고위험 골수성 악성 종양이 있는 소아 및 젊은 성인 환자의 ECT-001-CB에 대한 미국 연구

포함 기준:

1. 급성 골수성 백혈병

   1. 화학 불응성 재발(MRD+)
   2. 1차 유도 실패(집중 유도 요법의 >= 2 과정 후 CR 또는 CRi 없음): 평가 가능한 골수에서 < 30% 모세포.
   3. 이전 동종(또는 자가) 이식 후 재발(>4개월)
   4. 이차 또는 치료 관련 MDS/AML
   5. 유도에 대한 불량한 반응(5-30% 폭발) 또는 유도 후 MDR+

2. 골수이형성 증후군(MDS)

   1. 동종 또는 자가 이식 후 재발(>4개월)
   2. 컨디셔닝 요법 시작 후 30일 이내에 ≥10% 폭발
   3. 열악하고 매우 열악한 세포유전학적 이상
3. 만성 골수성 백혈병: 돌풍 위기로 진행된 환자
4. 혼합 표현형 급성 백혈병: MRD+ 또는 이전 이식 후 재발(>4개월).
5. JMML(소아 골수-단구성 백혈병)

6. 2 ≥ 4/8 HLA 일치 CBU의 가용성(대립유전자 수준: A, B, C 및 DRB1)

   1. 확장할 코드: CD34+ 세포 수 ≥ 0.5 x 10^5/kg 및 TNC ≥ 1.5 x 10^7/kg(냉동 전)
   2. 백업 코드: TNC ≥ 2 x 10^7/kg과 CD34+ 세포 ≥ 1.5 x 10^5/kg을 사전 동결합니다. 단일 코드가 이 기준을 충족하지 않는 경우 2개의 백업 코드는 각각 최소 1.5 x 10^7 TNC/kg 및 1.0 x 10^5 CD34+/kg의 허용 가능한 대안이 됩니다. 또 다른 허용 가능한 HSC 백업 소스는 컨디셔닝 요법을 시작하기 전에 의료 허가를 받은 일배체일 수 있습니다.
7. 랜스키/카르노프스키 >60%
8. 길버트병 또는 용혈과 관련이 있다고 느껴지지 않는 한 빌리루빈 < 2 x 정상 상한치(ULN); AST 및 ALT < 3 x ULN; 알칼리성 포스파타제 < 5 x ULN
9. 예상 또는 측정된 크레아티닌 청소율 ≥ 50ml/min/1.73m2
10. 좌심실 박출률 ≥ 40%
11. FVC, FEV1 및 DLCO ≥ 예측의 50%
12. 서명된 서면 동의서
13. 가임 여성 환자는 등록 7일 이내에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구에 등록하는 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 4개월 이내의 이전 동종이계 이식.
2. 통제되지 않은 감염.
3. 5년에 75% 미만의 예상 생존율을 갖는 CB 이식이 수행되는 것 이외의 다른 악성종양의 존재
4. HIV에 대한 혈청 양성 반응.
5. 측정 가능한 바이러스 부하가 있는 B형 및 C형 간염 감염.
6. 간경변.
7. 활성 CNS 질환.
8. 크로로마 > 2cm.
9. 평가 가능한 골수 샘플의 골수에서 >30% 폭발.
10. 임신, 모유 수유 또는 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 경우
11. 연구에 참여하기 전 30일 이내에 조사 대리인과의 임상시험 참여.
12. PI가 환자의 상태 또는 연구 결과를 변경할 수 있거나 변경할 수 있다고 간주되는 비정상적인 상태 또는 실험실 결과.