美国 ECT-001-CB 在患有高危髓系恶性肿瘤的儿童和年轻成人患者中的研究

纳入标准：

1. 急性髓性白血病

   1. 化疗难治性复发 (MRD+)
   2. 初次诱导失败（>= 2 个疗程的强化诱导治疗后无 CR 或 CRi）：可评估骨髓中的原始细胞 < 30%。
   3. 先前同种异体（或自体）移植后复发（> 4 个月）
   4. 继发性或治疗相关的 MDS/AML
   5. 诱导反应不佳（5-30% 母细胞）或诱导后 MDR+

2. 骨髓增生异常综合征 (MDS)

   1. 同种异体或自体移植后复发（>4 个月）
   2. 预处理方案开始后 30 天内原始细胞≥10%
   3. 差和非常差的细胞遗传学异常
3. 慢性粒细胞白血病：进展为急变的患者
4. 混合表型急性白血病：MRD+ 或先前移植后复发（>4 个月）。
5. JMML（幼年型骨髓-单核细胞白血病）

6. 2 ≥ 4/8 HLA 匹配 CBU 的可用性（等位基因水平：A、B、C 和 DRB1）

   1. 待扩张的脐带：CD34+ 细胞计数 ≥ 0.5 x 10^5/kg 和 TNC ≥ 1.5 x 10^7/kg（冷冻前）
   2. 备用线：预冻 TNC ≥ 2 x 10^7/kg，CD34+ 细胞 ≥ 1.5 x 10^5/kg。 如果单根电源线不符合此标准，则 2 根备用电源线将是可接受的替代品，每根电源线至少为 1.5 x 10^7 TNC/kg 和 1.0 x 10^5 CD34+/kg。 另一个可接受的 HSC 后备来源可能是在开始预处理方案之前获得医学许可的半同一性。
7. 兰斯基/卡诺夫斯基 >60%
8. 胆红素 < 2 x 正常上限 (ULN)，除非感觉与吉尔伯特病或溶血有关； AST 和 ALT < 3 x ULN；碱性磷酸酶 < 5 x ULN
9. 估计或测量的肌酐清除率 ≥ 50ml/min/1.73m2
10. 左心室射血分数≥40%
11. FVC、FEV1 和 DLCO ≥ 预测值的 50%
12. 签署书面知情同意书
13. 有生育能力的女性患者必须在入组后 7 天内进行血清妊娠试验阴性，并且在入组时必须愿意使用有效的避孕方法。

排除标准：

1. 先前在 4 个月内进行过同种异体移植。
2. 不受控制的感染。
3. 除正在进行 CB 移植的恶性肿瘤外，存在其他恶性肿瘤，预计 5 年生存率低于 75%
4. HIV 血清阳性。
5. 具有可测量病毒载量的乙肝和丙肝感染。
6. 肝硬化。
7. 活动性中枢神经系统疾病。
8. 绿色 > 2cm。
9. 可评估的骨髓样本中骨髓原始细胞 >30%。
10. 怀孕、哺乳或不愿采取适当的避孕措施
11. 在进入研究之前的 30 天内参加与调查代理人的试验。
12. PI 认为有能力或改变患者状况或研究结果的任何异常状况或实验室结果。