이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

고위험 골수성 악성 종양이 있는 소아 및 젊은 성인 환자의 ECT-001-CB에 대한 미국 연구

2026년 3월 20일 업데이트: ExCellThera inc.

소아 및 청년의 ECT-001 확장 제대혈 이식에 대한 I/II상 공개 라벨 연구(

제대혈(CB) 이식은 HLA 동일 공여자가 없는 환자를 위한 옵션이지만 낮은 세포 용량, 연장된 무형성 및 높은 이식 관련 사망률로 인해 방해를 받습니다. 조혈 줄기 세포 자가 재생의 새롭고 강력한 작용제인 UM171은 이 주요 한계를 해결할 수 있으며, 만성 GVHD 및 재발의 낮은 위험과 같은 CB의 중요한 특성을 허용합니다. 이전 시험(NCT02668315, NCT03913026, NCT04103879 및 NCT03441958)에서 ECT-001-CB 기술(UM171 분자)을 사용하는 CB 확장 프로토콜은 성인에게 기술적으로 실현 가능하고 안전한 것으로 입증되었습니다.

UM171 확장 CB는 신속하고(D+17), 강력하고(98%) 내구성 있는 호중구 회복과 관련이 있었습니다. 단일 UM171 CB 이식을 받은 환자 중 중앙값 18개월의 추적 기간 동안 TRM(10%), 3-4등급 급성 GVHD(13%) 및 중등도-중증 만성 GVHD(2%)의 위험이 낮았습니다. 이식 후 1년. 중증 바이러스 및 세균 감염의 발생률이 감소했고 1년에 환자의 77%에서 면역 억제를 중단할 수 있었습니다. 따라서 PFS와 GRFS는 12개월에 각각 72%와 59%, 24개월에 69%와 53%로 매우 유망했으며 특히 고위험 환자의 많은 비율을 차지했습니다. CB 접근성이 10배 증가하여 ECT-001-CB는 더 작고 더 나은 HLA 일치 CB에 대한 액세스를 허용했습니다.

이 새로운 연구는 고위험 골수성 악성종양을 가진 소아 및 젊은 성인 환자 그룹에서 유사한 전략을 테스트하고자 합니다. 12명의 환자가 이 2단계 설계 프로토콜의 첫 번째 단계에 등록됩니다. 개입이 유망한 것으로 간주되는 경우(처음 12명의 환자에서 <= 3회 재발), 이 연구는 다기관을 열고 두 번째 단계(총 누적 28명에 대해 16명의 추가 환자)로 확장됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 급성 골수성 백혈병

    1. 화학 불응성 재발(MRD+)
    2. 1차 유도 실패(집중 유도 요법의 >= 2 과정 후 CR 또는 CRi 없음): 평가 가능한 골수에서 < 30% 모세포.
    3. 이전 동종(또는 자가) 이식 후 재발(>4개월)
    4. 이차 또는 치료 관련 MDS/AML
    5. 유도에 대한 불량한 반응(5-30% 폭발) 또는 유도 후 MDR+

  2. 골수이형성 증후군(MDS)

    1. 동종 또는 자가 이식 후 재발(>4개월)
    2. 컨디셔닝 요법 시작 후 30일 이내에 ≥10% 폭발
    3. 열악하고 매우 열악한 세포유전학적 이상
  3. 만성 골수성 백혈병: 돌풍 위기로 진행된 환자
  4. 혼합 표현형 급성 백혈병: MRD+ 또는 이전 이식 후 재발(>4개월).
  5. JMML(소아 골수-단구성 백혈병)

  6. 2 ≥ 4/8 HLA 일치 CBU의 가용성(대립유전자 수준: A, B, C 및 DRB1)

    1. 확장할 코드: CD34+ 세포 수 ≥ 0.5 x 10^5/kg 및 TNC ≥ 1.5 x 10^7/kg(냉동 전)
    2. 백업 코드: TNC ≥ 2 x 10^7/kg과 CD34+ 세포 ≥ 1.5 x 10^5/kg을 사전 동결합니다. 단일 코드가 이 기준을 충족하지 않는 경우 2개의 백업 코드는 각각 최소 1.5 x 10^7 TNC/kg 및 1.0 x 10^5 CD34+/kg의 허용 가능한 대안이 됩니다. 또 다른 허용 가능한 HSC 백업 소스는 컨디셔닝 요법을 시작하기 전에 의료 허가를 받은 일배체일 수 있습니다.
  7. 랜스키/카르노프스키 >60%
  8. 길버트병 또는 용혈과 관련이 있다고 느껴지지 않는 한 빌리루빈 < 2 x 정상 상한치(ULN); AST 및 ALT < 3 x ULN; 알칼리성 포스파타제 < 5 x ULN
  9. 예상 또는 측정된 크레아티닌 청소율 ≥ 50ml/min/1.73m2
  10. 좌심실 박출률 ≥ 40%
  11. FVC, FEV1 및 DLCO ≥ 예측의 50%
  12. 서명된 서면 동의서
  13. 가임 여성 환자는 등록 7일 이내에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구에 등록하는 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 4개월 이내의 이전 동종이계 이식.
  2. 통제되지 않은 감염.
  3. 5년에 75% 미만의 예상 생존율을 갖는 CB 이식이 수행되는 것 이외의 다른 악성종양의 존재
  4. HIV에 대한 혈청 양성 반응.
  5. 측정 가능한 바이러스 부하가 있는 B형 및 C형 간염 감염.
  6. 간경변.
  7. 활성 CNS 질환.
  8. 크로로마 > 2cm.
  9. 평가 가능한 골수 샘플의 골수에서 >30% 폭발.
  10. 임신, 모유 수유 또는 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 경우
  11. 연구에 참여하기 전 30일 이내에 조사 대리인과의 임상시험 참여.
  12. PI가 환자의 상태 또는 연구 결과를 변경할 수 있거나 변경할 수 있다고 간주되는 비정상적인 상태 또는 실험실 결과.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ECT-001-확장 CB

환자는 골수 파괴 조절 요법을 받게 됩니다(선호: Clo/Flu/Bu90, 대안: MIDI)

확장할 코드는 CD34+ 선택을 거칩니다. CD34- 제품은 냉동보존되었으며 이식 후 +1일에 해동되고 주입됩니다. CD34+ 제품은 7일 확장을 위해 UM171과 함께 폐쇄 배양에 배치되고 0일차에 주입됩니다.

환자는 표준 지지 요법과 GVHD 예방(예: MMF 및 타크로리무스)을 받게 됩니다.
생물학적: ECT-001-CB(UM171-확장 제대혈 이식)
단일 UM171-확장 CB 이식(CD34+: 2.5-50x10^5/kg, CD3+>1x10^6/kg)
다른 이름들:
  • 컨디셔닝 요법(권장): 클로파라빈:30 mg/m2/일 IV x 4일, 플루다라빈:10 mg/m2/일 IV x 4일, 부설판: 4일 동안 매일, cumm Bu 목표 = 90mg h/L
  • 컨디셔닝 요법(대체): MIDI: 플루다라빈: 30mg/m2/일 IV x 5일, 사이클로포스파미드: 50mg/kg IV, 티오테파: 5mg/kg/일 IV x 2일, TBI: 400cGy
  • GVHD 예방: 타크로리무스/MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ECT-001-CB의 부작용
기간: 100일
수정된(HSCT용) CTCAE(v. 5.0)
100일
재발
기간: 이식 후 1년
재발률은 이식 시점부터 측정됩니다.
이식 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
백혈병 없는 생존
기간: 이식 후 1년 및 2년
LFS는 이식 시점부터 질병 재발, 사망 또는 마지막 후속 조치까지 측정됩니다.
이식 후 1년 및 2년
비재발 사망률
기간: 이식 후 1년
NRM은 이식 절차와 관련될 수 있는 컨디셔닝 요법이 시작된 후 발생하는 악성 재발 이외의 모든 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
이식 후 1년
GVHD
기간: 이식 후 1년 및 2년
급성 및 만성 GVHD의 발병률은 NIH 기준에 따라 측정됩니다.
이식 후 1년 및 2년
3등급 감염
기간: 이식 후 2년
침습성 칸디다증, 아스페르길루스속, 기타 침습성 진균, CMV, 아데노바이러스, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, 톡소플라스마증 및 미코박테리움과 같이 전신 치료가 필요한 감염의 발생률 및 중증도
이식 후 2년
혈액학적 생착
기간: 42일과 100일
호중구 생착까지의 시간(연속 3일 동안 절대 호중구 수가 ≥0.5 x 10E9/L에 도달한 첫날. ANC까지의 시간 ≥ 0.1 x 10E9/L도 문서화됨) 및 혈소판 생착까지의 시간(이전 7일 동안 혈소판 수혈 없이 지속된 혈소판 수 ≥ 50 x 10E9/L의 첫날)
42일과 100일
생착전/생착 증후군
기간: 이식 후 2년
치료가 필요한 생착전/생착 증후군의 발생률
이식 후 2년
입원 이벤트
기간: 100일
생착 전 첫 100일 및 발열(>38°C) 마지막 날의 이식 입원 기간 및 입원 일수
100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ExCellThera inc.

협력자

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2025년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 27일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ECT-001-CB.007

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 공유 지원 정보 유형

  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

제대혈 이식에 대한 임상 시험

ECT-001-CB(UM171-확장 제대혈 이식)에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Guatemala

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다