Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

USA-studie av ECT-001-CB hos pediatriska och unga vuxna patienter med högriskmyeloida maligniteter

20 mars 2026 uppdaterad av: ExCellThera inc.

En öppen fas I/II-studie av ECT-001-Expanderad navelsträngsblodtransplantation hos pediatriska och unga vuxna (

Transplantationer av navelsträngsblod (CB) är ett alternativ för patienter som saknar en identisk HLA-givare men hämmas av låg celldos, långvarig aplasi och hög transplantationsrelaterad dödlighet. UM171, en ny och potent agonist för självförnyelse av hematopoetiska stamceller skulle kunna lösa denna stora begränsning, vilket möjliggör för CB:s viktiga egenskaper som lägre risk för kronisk GVHD och återfall att råda. I tidigare försök (NCT02668315, NCT03913026, NCT04103879 och NCT03441958) har CB-expansionsprotokollet som använder ECT-001-CB-teknologin (UM171-molekyl) visat sig vara tekniskt genomförbart och säkert för vuxna.

UM171 expanderad CB var associerad med en snabb (D+17), robust (98%) och hållbar neutrofilåterhämtning. Bland patienter som fick en enda UM171 CB-transplantation med en medianuppföljning på 18 månader var risken för TRM (10 %), grad 3-4 akut GVHD (13 %) och måttligt svår kronisk GVHD (2 %) låg vid 1 år efter transplantation. Incidensen av allvarliga virus- och bakterieinfektioner minskade och immunsuppression kunde avbrytas hos 77 % av patienterna efter 1 år. Således var PFS och GRFS mycket lovande, 72 % och 59 % vid 12 månader, 69 % respektive 53 % vid 24 månader, i synnerhet stod de för en stor andel av patienter med mycket hög risk. Genom en 10-faldig ökning av CB-tillgängligheten tillät ECT-001-CB tillgång till mindre, bättre HLA-matchade CB.

Denna nya studie syftar till att testa en liknande strategi i en grupp av pediatriska och unga vuxna patienter med högriskmyeloida maligniteter. 12 patienter kommer att registreras i det första steget av detta 2-stegs designprotokoll. Om intervention anses lovande (<= 3 skov hos de första 12 patienterna), kommer denna studie att öppna multicenter och utökas till ett andra stadium (16 ytterligare patienter för totalt 28).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Akut myeloid leukemi

    1. Kemo-refraktärt återfall (MRD+)
    2. Primär induktionssvikt (ingen CR eller CRi efter >= 2 kurer av intensiv induktionsterapi): < 30 % blaster i evaluerbar märg.
    3. Återfall efter tidigare allogen (eller autolog) transplantation (>4 månader)
    4. Sekundär eller terapirelaterad MDS/AML
    5. Dålig respons på induktion (5-30 % blaster) eller MDR+ efter induktion

  2. Myelodysplastiskt syndrom (MDS)

    1. Återfall efter allogen eller autolog transplantation (>4 månader)
    2. ≥10 % blaster inom 30 dagar efter start av konditioneringsregimen
    3. Dåliga och mycket dåliga cytogenetiska avvikelser
  3. Kronisk myelogen leukemi: Patienter som utvecklats till sprängkris
  4. Blandad fenotyp Akut leukemi: MRD+ eller återfall efter tidigare transplantation (>4 månader).
  5. JMML (juvenil myelo-monocytisk leukemi)

  6. Tillgänglighet av 2 ≥ 4/8 HLA-matchade CBU (allelnivå: A, B, C och DRB1)

    1. Sladd som ska expanderas: CD34+ cellantal ≥ 0,5 x 10^5/kg och TNC ≥ 1,5 x 10^7/kg (pre-kryo)
    2. Säkerhetskabel: Förfrys TNC ≥ 2 x 10^7/kg med CD34+-celler ≥ 1,5 x 10^5/kg. Om en enda sladd inte uppfyller detta kriterium kommer 2 reservkablar att vara ett acceptabelt alternativ med ett minimum för var och en av 1,5 x 10^7 TNC/kg med 1,0 x 10^5 CD34+/kg. En annan acceptabel HSC-backupkälla kan vara en haploidentisk med medicinskt godkännande innan konditioneringsregimen påbörjas.
  7. Lansky / Karnofsky >60 %
  8. Bilirubin < 2 x övre normalgränsen (ULN) såvida det inte anses vara relaterat till Gilberts sjukdom eller hemolys; AST och ALAT < 3 x ULN; alkaliskt fosfatas < 5 x ULN
  9. Uppskattad eller uppmätt kreatininclearance ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  10. Vänster ventrikulär ejektionsfraktion på ≥ 40 %
  11. FVC, FEV1 och DLCO ≥ 50 % av förutspått
  12. Undertecknat skriftligt informerat samtycke
  13. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar efter inskrivningen och måste vara villiga att använda en effektiv preventivmetod medan de är inskrivna i studien.

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare allogen transplantation inom 4 månader.
  2. Okontrollerad infektion.
  3. Förekomst av annan malignitet än den för vilken CB-transplantationen utförs, med en förväntad överlevnad att vara mindre än 75 % vid 5 år
  4. Seropositiv för HIV.
  5. Hep B- och C-infektion med mätbar virusmängd.
  6. Levercirros.
  7. Aktiv CNS-sjukdom.
  8. Klorom > 2 cm.
  9. >30 % sprängningar i märg i evaluerbart märgprov.
  10. Graviditet, amning eller ovilja att använda lämpligt preventivmedel
  11. Deltagande i en prövning med en undersökningsagent inom 30 dagar före inträde i studien.
  12. Alla onormala tillstånd eller labbresultat som anses av PI som kan förändra patientens tillstånd eller studieresultat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ECT-001-Utökad CB

Patienterna kommer att få en myeloablativ konditioneringsregim (föredraget: Clo/Flu/Bu90, alternativ: MIDI)

Sladden som ska utökas kommer att genomgå CD34+-val. CD34-produkten är kryokonserverad och kommer att tinas och infunderas på dag +1 efter transplantationen. CD34+-produkten kommer att placeras i en sluten kultur med UM171 för en 7-dagars expansion och infunderas på dag 0.

Patienterna kommer att få standardstödjande vård och GVHD-profylax (såsom MMF och takrolimus).
Biologisk: ECT-001-CB (UM171-Expanderad navelsträngsblodtransplantation)
Enkel UM171-Expanderad CB-transplantation (CD34+: 2,5-50x10^5/kg, CD3+>1x10^6/kg)
Andra namn:
  • Konditionering (föredraget): klofarabin: 30 mg/m2/dag IV x 4 dagar, fludarabin: 10 mg/m2/dag IV x 4 dagar, busulfan: dagligen i 4 dagar med cumm Bu-mål = 90 mg h/L
  • Konditionering (alternativ): MIDI: fludarabin: 30 mg/m2/dag IV x 5 dagar, cyklofosfamid: 50 mg/kg IV, tiotepa: 5 mg/kg/dag IV x 2 dagar, TBI: 400 cGy
  • GVHD-profylax: Takrolimus/MMF

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar av ECT-001-CB
Tidsram: 100 dagar
Incidensen och svårighetsgraden av biverkningar enligt den modifierade (för HSCT) CTCAE (v. 5,0)
100 dagar
Återfall
Tidsram: 1 år efter transplantation
Incidensen av återfall kommer att mätas från tidpunkten för transplantationen
1 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Leukemifri överlevnad
Tidsram: 1 och 2 år efter transplantation
LFS kommer att mätas från tidpunkten för transplantation till sjukdomsåterfall, död eller sista uppföljning
1 och 2 år efter transplantation
Icke-återfallsdödlighet
Tidsram: 1 år efter transplantation
NRM definieras som alla dödsfall av någon annan orsak än maligna återfall, som inträffar efter påbörjad konditionering som kan relateras till transplantationsproceduren
1 år efter transplantation
GVHD
Tidsram: 1 och 2 år efter transplantation
Incidensen av akut och kronisk GVHD kommer att mätas med NIH-kriterier
1 och 2 år efter transplantation
Grad 3 infektioner
Tidsram: 2 år efter transplantation
Incidens och svårighetsgrad av infektioner som kräver systemisk terapi, t.ex. invasiv candidiasis, aspergillus, andra invasiva svampar, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplasmos och mykobakterier
2 år efter transplantation
Hematologisk engraftment
Tidsram: 42 och 100 dagar
Tid till neutrofilimplantering (första dagen för uppnående av ett absolut neutrofilantal ≥0,5 x 10E9/L under 3 dagar i följd. Tid till ANC ≥ 0,1 x 10E9/L kommer också att dokumenteras) och tid till trombocyttransplantation (första dagen av ett ihållande trombocytantal ≥ 50 x 10E9/L utan blodplättstransfusion under de föregående 7 dagarna)
42 och 100 dagar
Pre-engraftment/engraftment syndrom
Tidsram: 2 år efter transplantation
Förekomst av pre-engraftment/engraftment-syndrom som kräver terapi
2 år efter transplantation
Sjukhushändelser
Tidsram: 100 dagar
Varaktighet av transplantationsinläggning och antal dagar på sjukhus under de första 100 dagarna och sista dagen med feber (>38°C) före implantation
100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ExCellThera inc.

Samarbetspartners

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2021

Första postat (Faktisk)

4 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECT-001-CB.007

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-delning som stöder informationstyp

  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera