомным раком кожи или карциномой in situ любого типа не исключаются, если они подверглись полной резекции.
  • Участие в других клинических испытаниях с исследуемыми агентами в течение 30 дней после начала этого исследования.
  • Периферическая невропатия (2-я степень с болью или 3-я степень и выше).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: селинексор/дексаметазон (Sd)

Селинексор • 60 мг перорально один раз в неделю в дни 1, 8, 15, 22 до прогрессирования заболевания или токсичности

Дексаметазон

• 20 мг перорально за 30–60 минут до селинексора в дни 1, 2, 8, 9, 15, 16, 22, 23.
Лекарство: Селинексор
Селинексор будет вводиться перорально в дозе 60 мг один раз в неделю в первый день недели (день 1, 8, 15 и 22) для цикла 1 и до цикла 12.
Лекарство: Дексаметазон
Дексаметазон будет вводиться перорально в дозе 20 мг, если переноситься, или в уменьшенной дозе, если необходимо, за 30–60 минут до селинексора только в течение первых 2 дней каждой недели (дни 1, 2, 8, 9, 15, 16). , 22 и 23 каждого цикла).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните число случаев дозолимитирующей токсичности (DLT) для измерения безопасности и токсичности.
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Безопасность и токсичность будут определяться тем, сколько случаев дозолимитирующей токсичности (DLT) произошло в течение 12 месяцев лечения для каждого субъекта.
примерно 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните частоту общего гематологического ответа (ЧОО)
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Сравнение доли субъектов с полным ответом (CR), очень хорошим частичным ответом (VGPR), частичным ответом (PR), отсутствием ответа (NR) и прогрессирующим заболеванием (PD)
примерно 12 месяцев
Гематологический очень хороший частичный ответ (VGPR) или лучше
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Процент субъектов, которые достигли очень хорошего частичного ответа (VGPR) или лучшего ответа
примерно 12 месяцев
Частота гематологического полного ответа (CR)
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Процент субъектов, достигших полного ответа (CR)
примерно 12 месяцев
Строгая скорость отклика dFLC
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Процент субъектов со строгим dFLC (dFLC определяется как разница в вовлеченных амилоидогенных и невовлеченных бессывороточных легких цепях).
примерно 12 месяцев
Количество пациентов с масс-спектрометрией периферической крови для выявления моноклональных белков (MALDI-TOF)
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Для каждого субъекта обнаружение моноклонального белка будет анализироваться при скрининге, в 1-й день каждого цикла (только при ≥VGPR), при каждом посещении в конце лечения (EOT) и в 1-й день каждого наблюдения после лечения, вплоть до ПД. или 24 месяца, в зависимости от того, что наступит раньше.
Окончание обучения (примерно 3 года)
минимальная остаточная болезнь (MRD) отрицательный показатель CR/VGPR
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Процент субъектов с отрицательным MRD при полном ответе (CR) и очень хорошем частичном ответе (VGPR)
примерно 12 месяцев
Процент участников с органным ответом
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Реакция органов для почек и сердца определяется как доля исходных участников, вовлеченных в исследование органов, у которых достигается органная реакция в каждом соответствующем органе. Реакция органов, определенная для сердца: ответ N-концевого пронатрийуретического пептида головного мозга (NT-proBNP) (снижение > 30% и > 300 нанограмм на литр [нг/л] у участников с исходным уровнем NT-proBNP >= 650 нг/л) или New Класс ответа York Heart Association (NYHA) (снижение >= 2 класса у участников с исходным классом NYHA 3 или 4); для почек: снижение протеинурии на >=30% или ниже 0,5 г/24 часа без почечной прогрессии.
Окончание обучения (примерно 3 года)
Медиана выживаемости без гематологического прогрессирования (ВБП)
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Средняя оценка количества месяцев, в течение которых участники имеют выживаемость без прогрессирования, и средняя оценка рассчитывается с использованием методологии Каплана-Мейера.
Окончание обучения (примерно 3 года)
Время до первого гематологического ответа
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Измеряется в месяцах между датой регистрации и первой оценкой эффективности, при которой участник соответствует критериям полного гематологического ответа.
примерно 12 месяцев
Время до наилучшего гематологического ответа
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Измеряется в месяцах между датой регистрации и лучшим гематологическим ответом, достигнутым субъектом во время лечения.
примерно 12 месяцев
Время до гематологического прогрессирования
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Измеряется в месяцах между датой регистрации и первой оценкой эффективности, при которой участник соответствует критериям гематологического прогрессирования.
Окончание обучения (примерно 3 года)
Продолжительность гематологического ответа
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Продолжительность гематологического ответа определяется как время между датой первоначального документирования гематологического ответа (т. Полный ответ, очень хороший частичный ответ, частичный ответ, отсутствие ответа и прогрессирование заболевания) до даты следующего гематологического ответа
Окончание обучения (примерно 3 года)
Время до следующей терапии
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Измеряется в месяцах с даты регистрации до даты начала последующего лечения AL-амилоидоза.
Окончание обучения (примерно 3 года)
Медиана выживаемости без прогрессирования органа (ВБП)
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Измеряется в месяцах между датой регистрации и первой оценкой эффективности, при которой участник соответствует критериям полного гематологического ответа.
Окончание обучения (примерно 3 года)
Время реакции органов
Временное ограничение: примерно 12 месяцев
Измеряется в месяцах между датой регистрации и реакцией органов
примерно 12 месяцев
Время до прогрессирования органов
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Измеряется в месяцах между датой органной реакции на органное прогрессирование
Окончание обучения (примерно 3 года)
Продолжительность реакции органов
Временное ограничение: Окончание обучения (примерно 3 года)
Измеряется в месяцах между датой первоначального документирования реакции органа на прогрессирование органа
Окончание обучения (примерно 3 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Weill Medical College of Cornell University

Соавторы

Karyopharm Therapeutics Inc

Следователи

  • Главный следователь: Cara Rosenbaum, MD, Weill Medical College of Cornell University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 21-01023225

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования AL Амилоидоз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться